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Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. es una empresa biofarmacéutica estadounidense dedicada a la investigación y el desarrollo de nuevos productos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultrarraras para las que normalmente no existen tratamientos aprobados y existen grandes necesidades médicas no satisfechas. La empresa trabaja con múltiples modalidades de fármacos, incluidos productos biológicos, moléculas pequeñas, terapias genéticas y ASO y ARNm en las categorías de enfermedades óseas, endocrinas, metabólicas, musculares y del sistema nervioso central.

Ultragenyx tiene su sede en Novato, CA y Brisbane, CA [2] y tiene presencia en el área de Boston, incluida una planta de terapia genética en construcción a partir de 2021. [3] La sede latinoamericana de la empresa se encuentra en Miami. [4]

Ultragenyx colabora en el desarrollo de productos con otras empresas, incluidas GeneTX, Kyowa Hakko Kirin , Mereo Biopharma y Daiichi Sankyo . [5] Ultragenyx tiene tres productos Burosumab , Triheptanoin y Vestronidase alfa que han recibido la aprobación de la FDA y varios otros actualmente en ensayos clínicos. La empresa también posee los derechos comerciales fuera de EE. UU. de evinacumab-dgnb de Regeneron , que está aprobado por la FDA y la EMA. [6] La empresa también tiene terapias aprobadas fuera de EE. UU. en Canadá, América Latina, Europa y Japón. [7]

En 2020 y 2021, Ultragenyx fue nombrada una de las empresas de tecnología y ciencias biológicas de más rápido crecimiento en América del Norte por Deloitte [8] y una de las mejores empresas para trabajar por BioSpace. [9] También en 2021, el director ejecutivo de la empresa, Emil Kakkis , recibió el premio California Life Sciences Pantheon Leadership. [10]

Historia

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. fue fundada en 2010 por Emil Kakkis, basándose en su experiencia en el desarrollo de terapias para enfermedades raras, comenzando en el Centro Médico Harbor-UCLA y continuando a través de su función como director médico de BioMarin y como fundador de la Fundación EveryLife. [11] Se convirtió en el director ejecutivo y presidente, enfocando la empresa en satisfacer las necesidades de tratamiento para enfermedades raras que se entiende que afectan a menos de 200.000 personas en los EE. UU. [12] [13] En 2014, la empresa con sede en EE. UU. salió a bolsa con una IPO que recaudó 126 millones de dólares. [14] En 2015, Ultragenyx comenzó a colaborar con Arcturus Therapeutics para desarrollar productos de ARNm. [15]

Ultragenyx adquirió Dimension Therapeutics en 2017 [16] para obtener tecnología de fabricación de terapia génica basada en virus adenoasociados (AAV), así como tres candidatos internos y un candidato asociado con Bayer para la hemofilia A. [17]

En 2017, la empresa interrumpió el desarrollo de su tratamiento Ace-ERs para la miopatía por GNE después de que el producto no cumpliera con el criterio de valoración principal del estudio, que era una mejora significativa en la fuerza del brazo. Tampoco logró cumplir con tres criterios de valoración secundarios que evaluaban las funciones físicas de los pacientes: fuerza muscular de las piernas y fuerza de extensión de la rodilla, [18] cuya eficacia se había demostrado en ensayos previos en ratones. [19]

En 2020, Ultragenyx anunció la construcción de una nueva planta de terapia genética cerca de Boston. [20]

En julio de 2022, Ultragenyx anunció que ejercería su opción de adquirir GeneTx Biotherapeutics por un pago inicial en efectivo de 75 millones de dólares, más otros 115 millones de dólares en posibles pagos dependientes de hitos. Ultragenyx añadirá la terapia con oligonucleótidos antisentido GTX-102 a su amplia gama de terapias indicadas para diversas enfermedades raras. GTX-102 se encuentra actualmente en una fase inicial de desarrollo para el síndrome de Angelman. [21] El acuerdo se completó en agosto de 2022.

