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Paul A. Tamizado

Dr. Paul A. Sieving, Doctor en Medicina.
Paul A. Tamizado

Paul A. Sieving es exdirector del Instituto Nacional del Ojo , parte de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos . Antes de unirse al NIH en 2001, trabajó en la facultad de la Facultad de Medicina de la Universidad de Michigan como profesor Paul R. Lichter de Genética Oftálmica. También fue el director fundador del Centro de Degeneración Macular y Retiniana en el Departamento de Oftalmología y Ciencias Visuales de la universidad.  

Sieving es reconocido por sus estudios de medicina traslacional sobre enfermedades neurodegenerativas maculares y retinianas hereditarias, progresivas y que producen ceguera en humanos, incluidas la retinitis pigmentosa y la enfermedad de Stargardt . Su laboratorio estudia las condiciones en modelos animales transgénicos en busca de enfoques farmacológicos para frenar la degeneración en personas con estos trastornos. Su grupo llevó a cabo el primer ensayo clínico en humanos del factor neurotrófico ciliar (CNTF) como factor de rescate para la retinitis pigmentosa. [1] [2]

Su laboratorio estudia posibles tratamientos para una forma juvenil de degeneración macular denominada retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). El laboratorio desarrolló un modelo de ratón de XLRS y trató con éxito la afección mediante terapia génica en modelos de ratón [3] [4] y conejo. [5]   El equipo de Sieving, en coordinación con el personal clínico del Centro Clínico de los Institutos Nacionales de Salud , está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1 para probar la terapia en pacientes con XLRS. [6] Mantiene una pequeña práctica clínica en el NEI para pacientes con estas y otras enfermedades genéticas de la retina, incluida la degeneración macular juvenil de Stargardt. [1]

Sieving estableció la Iniciativa de Metas Audaces (AGI, por sus siglas en inglés) del Instituto Nacional de la Salud (NEI) para la Medicina Regenerativa, un importante programa para desarrollar tratamientos para enfermedades oculares. [7] La ​​AGI es un esfuerzo de investigación estratégico para restaurar la función de las células nerviosas críticas en el ojo y el sistema visual incluso después de que hayan sido dañadas por una enfermedad. El éxito significará nuevos enfoques para prevenir e incluso revertir la pérdida de visión en enfermedades como la degeneración macular relacionada con la edad y el glaucoma . [1]

Educación

Como estudiante de pregrado en la Universidad de Valparaíso , Sieving se especializó en historia y física. Luego estudió física nuclear en la Escuela de Graduados de Yale en 1970-73 con D. Allan Bromley , y asistió a la Facultad de Derecho de Yale de 1973 a 1974. Recibió su título de médico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Illinois en 1978 y un doctorado en bioingeniería de la Facultad de Graduados de la Universidad de Illinois en 1981. Sieving completó una residencia en oftalmología en el Hospital de Ojos y Oídos de la Universidad de Illinois en Chicago. Realizó estudios posdoctorales de electrofisiología de la retina con Roy H. Steinberg en la Universidad de California, San Francisco, en 1982-84. Luego hizo una beca clínica en degeneraciones genéticas de la retina con Eliot Berson en 1984-85 en la Facultad de Medicina de Harvard, Massachusetts Eye and Ear Infirmary . [1]

Premios y honores

Sieving ha sido nombrado uno de los “Mejores médicos de Estados Unidos” durante muchos años y fue honrado con el Premio al Investigador Científico Sénior de Investigación para la Prevención de la Ceguera en 1998, el Premio del Instituto de Investigación Alcon en 2000, el Premio Pisart en Ciencias de la Visión del Lighthouse Guild en 2005 y el Premio Honorífico en Oftalmología de la Società Oftalmologica Italiana en 2016. Se desempeña como miembro del jurado del Premio de la Visión António Champalimaud de 1 millón de euros que se presenta anualmente en Lisboa, Portugal. Es miembro electo de muchas organizaciones, entre ellas la Sociedad Estadounidense de Oftalmología (1993), la Academia Ophthalmologica Internationalis (2005), el Instituto de Medicina, la Academia Nacional de Ciencias (2006) y la Academia Nacional Alemana de Ciencias (2014). [1]

