stringtranslate.com

Katherine A. High

Katherine A. High es una médica y científica estadounidense que es profesora emérita de la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania . Fue cofundadora, presidenta y directora científica de Spark Therapeutics y actualmente se desempeña como presidenta de Therapeutics en AskBio. [1] Ha trabajado en el área de la terapia génica , realizando tanto investigación básica como investigaciones clínicas. Ha sido reconocida por sus distinguidas contribuciones al campo, habiendo diseñado, patrocinado y llevado a cabo el primer ensayo clínico de una terapia génica con vector viral adenoasociado (AAV) inyectada en el músculo esquelético (1999), [2] el primer ensayo de terapia génica con AAV introducida en el hígado (2001), [3] y el primer ensayo en los EE. UU. de una terapia génica con AAV inyectada en el espacio subretinal (2007). [4]

Educación

High recibió una licenciatura en química en la Universidad de Harvard en 1972. [5] [6] Comenzó su formación médica en la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte (UNC), durante la cual se ausentó para trabajar en un laboratorio de investigación química en la UNC. [7] Después de regresar y completar su título de médico en 1978, High continuó con una residencia en medicina interna. [8] Luego se convirtió en becaria de hematología en la Universidad de Yale bajo la supervisión de Edward J Benz Jr , durante la cual trabajó en la genética molecular de los genes de globina y oncogenes. [9] [8]

Carrera e investigación

High fue miembro de la facultad de la Universidad de Carolina del Norte - Chapel Hill durante siete años, [10] [8] donde comenzó su carrera desarrollando un modelo canino del estudio de la terapia génica para la hemofilia mediante la clonación del gen del factor IX canino . [11] También identificó las mutaciones responsables de varios trastornos de coagulación sanguínea por deficiencia del factor VII y del factor X. [12] High se trasladó a la Universidad de Pensilvania y al Hospital Infantil de Filadelfia , donde comenzó a ser pionera en terapias génicas para trastornos sanguíneos. [13] Durante su carrera en la Universidad de Pensilvania, High amplió su investigación en soluciones de terapia génica para la ceguera hereditaria junto con la Dra. Jean Bennett. [14]

Fue directora del Centro de Terapéutica Celular y Molecular, y a partir de 2001 jefa de investigación en hematología , [1] en el Hospital de Niños de Filadelfia e investigadora del Instituto Médico Howard Hughes . [15] [16] High es miembro electo de la Academia Nacional de Medicina de la Academia Estadounidense de las Artes y las Ciencias , y de la Facultad de Medicina Farmacéutica del Real Colegio de Médicos (Londres).

Junto con Jean Bennett , en 2018, recibió el premio Lorraine Cross de 1 millón de dólares de Sanford Health por innovación en medicina y ciencia.

De 2014 a 2020, High se desempeñó como cofundador, presidente, director científico/jefe de I+D y miembro de la junta directiva de Spark Therapeutics, una empresa de terapia génica comercial totalmente integrada en Filadelfia. Mientras estuvo en Spark Therapeutics, el Dr. High dirigió el equipo que obtuvo la primera aprobación de la FDA de un tratamiento con AAV ( Voretigene neparvovec para el tratamiento de un trastorno hereditario que causa ceguera ) en diciembre de 2017 y dirigió el equipo que obtuvo la designación de Terapia Innovadora y la aprobación de la FDA para Fidanacogene elaparvovec para tratar la hemofilia B y la designación de Terapia Innovadora para Dirloctogene samoparvovec para tratar la hemofilia A.

La empresa farmacéutica suiza Roche compró Spark Therapeutics en diciembre de 2019 por 4300 millones de dólares. En febrero de 2020, High renunció a su puesto en la empresa. [17]

En enero de 2021, High se incorporó a Asklepios Biopharmaceutical, o AskBio, una empresa de terapia génica con virus adenoasociados (AAV) en fase clínica y filial de propiedad absoluta de Bayer AG , como nuevo presidente de Terapéutica de la empresa y miembro del consejo de administración de AskBio. En este puesto, el Dr. High es responsable de impulsar la dirección estratégica y la ejecución de los programas preclínicos y clínicos de la empresa.

En abril de 2021, fue elegida miembro de la Academia Nacional de Ciencias de EE. UU . [18]

Vida personal

Está casada con George Steele, un nutricionista que fue miembro de la facultad de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania. [19] [20] Tiene tres hijos, uno de los cuales es la actriz Sarah Steele . [21] [22]