Productos

Tubería

Biológico

Terapia génica

ASO/ARNm

Referencias

  1. ^ "Ingresos farmacéuticos de Ultragenyx 2012-2021 | RARE".
  2. ^ "Ultragenyx reporta pérdidas de casi $73 millones en el tercer trimestre debido a que el gasto en I+D aumentó un 30%". The North Bay Business Journal . 2021-11-03 . Consultado el 2022-02-23 .
  3. ^ "El fabricante de medicamentos para enfermedades raras Ultragenyx planea contratar entre 100 y 150 personas en un nuevo centro de terapia genética cerca de Boston". www.bizjournals.com . Consultado el 23 de febrero de 2022 .
  4. ^ Bartucci, Camila (23 de noviembre de 2021). "Ultragenyx abre central en Miami, Latam". PharmaBiz.NET (en español) . Consultado el 3 de marzo de 2022 .
  5. ^ Denworth, Lydia (2020). "¿Está la terapia génica preparada para tratar algunas formas de autismo?". Science . doi :10.1126/science.abf2497. S2CID  242454742.
  6. ^ "La empresa Novato se asocia con su rival para tratar una enfermedad rara". Novato, CA Patch . 2022-01-21 . Consultado el 2022-03-15 .
  7. ^ "Health Canada aprueba el fármaco Ultragenyx para un grupo de trastornos metabólicos raros". Global Genes . 2021-02-17 . Consultado el 2022-03-18 .
  8. ^ "Ganadores del premio Technology Fast 500 de 2021". Deloitte Estados Unidos . Consultado el 18 de marzo de 2022 .
  9. ^ "BioSpace | Los mejores lugares para trabajar | Elige entre 3724 ofertas de trabajo activas". www.biospace.com . Consultado el 22 de marzo de 2022 .
  10. ^ "El director ejecutivo de la empresa farmacéutica del condado de Marin gana un premio a la trayectoria". The North Bay Business Journal . 2021-11-17 . Consultado el 2022-03-25 .
  11. ^ "Providence Dr Emil Kakkis". NorthBay Biz . Consultado el 25 de febrero de 2022 .
  12. ^ "El camino hacia un 'medicamento milagroso': cómo Ultragenyx y sus socios encontraron el camino hacia el tratamiento más novedoso para enfermedades raras". www.bizjournals.com . Consultado el 8 de marzo de 2022 .
  13. ^ Comisionado, Oficina del (5 de octubre de 2020). "Enfermedades raras en la FDA". FDA . Consultado el 8 de marzo de 2022 .
  14. ^ "Ultragenyx recauda 126 millones de dólares en su salida a Bolsa". 5 de febrero de 2014.
  15. ^ Escritor, personal de GEN (29 de octubre de 2015). "Ultragenyx y Arcturus lanzan una colaboración para enfermedades raras valorada en más de 1560 millones de dólares". GEN - Noticias sobre ingeniería genética y biotecnología . Consultado el 15 de febrero de 2022 .
  16. ^ "Ultragenyx, que ha sufrido un duro golpe, intenta hacerse con el codiciado Dimension". 18 de septiembre de 2017.
  17. ^ Autor, personal de GEN (2 de octubre de 2017). "Dimension Therapeutics rechaza a Regenxbio a cambio de una oferta más atractiva de Ultragenyx". GEN - Noticias sobre ingeniería genética y biotecnología . Consultado el 9 de febrero de 2022 .
  18. ^ ab "Ultragenyx deja de lado un fármaco contra enfermedades genéticas tras el fracaso de los ensayos". 23 de agosto de 2017.
  19. ^ Takeda . Investigación traslacional en distrofia muscular , pág. 72, en Google Books
  20. ^ "El fabricante de medicamentos para enfermedades raras Ultragenyx planea contratar entre 100 y 150 personas en un nuevo centro de terapia genética cerca de Boston". www.bizjournals.com . Consultado el 17 de marzo de 2022 .
  21. ^ "Ultragenyx Pharmaceutical". 19 de julio de 2022.
  22. ^ Autor, personal de GEN (16 de noviembre de 2017). "La FDA aprueba la terapia de reemplazo enzimático Ultragenyx para MPS VII". GEN - Noticias sobre ingeniería genética y biotecnología . Consultado el 10 de febrero de 2022 .
  23. ^ Lamb, YN (2018). "Burosumab: primera aprobación global". Drugs . 78 (6): 707–714. doi :10.1007/s40265-018-0905-7. PMID  29679282. S2CID  5022649.
  24. ^ "Actualización mensual de la línea de productos especializados" (PDF) . Septiembre de 2018.
  25. ^ "Crysvita aprobado para el tratamiento de la osteomalacia inducida por tumores". MPR . 2020-06-22 . Consultado el 2022-02-04 .
  26. ^ "La FDA da luz verde a Dojolvi de Ultragenyx para los trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga". BioSpace . Consultado el 10 de febrero de 2022 .
  27. ^ Bulik, Beth Snyder (29 de enero de 2021). "Ultragenyx obtiene dos aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras y una estrategia comercial validada". Fierce Pharma . Consultado el 25 de marzo de 2022 .
  28. ^ Sagonowsky, Eric (11 de febrero de 2021). "Evkeeza de Regeneron, con un precio elevado, obtiene la aprobación de la FDA para la enfermedad del colesterol ultra rara". Fierce Pharma . Consultado el 11 de marzo de 2022 .
  29. ^ Adams, Ben (7 de enero de 2022). "Regeneron cede los derechos de Evkeeza a Ultragenyx fuera de EE. UU., con un activo de I+D también incluido". Fierce Pharma . Consultado el 11 de marzo de 2022 .
  30. ^ "Mereo BioPharma Group acuerda con Ultragenyx Pharmaceutical el desarrollo de setrusumab para fortalecer los huesos". 21 de diciembre de 2020.
  31. ^ ab "El crecimiento de la empresa y la ambición impulsan el éxito continuo de Ultragenyx". BioSpace . Consultado el 3 de marzo de 2022 .
  32. ^ PhD, Marta Figueiredo. "Los primeros 2 adultos con hemofilia A grave responden bien a la terapia génica… – Hemophilia News Today" . Consultado el 17 de marzo de 2022 .
  33. ^ "Astra obtiene una bonificación por la enfermedad de Wilson". Evaluate.com . 2021-08-26 . Consultado el 2022-03-22 .
  34. ^ PhD, Aisha I. Abdullah. "Ultragenyx y Solid Biosciences se asocian para la terapia génica de la DMD – Muscular Dystrophy News" . Consultado el 25 de marzo de 2022 .
  35. ^ "Un estudio de la seguridad y tolerabilidad de GTX-102 en niños con síndrome de Angelman (KIK-AS)". 2020.
  36. ^ "GeneTx y Ultragenyx anuncian un nuevo fármaco en investigación (IND)". CNN . 15 de enero de 2020.
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