Fármaco de terapia de reemplazo enzimático
La alglucosidasa alfa , comercializada bajo la marca Myozyme entre otras, es un fármaco huérfano de terapia de reemplazo enzimático (ERT) para el tratamiento de la enfermedad de Pompe ( enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II ), un trastorno de almacenamiento lisosomal (LSD) poco común . [6]
Químicamente, el fármaco es un análogo de la enzima que es deficiente en pacientes afectados por la enfermedad de Pompe, la alfa-glucosidasa . Es el primer fármaco disponible para tratar esta enfermedad. [2]
Fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en abril de 2006, como Myozyme [7] y en mayo de 2010, como Lumizyme. [8]
Usos médicos
La alglucosidasa alfa está indicada para personas con enfermedad de Pompe (deficiencia de GAA). [1]
En 2014, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos anunció la aprobación de la alglucosidasa alfa para el tratamiento de personas con enfermedad de Pompe de inicio infantil, incluidas las personas menores de ocho años. Además, se está eliminando la Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS). [9]
Efectos secundarios
Las reacciones adversas más comunes observadas al tratamiento con alglucosidasa alfa son neumonía , complicaciones respiratorias, infecciones y fiebre . Las reacciones más graves notificadas incluyen insuficiencia cardíaca y pulmonar y shock alérgico . Las cajas de Myozyme contienen advertencias sobre la posibilidad de una respuesta alérgica potencialmente mortal. [2]
Sociedad y cultura
Ciencias económicas
Algunos planes de salud estadounidenses se han negado a subsidiar la alglucosidasa alfa para adultos debido a que carece de aprobación para el tratamiento en adultos, así como por su alto costo (US$ 300.000 por año de por vida). [10]
En 2015, la alglucosidasa alfa fue clasificada como el fármaco más costoso por paciente, con un costo promedio de US$630.159. [11]
Referencias
- ^ abc "Lumizyme-alglucosidasa alfa inyectable, en polvo, para solución". DailyMed . 22 de febrero de 2020. Archivado desde el original el 25 de marzo de 2021 . Consultado el 14 de agosto de 2020 .
- ^ abc «La FDA aprueba el primer tratamiento para la enfermedad de Pompe». FDA. 28 de abril de 2006. Archivado desde el original el 19 de mayo de 2006. Consultado el 7 de julio de 2008 .
- ^ "Myozyme (alglucosidasa alfa) inyectable para infusión intravenosa. Aprobación inicial en EE. UU.: 2006". DailyMed . Archivado desde el original el 18 de diciembre de 2022 . Consultado el 18 de diciembre de 2022 .
- ^ "Myozyme EPAR". Agencia Europea de Medicamentos . 14 de febrero de 2001. Archivado desde el original el 28 de diciembre de 2021. Consultado el 15 de mayo de 2024 .
- ^ abc Asociación Médica Estadounidense ( USAN ). «Alglucosidasa alfa». Declaración sobre un nombre común adoptado por el Consejo de la USAN . Archivado desde el original (Microsoft Word) el 12 de febrero de 2012. Consultado el 18 de diciembre de 2007 .
- ^ Kishnani PS, Corzo D, Nicolino M, Byrne B, Mandel H, Hwu WL y col. (Enero de 2007). "Ácido α-glucosidasa humana recombinante: importantes beneficios clínicos en la enfermedad de Pompe de inicio infantil". Neurología . 68 (2): 99-109. doi : 10.1212/01.wnl.0000251268.41188.04 . PMID 17151339.
- ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Myozyme (Alglucosidasa Alfa) NDA #125141". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos . Archivado desde el original el 12 de abril de 2021. Consultado el 14 de agosto de 2020 .
- ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Lumizyme (alglucosidasa alfa) NDA n.º 125291". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos . Archivado desde el original el 30 de noviembre de 2020. Consultado el 14 de agosto de 2020 .
- Resumen para legos en: "Centro de evaluación e investigación de medicamentos: Número de solicitud: 125291: Revisión resumida" (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos .
- ^ "La FDA amplía la aprobación de un fármaco para tratar la enfermedad de Pompe a pacientes de todas las edades; elimina los requisitos de la estrategia de mitigación de riesgos". FDA. 14 de agosto de 2014. Archivado desde el original el 3 de agosto de 2014.
- ^ Anand G (18 de septiembre de 2007). "A medida que aumentan los costos, los nuevos medicamentos enfrentan resistencia". The Wall Street Journal . Archivado desde el original el 21 de abril de 2019. Consultado el 7 de julio de 2008 .
- ^ "Informe de tendencias de la farmacia médica de Magellan Rx Management" (PDF) (7.ª ed.). 2016. Archivado desde el original (PDF) el 29 de marzo de 2019.
