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Biografía del pájaro azul

Bluebird Bio, Inc. , con sede en Somerville, Massachusetts , es una empresa de biotecnología que desarrolla terapias genéticas para trastornos genéticos graves . [1]

El único fármaco aprobado por la compañía en la Unión Europea (UE) es betibeglogene autotemcel (Zynteglo), que trata la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT), un trastorno sanguíneo genético poco común, y ha sido aprobado para su uso por la Agencia Europea de Medicamentos . [2] La compañía ha sido criticada por el costo de 1,8 millones de dólares del fármaco, que es el segundo fármaco más caro del mundo. [3] [4] [5]

La empresa está desarrollando la terapia génica LentiGlobin [6] para el tratamiento de la anemia falciforme y la adrenoleucodistrofia cerebral . También está desarrollando productos candidatos de células T para tratar la leucemia mieloide aguda , el carcinoma de células de Merkel , el linfoma difuso de células B grandes y los tumores sólidos MAGEA4 . [1]

Historia

La empresa fue fundada como Genetix Pharmaceuticals en abril de 1992 por los miembros de la facultad del MIT Philippe Leboulch e Irving London. [7]

En 2001, Walter Ogier fue nombrado director ejecutivo de Genetix Pharmaceuticals y la empresa se centró en el desarrollo de LentiglobinTM para el tratamiento de la anemia de células falciformes y la talasemia mayor (beta-talasemia), las dos enfermedades genéticas humanas graves más prevalentes a nivel mundial.

En septiembre de 2010, los resultados preliminares de los ensayos clínicos de LentiglobinTM en el Hospital Necker de París, Francia, fueron publicados en la revista Nature por los Dres. Marina Cavazzana-Calvo y Philippe Leboulch, fundador científico de Genetix Pharmaceuticals / bluebird bio. Se había logrado con éxito una independencia transfusional estable (21 meses) en un paciente con beta-talasemia grave que había sido tratado con Lentiglobin 2 años antes. Esto representó la primera corrección a largo plazo de una enfermedad genética humana importante mediante terapia génica. [8]

También en septiembre de 2010, la empresa pasó a llamarse Bluebird Bio y Nick Leschly fue nombrado director ejecutivo. [9]

En junio de 2013, la empresa se convirtió en una empresa pública a través de una oferta pública inicial , recaudando 116 millones de dólares. [10]

En junio de 2014, la empresa adquirió Precision Genome Engineering Inc. por hasta 156 millones de dólares. [11]

En noviembre de 2017, Celgene , ahora Bristol-Myers Squibb (BMS), anunció una colaboración con Bluebird Bio con respecto a la terapia celular CAR-T anti-BCMA bb2121 . [12] En mayo de 2020, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) emitió una carta de rechazo a la presentación de la solicitud de comercialización de BMS y Bluebird Bio en busca de la aprobación de idecabtagene vicleucel (ide-cel) para pacientes con mieloma múltiple recidivante y refractario fuertemente pretratado . [13] En septiembre de 2020, la FDA aceptó la solicitud de comercialización de Bluebird para ide-cel y estableció una fecha objetivo de PDUFA del 27 de marzo de 2021. [14] La aprobación de ide-cel en EE. UU. antes del 31 de marzo de 2021 es uno de los hitos restantes requeridos de los derechos de valor contingente (CVR) emitidos tras el cierre de la compra de Celgene por parte de Bristol Myers Squibb en 2019. Ide-cel es una inmunoterapia de células T CAR autólogas modificadas genéticamente dirigida por BCMA.

En agosto de 2018, la compañía anunció una colaboración con Regeneron Pharmaceuticals para descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias celulares para el cáncer. [15]

El 8 de octubre de 2021, Bluebird Bio, Inc. anunció la inminente escisión de una nueva empresa pública, 2seventy bio, que se centraría en la oncología y que se lanzó oficialmente el 4 de noviembre de 2021. La presentación corporativa de Bluebird Bio anunció que han nombrado a Najoh Tita-Reid y Sarah Glickman para la junta directiva de Bluebird Bio. La Sra. Glickman será miembro de la junta directiva de 2seventy bio y dejará la junta directiva de Bluebird Bio cuando entre en vigor el nuevo acuerdo. [16]

Bluebird Bio se ha enfrentado a dos importantes rondas de despidos, dejando ir al 30% y al 25% de su fuerza laboral en 2022 y 2024, respectivamente. [17] A septiembre de 2024, la empresa tiene aproximadamente 281 empleados. [17]

