Etranacogene dezaparvovec , vendido bajo la marca Hemgenix , es una terapia génica utilizada para el tratamiento de la hemofilia B.
[1][2] El etranacogén dezaparvovec es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados que consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación.
[2] El gen se expresa en el hígado para producir la proteína Factor IX , para aumentar los niveles sanguíneos del Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado.
[2] El etranacogén dezaparvovec se aprobó para uso médico en los Estados Unidos en noviembre de 2022.
[1][2][3] El etranacogén dezaparvovec está indicado para el tratamiento de adultos con hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) que usan terapia de profilaxis con factor IX, o tienen hemorragia actual o histórica que pone en peligro la vida, o tienen episodios repetidos de sangrado espontáneo grave.