Teprotumumab , vendido bajo la marca Tepezza , es un medicamento que se usa para tratar a adultos con enfermedad ocular tiroidea , una afección rara en la que los músculos y los tejidos grasos detrás del ojo se inflaman, lo que hace que los ojos se abulten hacia afuera . [2] [3]
Los efectos secundarios más comunes son espasmos musculares, náuseas, caída del cabello, diarrea, fatiga, niveles altos de azúcar en sangre, pérdida de audición, piel seca, alteración del sentido del gusto y dolor de cabeza. [3] Teprotumumab no debe usarse si está embarazada, y a las mujeres en edad fértil se les debe verificar su estado de embarazo antes de comenzar el tratamiento y se les debe asesorar sobre la prevención del embarazo durante el tratamiento y durante los seis meses posteriores a la última dosis. [3]
Es un anticuerpo monoclonal humano desarrollado por Genmab y Roche [4] para el tratamiento de tumores, pero luego fue investigado por River Vision Development Corporation y Horizon Therapeutics para su uso oftálmico. [5] Se une a IGF-1R . [1]
Teprotumumab fue aprobado para su uso en los Estados Unidos en enero de 2020. [3] [6] [7] [8] La Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [9]
En un ensayo multicéntrico aleatorizado en participantes con oftalmopatía de Graves activa, el teprotumumab fue más eficaz que el placebo. [10] En febrero de 2019, Horizon anunció los resultados de un ensayo confirmatorio de fase III que evalúa el teprotumumab para el tratamiento de la enfermedad ocular tiroidea activa (TED). El estudio cumplió su criterio de valoración principal, mostrando que más participantes tratados con teprotumumab en comparación con placebo tuvieron una mejora significativa en la proptosis o abultamiento del ojo: el 82,9% de los participantes con teprotumumab en comparación con el 9,5% de los participantes con placebo lograron el criterio de valoración principal de 2 mm o mayor reducción de la proptosis (p<0,001). La proptosis es la principal causa de morbilidad en TED. También se cumplieron todos los criterios de valoración secundarios y el perfil de seguridad fue coherente con el estudio de fase II de teprotumumab en TED. [11] El 10 de julio de 2019, Horizon presentó una solicitud de licencia de productos biológicos a la FDA para teprotumumab para el tratamiento de la enfermedad ocular tiroidea activa. Horizon solicitó una revisión prioritaria para la solicitud; si se concede (la FDA tiene un período de revisión de 60 días para decidir), daría lugar a un proceso de revisión de un máximo de 6 meses. [12]
Teprotumumab-trbw fue aprobado para su uso en los Estados Unidos en enero de 2020, para el tratamiento de adultos con enfermedad ocular tiroidea (TED). [3] [6]
Teprotumumab se investigó por primera vez para el tratamiento de tumores sólidos y hematológicos, incluido el cáncer de mama , el linfoma de Hodgkin y no Hodgkin , el cáncer de pulmón de células no pequeñas y el sarcoma. [13] Aunque los resultados de los ensayos de fase I y de fase II temprana fueron prometedores, Roche interrumpió la investigación para estas indicaciones en 2009. Se permitió que se completaran las pruebas de la fase II que aún estaban en progreso, ya que el desarrollo se detuvo debido a una priorización comercial más que a preocupaciones de seguridad.
Posteriormente, teprotumumab obtuvo la licencia de River Vision Development Corporation en 2012, para la investigación en el tratamiento de afecciones oftálmicas. Horizon Pharma (ahora Horizon Therapeutics, de aquí en adelante Horizon) adquirió RVDC en 2017 y continuará con los ensayos clínicos. [14] Se encuentra en ensayos de fase III para la oftalmopatía de Graves (TED) y de fase I para el edema macular diabético . [15] La FDA le otorgó las designaciones de Terapia Innovadora , Estado de Medicamento Huérfano y Vía Rápida para la oftalmopatía de Graves. [14]
Teprotumumab-trbw se aprobó según los resultados de dos ensayos clínicos (ensayo 1/NCT01868997 y ensayo 2/NCT03298867) de 170 sujetos con TED activo que fueron asignados al azar para recibir teprotumumab-trbw o un placebo. [3] [7] De los sujetos a los que se les administró Tepezza, el 71 % en el estudio 1 y el 83 % en el estudio 2 demostraron una reducción superior a 2 mm en la proptosis (protrusión ocular) en comparación con el 20 % y el 10 % de los sujetos que recibieron placebo, respectivamente. [3] Los ensayos se realizaron en 28 sitios en Europa y Estados Unidos. [7]
La FDA concedió la solicitud de vía rápida de teprotumumab-trbw , terapia innovadora , revisión prioritaria y designaciones de medicamento huérfano . [3] La FDA concedió la aprobación de Tepezza a Horizon Therapeutics Ireland DAC. [3]
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