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Dezaparvovec de etranacogen

Etranacogene dezaparvovec , vendido bajo la marca Hemgenix es una terapia génica utilizada para el tratamiento de la hemofilia B. [ 5] [6] [7] Etranacogene dezaparvovec es una terapia génica basada en un vector viral adenoasociado que consiste en un vector viral que lleva un gen para el factor de coagulación IX . [7] El gen se expresa en el hígado para producir la proteína Factor IX , para aumentar los niveles sanguíneos de Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado. [7] La ​​hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético que resulta de la falta o insuficiencia de niveles de factor de coagulación sanguínea IX, una proteína necesaria para producir coágulos sanguíneos para detener el sangrado. [7]

Las reacciones adversas más comunes incluyen elevaciones de las enzimas hepáticas , dolor de cabeza , reacciones leves relacionadas con la infusión y síntomas similares a los de la gripe. [7] [8]

El etranacogen dezaparvovec fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en noviembre de 2022, [6] [7] [9] en la Unión Europea en febrero de 2023. [8] y en Canadá en octubre de 2023. [2]

Usos médicos

Etranacogene dezaparvovec está indicado para el tratamiento de adultos con hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) que utilizan terapia de profilaxis con factor IX, o que tienen hemorragia potencialmente mortal actual o histórica, o que tienen episodios de sangrado espontáneo graves y repetidos. [7]

Historia

La seguridad y eficacia de etranacogene dezaparvovec fueron evaluadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en dos estudios de 57 hombres adultos de 18 a 75 años de edad con hemofilia B grave o moderadamente grave. [7] La ​​eficacia se estableció en función de las disminuciones en la tasa de sangrado anualizada (ABR) de los hombres. [7] En un estudio, que tuvo 54 participantes, los sujetos tuvieron aumentos en los niveles de actividad del factor IX, una menor necesidad de profilaxis de reemplazo de rutina del factor IX y una reducción del 54% en la ABR en comparación con el valor inicial. [7]

La FDA concedió la solicitud de revisión prioritaria , medicamento huérfano y designaciones de terapia innovadora para etranacogene dezaparvovec . [7] En noviembre de 2022, la FDA otorgó la aprobación de Hemgenix a CSL Behring LLC. [7]

Sociedad y cultura

Ciencias económicas

El etranacogene dezaparvovec cuesta 3,5 millones de dólares por dosis. El fabricante afirma que el fármaco reducirá los costes totales de atención sanitaria porque los pacientes tendrán menos hemorragias y necesitarán menos tratamientos anticoagulantes. [10]

Estatus legal

En diciembre de 2022, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó un dictamen positivo, recomendando la concesión de una autorización de comercialización condicional para el medicamento Hemgenix, destinado al tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave. [11] El solicitante de este medicamento es CSL Behring GmbH. [11] Etranacogene dezaparvovec fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en febrero de 2023. [8] [12]

Referencias

  1. ^ ab "Hemgenix APMDS". Administración de Productos Terapéuticos (TGA) . 29 de mayo de 2024. Consultado el 10 de junio de 2024 .
  2. ^ ab "Información del producto Hemgenix". Health Canada . 22 de octubre de 2009. Consultado el 3 de marzo de 2024 .
  3. ^ "Base resumida de la decisión sobre Hemgenix". Health Canada . 5 de mayo de 2024 . Consultado el 8 de junio de 2024 .
  4. ^ "Detalles de: Hemgenix". Health Canada . 23 de octubre de 2023 . Consultado el 3 de marzo de 2024 .
  5. ^ ab "Hemgenix- etranacogene dezaparvovec kit". DailyMed . 13 de enero de 2023 . Consultado el 21 de enero de 2023 .
  6. ^ abc "Hemgenix". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 22 de noviembre de 2022. Consultado el 22 de noviembre de 2022 .
  7. ^ abcdefghijklm «La FDA aprueba la primera terapia génica para tratar a adultos con hemofilia B». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 22 de noviembre de 2022. Consultado el 22 de noviembre de 2022 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  8. ^ abcd «Hemgenix EPAR». Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 9 de diciembre de 2022. Consultado el 3 de marzo de 2023 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
  9. ^ "La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprueba Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) de CSL, la primera terapia génica para la hemofilia B". CSL (Nota de prensa). 22 de noviembre de 2022. Consultado el 22 de noviembre de 2022 .
  10. ^ "La FDA aprueba el fármaco más caro de la historia, una terapia génica para la hemofilia B que cuesta 3,5 millones de dólares por dosis". CBS News . Consultado el 23 de noviembre de 2022 .
  11. ^ ab «Hemgenix: pendiente de decisión de la CE». Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 15 de diciembre de 2022. Archivado desde el original el 16 de diciembre de 2022. Consultado el 16 de diciembre de 2022 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
  12. ^ «Información del producto Hemgenix». Registro de medicamentos de la Unión . 23 de febrero de 2023. Consultado el 3 de marzo de 2023 .

Lectura adicional

Enlaces externos