Eliglustat , que se vende bajo la marca Cerdelga , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher . Fue descubierto en la Universidad de Michigan, desarrollado por Genzyme Corp y fue aprobado por la FDA en agosto de 2014. [7] Se cree que el compuesto, que se utiliza comúnmente como sal de tartrato , actúa inhibiendo la glucosilceramida sintasa . [8] [9] Según un artículo publicado en el Journal of the American Medical Association, la terapia de reducción de sustrato oral produjo "mejoras significativas en el volumen del bazo, el nivel de hemoglobina, el volumen del hígado y el recuento de plaquetas" en adultos no tratados con enfermedad de Gaucher tipo 1. [10]
Norman Radin comenzó a explorar la posibilidad de inhibir la síntesis de sustratos lipídicos involucrados en la enfermedad de Gaucher ya en 1982 y, en colaboración con el laboratorio de Jim Shayman, encontró varios inhibidores candidatos a mediados de la década de 1990. [11] Genzyme inicialmente rechazó los candidatos desarrollados por Radin y Shayman, pero después de que se supo que un competidor estaba desarrollando un nuevo tratamiento para la enfermedad de Gaucher, licenció las patentes de Radin/Shayman en 2000. [11] Eliglustat no recibió la aprobación de la FDA hasta 14 años después, un retraso que Shayman especuló que se debía a que algunos líderes de la compañía no estaban completamente comprometidos con el desarrollo de un fármaco que compitiera con la imiglucerasa (nombre comercial Cerezyme ), el tratamiento estrella de Genzyme para la enfermedad de Gaucher. [11]
En 2014, el costo anual de eliglustat administrado por vía oral dos veces al día fue de $310,250. El costo de Cerezyme para el medicamento intravenoso si se toma dos veces al mes fue de aproximadamente $300,000. [12] Los costos de fabricación de eliglustat son ligeramente inferiores a los de la imiglucerasa. Genzyme mantiene precios más altos para los medicamentos huérfanos (que en la mayoría de los casos son pagados por las aseguradoras) para mantenerse financieramente sostenible. [12]
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