stringtranslate.com

alglucosidasa alfa

La alglucosidasa alfa , vendida bajo la marca Myozyme , entre otras, es un fármaco huérfano de terapia de reemplazo enzimático (ERT) para el tratamiento de la enfermedad de Pompe ( enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II ), un raro trastorno de almacenamiento lisosomal (LSD). [5] Químicamente, el fármaco es un análogo de la enzima que es deficiente en pacientes afectados por la enfermedad de Pompe, la alfa-glucosidasa . Es el primer fármaco disponible para tratar esta enfermedad. [2]

Fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en abril de 2006, como Myozyme [6] y en mayo de 2010, como Lumizyme. [7]

Usos médicos

La alglucosidasa alfa está indicada para personas con enfermedad de Pompe (deficiencia de GAA). [1]

En 2014, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. anunció la aprobación de la alglucosidasa alfa para el tratamiento de personas con enfermedad de Pompe de inicio infantil, incluidas personas menores de ocho años. Además, se elimina la Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS). [8]

Efectos secundarios

Las reacciones adversas más comunes observadas al tratamiento con alglucosidasa alfa son neumonía , complicaciones respiratorias, infecciones y fiebre . Las reacciones más graves reportadas incluyen insuficiencia cardíaca y pulmonar y shock alérgico . Las cajas de Myozyme contienen advertencias sobre la posibilidad de una respuesta alérgica potencialmente mortal. [2]

Ciencias económicas

Algunos planes de salud estadounidenses se han negado a subsidiar Myozyme para adultos porque no está aprobado para el tratamiento en adultos, además de su alto costo (300.000 dólares al año de por vida). [9]

En 2015, Lumizyme fue clasificado como el medicamento más costoso por paciente, con un costo promedio de 630.159 dólares. [10]

Referencias

  1. ^ abc "Lumizyme-inyección de alglucosidasa alfa, polvo, para solución". Medicina diaria . 22 de febrero de 2020 . Consultado el 14 de agosto de 2020 .
  2. ^ abc "La FDA aprueba el primer tratamiento para la enfermedad de Pompe". FDA. 2006-04-28. Archivado desde el original el 19 de mayo de 2006 . Consultado el 7 de julio de 2008 .
  3. ^ "Miozima (alglucosidasa alfa) inyectable para infusión intravenosa Aprobación inicial en EE. UU.: 2006". Medicina diaria . Consultado el 18 de diciembre de 2022 .
  4. ^ abc Asociación Médica Estadounidense ( USAN ). "Alglucosidasa alfa". Declaración sobre una denominación común adoptada por el Consejo de USAN . Archivado desde el original (Microsoft Word) el 12 de febrero de 2012 . Consultado el 18 de diciembre de 2007 .
  5. ^ Kishnani PS, Corzo D, Nicolino M, Byrne B, Mandel H, Hwu WL y col. (Enero de 2007). "Ácido α-glucosidasa humana recombinante: importantes beneficios clínicos en la enfermedad de Pompe de inicio infantil". Neurología . 68 (2): 99-109. doi : 10.1212/01.wnl.0000251268.41188.04 . PMID  17151339.
  6. ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Myozyme (alglucosidasa alfa) NDA # 125141". Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . Consultado el 14 de agosto de 2020 .
  7. ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Lumizyme (alglucosidasa alfa) NDA # 125291". Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . Consultado el 14 de agosto de 2020 .
    • Resumen de Lay en: "Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos: Número de solicitud: 125291: Revisión resumida" (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos .
  8. ^ "La FDA amplía la aprobación de un fármaco para tratar la enfermedad de Pompe a pacientes de todas las edades; elimina los requisitos de la estrategia de mitigación de riesgos". FDA. 2014-08-14. Archivado desde el original el 3 de agosto de 2014.
  9. ^ Anand G (18 de septiembre de 2007). "A medida que aumentan los costos, los nuevos medicamentos enfrentan un retroceso". El periodico de Wall Street . Consultado el 7 de julio de 2008 .
  10. ^ "Informe de tendencias de farmacia médica de Magellan Rx Management" (PDF) (7ª ed.). 2016. Archivado desde el original (PDF) el 29 de marzo de 2019.

enlaces externos