Marcela V. Maus es profesora de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard y directora del Programa de Inmunoterapia Celular del Hospital General de Massachusetts. Trabaja en inmunoterapia para el tratamiento del cáncer, utilizando células T modificadas genéticamente para atacar tumores malignos (cáncer).
Maus asistió a la escuela secundaria Stuyvesant en la ciudad de Nueva York . Estudió en el Instituto Tecnológico de Massachusetts , donde se especializó en biología y literatura. Obtuvo su doctorado en la Universidad de Pensilvania , donde se formó en el laboratorio de Carl H. June , desarrollando métodos para expandir las poblaciones de células T, para terapias médicas. Completó la residencia en Medicina Interna en el Hospital de la Universidad de Pensilvania de 2006 a 2008. Completó una beca de investigación en Hematología y Oncología en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center de 2008 a 2012.
En 2012, Maus regresó a la Universidad de Pensilvania , donde se convirtió en profesora adjunta y directora de medicina traslacional. Desde 2015, Maus ha trabajado en el Hospital General de Massachusetts [1] y en el Instituto de Cáncer Dana-Farber . Aquí dirige el Programa de Inmunoterapia Celular [2] , que traduce su investigación en ensayos clínicos para pacientes con neoplasias malignas. [3] [4]
Maus desarrolla células CAR-T con receptor de antígeno quimérico (CAR) para pacientes con cáncer. [5] Demostró que es posible utilizar células CAR-T diseñadas para identificar y matar células tumorales que expresan una proteína específica, EGFR vllI (variante III). [6] También ha realizado investigaciones que examinan el uso de células CAR-T en combinación con inhibidores de puntos de control que podrían usarse para tratar otros cánceres. [7] Las células pueden atravesar la barrera hematoencefálica , infiltrarse en un tumor y provocar una respuesta inmunitaria. [6] Maus ha utilizado CRISPR-Cas9 para desarrollar las células CAR-T que incorporan una molécula llamada activador de células T biespecífico (BiTE). [8] El activador de células T biespecífico continúa produciendo moléculas de corta duración que atacan al tumor hasta que lo destruyen. [9] Los BiTE contienen dos brazos moleculares, uno que atrapa un objetivo de antígeno EGFR en las células tumorales y el otro localiza un receptor CD3 de una célula T cercana. Una vez que el objetivo y el receptor de células T están cerca uno del otro, pueden destruir la célula cancerosa. Los BiTE fuerzan a las células tumorales y T a unirse. [10] Por lo general, el BiTE es demasiado grande para atravesar la barrera hematoencefálica, pero como las células CAR-T pueden atravesarla, pueden producir el BiTE dentro del cerebro. [10]
Maus forma parte del equipo directivo de MicroMedicine , una empresa emergente que crea microfluídica automatizada para el aislamiento selectivo de células a partir de fluidos biológicos . [4] [11] Maus recibió una beca de la Damon Runyon Cancer Research Foundation de Etapa 2 para desarrollar células CAR-T que puedan atacar antígenos anormales elaborados a partir de oncogenes . [9] Ha convertido las células CAR-T en "vehículos blindados" que pueden atacar tumores cerebrales de glioblastoma . [9]