Referencias

  1. ^ abcde "Biographical Sketch of NEI Director Paul A. Sieving, MD, Ph.D." Institutos Nacionales de Salud. 7 de julio de 2015. Consultado el 16 de marzo de 2019 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  2. ^ Sieving, Paul A.; Caruso, Rafael C.; Tao, Weng; Coleman, Hanna R.; Thompson, Darby JS; Fullmer, Keri R.; Bush, Ronald A. (7 de marzo de 2006). "Factor neurotrófico ciliar (CNTF) para la degeneración de la retina humana: ensayo de fase I de CNTF administrado mediante implantes intraoculares de células encapsuladas". Actas de la Academia Nacional de Ciencias de los Estados Unidos de América . 103 (10): 3896–3901. Bibcode :2006PNAS..103.3896S. doi : 10.1073/pnas.0600236103 . ISSN  0027-8424. PMC 1383495 . PMID  16505355. 
  3. ^ Kjellstrom, Sten; Bush, Ronald A.; Zeng, Yong; Takada, Yuichiro; Sieving, Paul A. (agosto de 2007). "Terapia génica con retinosquisina e historia natural en el ratón Rs1h-KO: rescate a largo plazo de la degeneración retiniana". Oftalmología de investigación y ciencia visual . 48 (8): 3837–3845. doi :10.1167/iovs.07-0203. ISSN  0146-0404. PMID  17652759.
  4. ^ Bush, Ronald A.; Zeng, Yong; Colosi, Peter; Kjellstrom, Sten; Hiriyanna, Suja; Vijayasarathy, Camasamudram; Santos, Maria; Li, Jinbo; Wu, Zhijian (1 de mayo de 2016). "Estudio preclínico de aumento de dosis de la terapia génica intravítrea con AAV-RS1 en un modelo de ratón de retinosquisis ligada al cromosoma X: expresión dependiente de la dosis y mejora de la estructura y función de la retina". Terapia génica humana . 27 (5): 376–389. doi :10.1089/hum.2015.142. ISSN  1043-0342. PMC 4840830 . PMID  27036983. 
  5. ^ Marangoni, Dario; Bush, Ronald A; Zeng, Yong; Wei, Lisa L; Ziccardi, Lucia; Vijayasarathy, Camasamudram; Bartoe, Joshua T; Palyada, Kiran; Santos, Maria (16 de marzo de 2016). "Seguridad ocular y sistémica de un vector AAV8 recombinante para la terapia génica de la retinosquisis ligada al cromosoma X: estudios de GLP en conejos y ratones Rs1-KO". Terapia molecular: métodos y desarrollo clínico . 5 : 16011. doi :10.1038/mtm.2016.11. ISSN  2329-0501. PMC 5008245 . PMID  27626041. 
  6. ^ Cukras, Catherine; Wiley, Henry E.; Jeffrey, Brett G.; Sen, H. Nida; Turriff, Amy; Zeng, Yong; Vijayasarathy, Camasamudram; Marangoni, Dario; Ziccardi, Lucia (5 de septiembre de 2018). "Terapia génica retiniana AAV8-RS1 para la retinosquisis ligada al cromosoma X: hallazgos iniciales de un ensayo de fase I/IIa mediante administración intravítrea". Terapia molecular . 26 (9): 2282–2294. doi :10.1016/j.ymthe.2018.05.025. ISSN  1525-0024. PMC 6127971 . PMID  30196853. 
  7. ^ "Iniciativa de objetivos audaces del NEI para la medicina regenerativa | Instituto Nacional del Ojo". nei.nih.gov . Consultado el 18 de marzo de 2019 .