La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) inició el Programa de Aprobación Acelerada de la FDA en 1992 para permitir una aprobación más rápida de medicamentos para enfermedades graves que cubren una necesidad médica no satisfecha. La aprobación más rápida se basa en el uso de criterios de valoración indirectos . [1] La aprobación de medicamentos generalmente requiere ensayos clínicos con criterios de valoración que demuestren un beneficio clínico, como una mayor supervivencia para pacientes con cáncer. Los medicamentos con aprobación acelerada pueden probarse inicialmente en ensayos clínicos que utilizan un criterio de valoración indirecto, o algo que se cree que predice un beneficio clínico. Los criterios de valoración indirectos generalmente requieren menos tiempo y, en el caso de un paciente con cáncer, es mucho más rápido medir una reducción en el tamaño del tumor, por ejemplo, que la supervivencia general del paciente.
Los medicamentos aprobados en el marco del Programa de Aprobación Acelerada de la FDA aún deben probarse en ensayos clínicos utilizando criterios de valoración que demuestren un beneficio clínico, y esos ensayos se conocen como ensayos confirmatorios de fase 4. Si posteriormente se demuestra que el medicamento no puede demostrar un beneficio clínico para los pacientes, la FDA puede retirar la aprobación. [1] [2] Un estudio publicado en 2023, a raíz de un estudio similar centrado en la oncología en 2022, sugirió que el Programa de Aprobación Acelerada estaba teniendo el impacto previsto de acortar el plazo para la aprobación tradicional o el retiro de las solicitudes en los casos en que los ensayos confirmatorios habían comenzado antes del inicio del proceso de Aprobación Acelerada; además, no parecía haber ningún impacto en la relación entre la aprobación y el retiro, independientemente de si se utilizaba la vía acelerada o la tradicional. [3]
En 2022, el Congreso investigó la aprobación acelerada del fármaco contra el Alzheimer Aduhelm , fabricado por Biogen y comercializado a 56.000 dólares por paciente al año. Aunque la FDA suele seguir la recomendación de un comité asesor, la investigación descubrió que la FDA decidió considerarlo bajo la vía de aprobación acelerada a pesar de que ninguno de los 11 miembros del comité recomendó la aprobación de Aduhelm. Descubrieron que la FDA colaboró de forma inapropiada con el fabricante cuando concedió la aprobación acelerada y que se lanzó en junio de 2021 a pesar de las preocupaciones planteadas por los expertos sobre la inconsistencia de los datos clínicos del fármaco. La FDA también le dio al fármaco una etiqueta amplia, lo que le permite ser utilizado en todos los pacientes con Alzheimer independientemente de la gravedad, a pesar de que solo se había probado en personas con Alzheimer temprano y síntomas leves. Según el informe, Biogen sabía que su precio de lanzamiento de 56.000 dólares era "injustificadamente alto", pero los ejecutivos de la empresa querían "hacer historia" y "establecer a Aduhelm como uno de los principales lanzamientos farmacéuticos de todos los tiempos". [4]