Beremagene geperpavec , comercializado bajo la marca Vyjuvek , es una terapia génica para el tratamiento de heridas. [1] [3] Beremagene geperpavec es la primera terapia génica aprobada que utiliza el virus del herpes simple tipo 1 como vector. [4] [3] Beremagene geperpavec es un virus del herpes simple modificado genéticamente (diseñado en un laboratorio) que se utiliza para introducir copias normales del gen COL7A1 en las heridas. [3]
Las reacciones adversas más comunes incluyen picazón, escalofríos, enrojecimiento, sarpullido, tos y secreción nasal. [3]
Beremagene geperpavec fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en mayo de 2023. [2] [3]
Beremagene geperpavec está indicado para el tratamiento de heridas en personas con epidermólisis ampollosa distrófica con mutación(es) en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1). [1] [2] [3]
La seguridad y eficacia de beremagene geperpavec se estableció principalmente en un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que incluyó un total de 31 sujetos con epidermólisis ampollosa distrófica, incluidos 30 sujetos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva y un sujeto con epidermólisis ampollosa distrófica dominante. En el estudio, se identificaron dos heridas de epidermólisis ampollosa distrófica de tamaño comparable en cada participante y se aleatorizaron para recibir la administración tópica de beremagene geperpavec o placebo semanalmente. [3] La edad de los sujetos osciló entre 1 año y 44 años (edad media 17 años). [3] La eficacia se estableció por la cicatrización mejorada de la herida, definida como la diferencia en la proporción de cierre completo confirmado (100%) de la herida entre las heridas tratadas con beremagene geperpavec y las tratadas con placebo a las 24 semanas. [3] El sesenta y cinco por ciento de las heridas tratadas con beremagene geperpavec se cerraron completamente, mientras que solo el 26 por ciento de las heridas tratadas con placebo se cerraron completamente. [3]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la solicitud de beremagene geperpavec para las designaciones de medicamento huérfano , vía rápida , terapia avanzada de medicina regenerativa y revisión prioritaria junto con un vale de revisión prioritaria de enfermedad pediátrica rara. [3] La FDA otorgó la aprobación de Vyjuvek a Krystal Biotech, Inc. [3]
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público . Este artículo incorpora material de dominio público del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos.
