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Exagamglogene autotemcel

Exagamglogene autotemcel , vendido bajo la marca Casgevy , es una terapia génica utilizada para el tratamiento de la anemia de células falciformes [1] [3] y la beta talasemia dependiente de transfusiones . [1] Fue desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics . [7]

Los efectos secundarios más comunes incluyen niveles bajos de plaquetas y glóbulos blancos, llagas en la boca, náuseas, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, vómitos, neutropenia febril (fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos), dolor de cabeza y picazón. [8]

El tratamiento fue aprobado en el Reino Unido para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes y la talasemia beta dependiente de transfusión en noviembre de 2023. [9] [10] [11] Fue aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes en diciembre de 2023 y para el tratamiento de la talasemia beta dependiente de transfusión en enero de 2024. [8] [12] [13]

Exagamglogene autotemcel es el primer tratamiento de terapia génica basado en células que utiliza la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9 aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). [8]

Usos médicos

En el Reino Unido, exagamglogene autotemcel está indicado para el tratamiento de la talasemia beta dependiente de transfusión y la enfermedad de células falciformes en pacientes de 12 años de edad o más que deberían recibir tratamiento con trasplante de células madre hematopoyéticas pero para quienes no hay un donante de células madre adecuado disponible. [1]

En los EE. UU., el exagamglogene autotemcel está indicado para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes en personas de 12 años o más con crisis vasooclusivas recurrentes [4] , y para el tratamiento de personas con beta-talasemia dependiente de transfusiones. [4] [14]

La terapia génica se realiza a partir de las propias células madre de la sangre del receptor, que se modifican y se administran en una infusión única de una sola dosis como parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas (sanguíneas). [8] Antes del tratamiento, se recolectan las propias células madre del receptor y luego el receptor debe someterse a un acondicionamiento mieloablativo (quimioterapia de dosis alta), un proceso que extrae células de la médula ósea para que puedan reemplazarse con las células modificadas en exagamglogene autotemcel. [8] Las células madre sanguíneas modificadas se trasplantan nuevamente al receptor, donde se injertan (se adhieren y se multiplican) dentro de la médula ósea y aumentan la producción de hemoglobina fetal (HbF), un tipo de hemoglobina que facilita el suministro de oxígeno. [8]

Efectos secundarios

Los efectos secundarios más comunes observados en estudios clínicos incluyeron niveles bajos de plaquetas y glóbulos blancos, llagas en la boca, náuseas, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, vómitos, neutropenia febril (fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos), dolor de cabeza y picazón. [8]

Historia

La seguridad y eficacia de exagamglogene autotemcel se evaluaron en un ensayo multicéntrico de un solo brazo en curso en participantes adultos y adolescentes con enfermedad de células falciformes. [8] Los participantes tenían antecedentes de al menos dos crisis vasooclusivas graves definidas por el protocolo durante cada uno de los dos años anteriores a la selección. [8] El resultado de eficacia principal fue la ausencia de episodios de crisis vasooclusivas graves durante al menos doce meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses. [8] Un total de 44 participantes fueron tratados con exagamglogene autotemcel. [8] De los 31 participantes con tiempo de seguimiento suficiente para ser evaluables, 29 (93,5%) lograron este resultado. [8] Todos los participantes tratados lograron un injerto exitoso sin que ninguno experimentara falla del injerto o rechazo del injerto . [8]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la solicitud para las designaciones de revisión prioritaria , medicamento huérfano , vía rápida y terapia avanzada de medicina regenerativa. [8] La FDA otorgó la aprobación de Casgevy a Vertex Pharmaceuticals. [8]

Sociedad y cultura

Estatus legal

En diciembre de 2023, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó un dictamen positivo, recomendando la concesión de una autorización de comercialización condicional para el medicamento Casgevy, destinado al tratamiento de la β-talasemia dependiente de transfusión y la anemia de células falciformes. [5] [15] Como Casgevy es un medicamento de terapia avanzada, el dictamen positivo del CHMP se basa en una evaluación del Comité de Terapias Avanzadas. [5] El solicitante de este medicamento es Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited. [5] Exagamglogene autotemcel fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en febrero de 2024. [5] [6]

Ciencias económicas

La terapia tiene un precio de lista en Estados Unidos de 2,2 millones de dólares . [16] Se estima que el umbral de rentabilidad de la terapia en Estados Unidos está entre 1,35 y 2,05 millones de dólares [17] dependiendo de la perspectiva (asistencia sanitaria frente a sociedad limitada) y suponiendo la disposición a pagar por 1 año de vida ajustado por calidad (AVAC) entre 100.000 y 150.000 dólares. [18]

Se estima que el precio en el Reino Unido será de £1 millón . [19] [20]