Productos

Referencias

  1. ^ abc "bluebird bio, Inc. Informe anual 2021 (formulario 10-K)". Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos . 4 de marzo de 2022.
  2. ^ "Zynteglo". Agencia Europea de Medicamentos . 3 de junio de 2019.
  3. ^ Lovelace, Berkeley (14 de junio de 2019). "El director ejecutivo de Bluebird Bio defiende el precio de 1,8 millones de dólares por la terapia genética: 'Es realmente pensarlo de manera diferente'". CNBC .
  4. ^ LaMattina, John (19 de junio de 2019). "En qué se equivoca Bluebird Bio al fijar el precio de su fármaco de 1,8 millones de dólares". Forbes .
  5. ^ Kolata, Gina (11 de septiembre de 2017). "Los nuevos tratamientos de terapia genética tendrán un precio enorme". The New York Times .
  6. ^ "Medicamentos para el tratamiento de la anemia: estudio de mercado global de 2019; analizado por tipo de anemia, tipo de medicamento y geografía". GlobeNewswire (nota de prensa). 2019-04-26 . Consultado el 2023-08-02 .
  7. ^ "ChartEXE: Servicio de agregación de datos de mercado". ChartEXE: Servicio de agregación de datos de mercado . Consultado el 7 de enero de 2021 .
  8. ^ Cavazzana-Calvo, Marina; Payen, Emmanuel (16 de septiembre de 2010). "Independencia de la transfusión y activación de HMGA2 después de la terapia génica de la β-talasemia humana". Nature . 467 (7313): 318–322. doi :10.1038/nature09328. PMC 3355472 . PMID  20844535. 
  9. ^ "Genetix Pharmaceuticals cambia su nombre a bluebird bio; anuncia el nombramiento de Nick Leschly como director ejecutivo" (nota de prensa). bluebird bio. 9 de septiembre de 2010.
  10. ^ Alspach, Kyle (25 de junio de 2013). "La oferta pública inicial de Bluebird Bio cierra con una recaudación de 116 millones de dólares". American City Business Journals .
  11. ^ Resende, Patricia (1 de julio de 2014). "Bluebird Bio en acuerdo para comprar la empresa de biotecnología de Seattle por hasta 156 millones de dólares". American City Business Journals .
  12. ^ Celgene Corporation y bluebird bio anuncian que la terapia celular CAR-T anti-BCMA bb2121 ha recibido la designación de terapia innovadora de la FDA y la elegibilidad principal de la EMA para el mieloma múltiple en recaída y refractario, PM Celgene 16 de noviembre de 2017, consultado el 14 de mayo de 2020
  13. ^ Bristol Myers Squibb y Bluebird Bio proporcionan una actualización regulatoria sobre Idecabtagene Vicleucel (ide-cel, bb2121) para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple, PM BMS 13 de mayo de 2020, consultado el 14 de mayo de 2020
  14. ^ "La FDA acepta BLA para el tratamiento CAR-T del mieloma múltiple de Bluebird y BMS". BioSpace . 22 de septiembre de 2020 . Consultado el 7 de enero de 2021 .
  15. ^ "Regeneron y Bluebird Bio anuncian colaboración para descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias celulares contra el cáncer" (Comunicado de prensa). PR Newswire . 6 de agosto de 2018.
  16. ^ Business Wire: 8 de octubre de 2021: Bluebird Bio brinda información actualizada sobre la próxima separación comercial planificada
  17. ^ de www.bizjournals.com https://www.bizjournals.com/boston/news/2024/09/24/bluebird-bio-layoffs-breakeven.html . Consultado el 24 de septiembre de 2024 . {{cite web}}: Falta o está vacío |title=( ayuda )
  18. ^ ab "bluebird bio anuncia la autorización de comercialización condicional en la UE para la terapia génica con Zynteglo (células CD34+ autólogas que codifican el gen βA-T87Q-globina) para pacientes de 12 años o más con β-talasemia dependiente de transfusión que no tienen el genotipo β0/β0" (Comunicado de prensa). Business Wire . 3 de junio de 2019.
  19. ^ Roy, Mrinalika (17 de agosto de 2022). "La terapia genética de 2,8 millones de dólares de Bluebird se convierte en el fármaco más caro tras su aprobación en Estados Unidos". Reuters .
  20. ^ Nuestros productos, sitio web de la empresa, fecha de acceso: 9 de mayo de 2020
  21. ^ "Células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral LentiGlobin BB305 que codifica el gen humano BA-T87Q-globina Designaciones y aprobaciones de medicamentos huérfanos". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 18 de marzo de 2013. Consultado el 8 de junio de 2020 .
  22. ^ Fidler, Ben (21 de julio de 2021). "Bluebird, sin mucha fanfarria, es el primero en lanzar una segunda terapia genética al mercado". Industry Dive . Consultado el 22 de noviembre de 2021 .
  23. ^ Leo, Leroy; Satija, Bhanvi; Satija, Bhanvi (8 de diciembre de 2023). "La FDA de Estados Unidos aprueba dos terapias genéticas para la anemia de células falciformes". Reuters . Consultado el 11 de diciembre de 2023 .
  24. ^ Comisionado, Oficina del (8 de diciembre de 2023). "La FDA aprueba las primeras terapias genéticas para tratar a pacientes con anemia falciforme". FDA . Consultado el 12 de enero de 2024 .
  25. ^ BioSpace (5 de enero de 2024). "Bluebird obtiene el segundo gran contrato de cobertura basado en resultados para Lyfgenia". PharmaLive . Consultado el 12 de enero de 2024 .
  26. ^ BioSpace (5 de enero de 2024). "Bluebird obtiene el segundo gran contrato de cobertura basado en resultados para Lyfgenia". PharmaLive . Consultado el 12 de enero de 2024 .

Enlaces externos