Referencias

  1. ^ ab Yarbrough, Cathy (3 de septiembre de 2018). "30 años de resolución de problemas de un pionero de la terapia genética". Líder en ciencias de la vida .
  2. ^ Kay MA, Manno CS, Ragni MV, Larson PJ, Couto LB, McClelland A, Glader B, Chew AJ, Tai SJ, Herzog RW, Arruda V, Johnson F, Scallan C, Skarsgard E, Flake AW, High KA (2000 ). "Evidencia de transferencia genética y expresión del factor IX en pacientes con hemofilia B tratados con un vector AAV". Genética de la Naturaleza . 24 (3): 257–261. doi :10.1038/73464. PMID  10700178. S2CID  12650196.
  3. ^ Manno CS, Arruda VR, Pierce GF, Glader B, Ragni M, Rasko JJ, Ozelo MC, Hoots K, Blatt, P, Konkle B, Dake M, Kaye R, Razavi M, Zajko A, Zehnder J, Nakai H, Chew A, Leonard D, Wright JF, Lessard RR, Sommer JM, Tigges M, Sabatino D, Luk A, Jiang H, Mingozzi F, Couto L, Ertl HC, High KA, Kay MA (2006). "Transducción exitosa del hígado en hemofilia por AAV-Factor IX y limitaciones impuestas por la respuesta inmune del huésped". Medicina de la Naturaleza . 12 (3): 342–347. doi :10.1038/nm1358. PMID  16474400. S2CID  14664182.
  4. ^ Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA, Pugh EN Jr, Mingozzi F, Bennicelli J, Banfi S, Marshall KA, Testa F, Surace EM, Rossi S, Lyubarsky A, Arruda VR, Konkle B, Stone E, Sun J, Jacobs J, Dell'osso L, Hertle R, Ma JX, Redmond TM, Zhu X, Hauck B, Zelenaia O, Shindler KS, Maguire MG, Wright JF, Volpe NJ, McDonnell JW, Auricchio A, High KA, Bennett J (28 de abril de 2008). "Seguridad y eficacia de la transferencia de genes para la amaurosis congénita de Leber". New England Journal of Medicine . 358 (21): 2240–2248. doi :10.1056/NEJMoa0802315. PMC 2829748 . Número de modelo:  PMID18441370. 
  5. ^ "Katherine A. High | Facultad | Acerca de nosotros | Facultad de Medicina Perelman | Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania". med.upenn.edu . Consultado el 6 de noviembre de 2019 .
  6. ^ "Katherine High, MD | Miembro de la junta directiva". Spark Therapeutics Inc. – Sitio IR . Archivado desde el original el 23 de diciembre de 2019. Consultado el 6 de noviembre de 2019 .
  7. ^ Wilson, James M. (1 de diciembre de 2016). "Entrevista con Katherine A. High, MD". Desarrollo clínico de la terapia génica humana . 27 (4): 127–131. doi :10.1089/humc.2016.29021.int. ISSN  2324-8637. PMID  27983889.
  8. ^ abc "Katherine A. High, MD". Simposio IHG 2015. 1 de septiembre de 2015. Archivado desde el original el 14 de septiembre de 2018. Consultado el 6 de noviembre de 2019 .
  9. ^ Wilson, James M. (diciembre de 2016). "Entrevista con Katherine A. High, MD". Desarrollo clínico de la terapia génica humana . 27 (4): 127–131. doi :10.1089/humc.2016.29021.int. ISSN  2324-8637. PMID  27983889.
  10. ^ "Serie Factor This!: Una entrevista con la Dra. Katherine A. High ·". onthepulseconsultancy.com . 19 de enero de 2018 . Consultado el 6 de noviembre de 2019 .
  11. ^ Evans, JP; Watzke, HH; Ware, JL; Stafford, DW; High, KA (julio de 1989). "Clonación molecular de un ADNc que codifica el factor IX canino". Blood . 74 (1): 207–212. doi : 10.1182/blood.V74.1.207.207 . ISSN  0006-4971. PMID  2752110.
  12. ^ Chaing, S.; Clarke, B.; Sridhara, S.; Chu, K.; Friedman, P.; VanDusen, W.; Roberts, HR; Blajchman, M.; Monroe, DM; High, KA (15 de junio de 1994). "Deficiencia grave del factor VII causada por mutaciones que eliminan el sitio de escisión para la activación y alteran la unión al factor tisular". Blood . 83 (12): 3524–3535. doi : 10.1182/blood.V83.12.3524.3524 . ISSN  0006-4971. PMID  8204879.
  13. ^ Herzog, RW; Yang, EY; Couto, LB; Hagstrom, JN; Elwell, D.; Fields, PA; Burton, M.; Bellinger, DA; Read, MS; Brinkhous, KM; Podsakoff, GM (enero de 1999). "Corrección a largo plazo de la hemofilia B canina mediante transferencia génica del factor IX de coagulación sanguínea mediada por un vector viral adenoasociado". Nature Medicine . 5 (1): 56–63. doi :10.1038/4743. ISSN  1078-8956. PMID  9883840. S2CID  21832836.
  14. ^ "La Dra. Jean Bennett y la Dra. Katherine High ganan el premio Sanford Lorraine Cross de un millón de dólares". Smithsonian . Consultado el 6 de noviembre de 2019 .
  15. ^ "Katherine High" (PDF) . Consultado el 1 de octubre de 2017 .
  16. ^ "Katherine A. High, MD - Simposio IHG 2015". Simposio IHG 2015. 1 de septiembre de 2015. Archivado desde el original el 14 de septiembre de 2018. Consultado el 1 de octubre de 2017 .
  17. ^ "La cofundadora de Spark, Katherine High, abandona la empresa antes de su fusión con Roche". BioSpace . Consultado el 25 de febrero de 2020 .
  18. ^ "Noticias de la Academia Nacional de Ciencias". 26 de abril de 2021. Consultado el 2 de julio de 2021. Los miembros recién elegidos y sus afiliaciones en el momento de la elección son: ... High, Katherine A.; presidenta, Therapeutics, AskBio, Research Triangle Park, NC
  19. ^ "Creciendo en su papel más importante en el cine". Los Angeles Times . 26 de diciembre de 2004 . Consultado el 17 de julio de 2020 .
  20. ^ Elkin, Michael (26 de julio de 2013). "Sarah Steele se encuentra en la lista de personas a las que todos quieren contratar". inquirer.com . Consultado el 17 de julio de 2020 .
  21. ^ admin (30 de mayo de 2018). "Revelando el misterio: Katherine A. High, MD". ASH Clinical News . Consultado el 17 de julio de 2020 .
  22. ^ Healy, Patrick (28 de junio de 2012). «Role After Role, She Short Years Off Her Age» (Papel tras papel, ella le quita años a su edad). The New York Times . ISSN  0362-4331 . Consultado el 17 de julio de 2020 .

Enlaces externos