Referencias

  1. ^ abcd «Resumen de las características del producto». Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA). 15 de noviembre de 2023. Archivado desde el original (PDF) el 8 de diciembre de 2023. Consultado el 9 de diciembre de 2023 .
  2. ^ "Dispersión de Casgevy 4–13 x 10Exp6 células/ml para infusión". Compendio electrónico de medicamentos . 24 de noviembre de 2023. Archivado desde el original el 9 de diciembre de 2023. Consultado el 9 de diciembre de 2023 .
  3. ^ ab "Casgevy- exagamglogene autotemcel inyección, suspensión". DailyMed . 22 de enero de 2024 . Consultado el 3 de marzo de 2024 .
  4. ^ abc "Casgevy". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 8 de diciembre de 2023. Archivado desde el original el 19 de diciembre de 2023. Consultado el 8 de diciembre de 2023 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  5. ^ abcde «Casgevy EPAR». Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 14 de diciembre de 2023. Archivado desde el original el 19 de diciembre de 2023. Consultado el 16 de diciembre de 2023 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
  6. ^ ab «Información del producto Casgevy». Registro de medicamentos de la Unión . 12 de febrero de 2024. Consultado el 19 de febrero de 2024 .
  7. ^ Stein R (31 de octubre de 2023). "Los asesores de la FDA no ven obstáculos para el tratamiento de la anemia falciforme con edición genética". NPR . Archivado desde el original el 4 de diciembre de 2023 . Consultado el 4 de diciembre de 2023 .
  8. ^ abcdefghijklmno «La FDA aprueba las primeras terapias genéticas para tratar a pacientes con anemia falciforme». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 8 de diciembre de 2023. Archivado desde el original el 8 de diciembre de 2023. Consultado el 8 de diciembre de 2023 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  9. ^ "La MHRA autoriza la primera terapia génica del mundo que tiene como objetivo curar la anemia falciforme y la beta-talasemia dependiente de transfusiones". Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) (Comunicado de prensa). 16 de noviembre de 2023. Archivado desde el original el 25 de noviembre de 2023 . Consultado el 8 de diciembre de 2023 .
  10. ^ Sheridan C (noviembre de 2023). «Se aprueba la primera terapia CRISPR del mundo: ¿quién la recibirá?». Nature Biotechnology . 42 (1): 3–4. doi :10.1038/d41587-023-00016-6. PMID:  37989785. S2CID  : 265350318. Archivado desde el original el 4 de diciembre de 2023. Consultado el 4 de diciembre de 2023 .
  11. ^ "Vertex y CRISPR Therapeutics anuncian la autorización de la primera terapia de edición genética CRISPR/Cas9, Casgevy (exagamglogene autotemcel), por parte de la MHRA del Reino Unido para el tratamiento de la anemia de células falciformes y la beta talasemia dependiente de transfusiones" (Comunicado de prensa). Vertex Pharmaceuticals. 16 de noviembre de 2023. Archivado desde el original el 22 de noviembre de 2023. Consultado el 9 de diciembre de 2023 – vía Business Wire.
  12. ^ "Vertex y CRISPR Therapeutics anuncian la aprobación por parte de la FDA de EE. UU. de Casgevy (exagamglogene autotemcel) para el tratamiento de la anemia de células falciformes" (Comunicado de prensa). Vertex Pharmaceuticals. 8 de diciembre de 2023. Archivado desde el original el 9 de diciembre de 2023. Consultado el 9 de diciembre de 2023 a través de Business Wire.
  13. ^ Comisionado, Oficina del (16 de enero de 2024). «FDA Roundup: January 16, 2024» (Resumen de la FDA: 16 de enero de 2024). FDA . Consultado el 19 de enero de 2024 .
  14. ^ "FDA Roundup: January 16, 2024". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 16 de enero de 2024. Archivado desde el original el 17 de enero de 2024 . Consultado el 17 de enero de 2024 .
  15. ^ "Primera terapia de edición genética para tratar la beta talasemia y la anemia falciforme grave". Agencia Europea de Medicamentos (EMA) (Nota de prensa). 15 de diciembre de 2023. Archivado desde el original el 16 de diciembre de 2023 . Consultado el 16 de diciembre de 2023 .
  16. ^ Feuerstein A (8 de diciembre de 2023). «En una decisión histórica, la FDA aprueba un medicamento basado en CRISPR para el tratamiento de la anemia falciforme». STAT . Archivado desde el original el 9 de diciembre de 2023. Consultado el 10 de diciembre de 2023 .
  17. ^ "ICER publica informe final sobre evidencias sobre terapias genéticas para la enfermedad de células falciformes". Instituto de Revisión Clínica y Económica . Archivado desde el original el 4 de diciembre de 2023. Consultado el 4 de diciembre de 2023 .
  18. ^ "Marco de evaluación del valor". Instituto de Revisión Clínica y Económica . Archivado desde el original el 14 de noviembre de 2023. Consultado el 10 de diciembre de 2023 .
  19. ^ Pinkstone J, Searles M (16 de noviembre de 2023). "Tratamiento de enfermedades de la sangre que cambia la vida aprobado a un costo de £1 millón por paciente". The Telegraph . Archivado desde el original el 10 de diciembre de 2023 . Consultado el 10 de diciembre de 2023 .
  20. ^ Wong C (noviembre de 2023). "Reino Unido, primero en aprobar el tratamiento CRISPR para enfermedades: lo que necesita saber". Nature . 623 (7988): 676–677. Bibcode :2023Natur.623..676W. doi : 10.1038/d41586-023-03590-6 . PMID  37974039.

Lectura adicional

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