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Dirloctogene samoparvovec

Dirloctogene samoparvovec , también conocido como SPK-8011 , es una terapia génica experimental desarrollada para la hemofilia A por Roche y Spark Therapeutics . [1] [2] [3] [4] [5] [6] Utiliza un vector AAV diseñado para hacer que las células del hígado produzcan la proteína de coagulación sanguínea Factor VIII . [3]

Referencias

  1. ^ "Roche pierde el interés por la terapia génica y elimina de la cartera de proyectos un candidato para la hemofilia A" . Consultado el 8 de diciembre de 2023 .
  2. ^ Mannucci, Pier Mannuccio (marzo de 2023). "Innovación en el tratamiento de la hemofilia: 50 años de progreso y más por venir". Journal of Thrombosis and Haemostasis . 21 (3): 403–412. doi : 10.1016/j.jtha.2022.12.029 . PMID  36858789. S2CID  257276049.
  3. ^ ab Croteau, Stacy E.; Eyster, M. Elaine; Tran, Huyen; Ragni, Margaret V.; Samelson-Jones, Benjamin J.; George, Lindsey; Sullivan, Spencer; Rasko, John EJ; Moormeier, Jill; Angchaisuksiri, Pantep; Teitel, Jerome; Kenet, Gili; Wynn, Tung; Jaworski, Kristen; Macdougall, Amy; Jaeger, Savina; Trivedi, Trupti; Mingozzi, Federico; Chang, Tiffany; Levy, Gallia (15 de noviembre de 2022). "Expresión duradera a largo plazo del factor VIII con mejoras en las tasas de sangrado después de la transferencia del gen del factor VIII mediada por AAV para la hemofilia A: seguimiento plurianual del ensayo de fase I/II de SPK-8011". Blood . 140 (Suplemento 1): 1899–1901. doi : 10.1182/sangre-2022-158903 .
  4. ^ Elkouby, Liron; Armour, Sean M.; Toso, Raffaella; DiPietro, Marti; Davidson, Robert J.; Nguyen, Giang N.; Willet, Mallory; Kutza, Stephanie; Silverberg, Joseph; Frick, Jennifer; Crosariol, Marco; Wang, Yuhuan; Wang, Chuansong; High, Katherine A.; Sabatino, Denise E.; Anguela, Xavier M. (marzo de 2022). "Evaluación preclínica de un vector AAV-FVIII optimizado en ratones y primates no humanos para el tratamiento de la hemofilia A". Terapia molecular: métodos y desarrollo clínico . 24 : 20–29. doi : 10.1016/j.omtm.2021.11.005 . PMC 8666598 . PMID  34977269. 
  5. ^ Alto, Katherine A.; George, Lindsey A.; Eyster, M. Elaine; Sullivan, Spencer K.; Ragni, Margarita V.; Croteau, Stacy E.; Samelson-Jones, Ben J.; Evans, Mateo; Joseney-Antoine, Marcelyne; Macdougall, Amy; Kadosh, Judith; Runoski, Alexa R.; Campbell-Baird, Cynthia; Douglas, Kayla; Tompkins, verano; Haití, Howard; Couto, Linda B.; Bassiri, Ashlyn Eaton; Valentino, Leonardo A.; Carr, Marco E.; Hui, Daniel J; Wachtel, Katie; Takefman, Daniel; Mingozzi, Federico; Anguela, Xavier M.; Reape, Kathleen B (29 de noviembre de 2018). "Un ensayo de fase 1/2 del Spk-8011 en investigación en hemofilia A demuestra expresión duradera y prevención de hemorragias". Blood . 132 (Suplemento 1): 487. doi :10.1182/blood-2018-99-115495. S2CID  81439244.
  6. ^ Evans, Matthew S.; Rybka, Witold B.; Croteau, Stacy E.; Tran, Huyen; Rasko, John EJ; Jaworski, Kristen; MacDougall, Amy; Jaeger, Savina; Mingozzi, Federico; Chang, Tiffany; Levy, Gallia (15 de noviembre de 2022). "Los efectos de la inmunomodulación con corticosteroides para controlar una respuesta inmunitaria de la cápside de AAV en el estudio de fase I/II de SPK-8011". Blood . 140 (Suplemento 1): 10654–10655. doi : 10.1182/blood-2022-159017 .