Diseño de estudios clínicos

Plan de investigación

El diseño de un estudio clínico es la formulación de ensayos y experimentos, así como estudios observacionales en investigaciones médicas, clínicas y de otro tipo (por ejemplo, epidemiológicas) que involucran a seres humanos. ^[1] El objetivo de un estudio clínico es evaluar la seguridad, eficacia y/o el mecanismo de acción de un producto medicinal en investigación (IMP) ^[2] o procedimiento, o un nuevo fármaco o dispositivo que está en desarrollo, pero que potencialmente aún no ha sido aprobado por una autoridad sanitaria (por ejemplo, la Administración de Alimentos y Medicamentos ). ^[3] También puede ser para investigar un fármaco, dispositivo o procedimiento que ya ha sido aprobado pero que aún necesita más investigación, típicamente con respecto a los efectos a largo plazo o la relación costo-efectividad. ^[4]

Algunas de las consideraciones aquí expuestas se comparten bajo el tema más general del diseño de experimentos , pero puede haber otras, en particular relacionadas con la confidencialidad y la ética del paciente.

Esquema de tipos de diseños para estudios clínicos

Estudios de tratamiento

• Ensayo controlado aleatorio ^[5]
  • Ensayo a ciegas ^[6]
  • Ensayo no ciego ^[7]
• Ensayo clínico adaptativo ^[8]
  • Pruebas de plataforma
• Ensayo no aleatorio (cuasiexperimento) ^[9]
  • Diseño de series de tiempo interrumpidas ^[10] (se obtienen medidas de una muestra o una serie de muestras de la misma población varias veces antes y después de un evento manipulado o un evento que ocurre naturalmente) - considerado un tipo de cuasi-experimento

Estudios observacionales

1. Descriptivo

• Informe de caso ^[11]
• Serie de casos ^[12]
• Estudio de población ^[13]

2. Analítico

• Estudio de cohorte ^[11]
  • Cohorte prospectiva ^[14]
  • Cohorte retrospectiva
  • Estudio de series temporales
• Estudio de casos y controles
  • Estudio de casos y controles anidados
• Estudio transversal
  • Encuesta comunitaria (un tipo de estudio transversal)
• Estudio ecológico

Consideraciones importantes

Al elegir un diseño de estudio, se deben tener en cuenta muchos factores. Los distintos tipos de estudios están sujetos a distintos tipos de sesgo. Por ejemplo, es probable que se produzca un sesgo de recuerdo en estudios transversales o de casos y controles en los que se pide a los sujetos que recuerden la exposición a factores de riesgo. Los sujetos con la afección relevante (por ejemplo, cáncer de mama) pueden tener más probabilidades de recordar las exposiciones relevantes a las que se han sometido (por ejemplo, terapia de reemplazo hormonal) que los sujetos que no padecen la afección. ^{[ cita requerida ]}

La falacia ecológica puede ocurrir cuando se extraen conclusiones sobre individuos a partir de análisis realizados sobre datos agrupados. La naturaleza de este tipo de análisis tiende a sobrestimar el grado de asociación entre variables. ^{[ cita requerida ]}

Estudios estacionales

La realización de estudios en indicaciones estacionales (como alergias, trastorno afectivo estacional , gripe y otras) puede complicar un ensayo, ya que los pacientes deben inscribirse rápidamente. Además, las variaciones estacionales y los patrones climáticos pueden afectar un estudio estacional. ^{[15] [16]}

Otros términos

• El término estudio retrospectivo se utiliza a veces como otro término para un estudio de casos y controles . ^[17] Sin embargo, este uso del término "estudio retrospectivo" es engañoso y debe evitarse porque otros diseños de investigación además de los estudios de casos y controles también tienen una orientación retrospectiva. ^{[ cita requerida ]}
• Los ensayos de superioridad están diseñados para demostrar que un tratamiento es más eficaz que un tratamiento de referencia determinado. Este tipo de diseño de estudio se utiliza a menudo para probar la eficacia de un tratamiento en comparación con un placebo o con el mejor tratamiento disponible en ese momento.
• Los ensayos de no inferioridad están diseñados para demostrar que un tratamiento es al menos no apreciablemente menos eficaz que un tratamiento de referencia determinado. Este tipo de diseño de estudio se emplea a menudo cuando se compara un nuevo tratamiento con un estándar de atención médica establecido , en situaciones en las que el nuevo tratamiento es más barato, más seguro o más conveniente que el tratamiento de referencia y, por lo tanto, sería preferible si no apreciablemente menos eficaz.
• Los ensayos de equivalencia están diseñados para demostrar que dos tratamientos son igualmente efectivos.
• Cuando se utilizan "grupos paralelos", cada paciente recibe un tratamiento; en un " estudio cruzado ", cada paciente recibe varios tratamientos pero en diferente orden.
• Un estudio longitudinal evalúa a los sujetos de investigación en dos o más puntos en el tiempo; por el contrario, un estudio transversal evalúa a los sujetos de investigación en un solo punto en el tiempo (por lo que los estudios de casos y controles, de cohorte y aleatorizados no son transversales).

Véase también

• Marco conceptual
• Métodos epidemiológicos
• Epidemiología
• Control experimental
• Metaanálisis
• Operacionalización
• Ensayos clínicos académicos
• Diseño de experimentos
• Diseño de investigación

Referencias

1. Miquel Porta (2014) "Un diccionario de epidemiología", 6ª ed., Nueva York: Oxford University Press. ISBN  9780199976737 .
2. "Producto medicinal en investigación (IMP) | Noclor". www.noclor.nhs.uk . Archivado desde el original el 2020-09-26 . Consultado el 2019-11-19 .
3. Ann (14 de abril de 2006). «Clinical Study Management». ProMedica International . Consultado el 4 de junio de 2019 .
4. Nichols, Hannah (18 de mayo de 2018). "¿Cómo funcionan los ensayos clínicos y quién puede participar?". Medical News Today . Consultado el 4 de junio de 2019 .
5. Shiel, William C. Jr. (21 de diciembre de 2018). «Randomized control trial» (Ensayo controlado aleatorio). Medicine Net . Consultado el 4 de junio de 2019 .
6. "¿Son reales estos datos? Métodos estadísticos para la detección de falsificación de datos en ensayos clínicos". The BMJ . 28 de julio de 2005. Consultado el 4 de junio de 2019 .
7. Shiel, William C. Jr. (21 de diciembre de 2018). "Estudio no ciego". Red de Medicina . Consultado el 4 de junio de 2019 .
8. Mahajan, Rajiv; Gupta, Kapil (agosto de 2012). "Ensayos clínicos de diseño adaptativo: metodología, desafíos y perspectivas". Indian Journal of Pharmacology . 42 (4): 201–7. doi : 10.4103/0253-7613.68417 . PMC 2941608 . PMID  20927243. 
9. "NCI Dictionary of Cancer Terms" (Diccionario de términos sobre el cáncer del NCI). Instituto Nacional del Cáncer . 2 de febrero de 2011. Consultado el 4 de junio de 2019 .
10. Kontopantelis, E.; Doran, T.; Springate, DA; Buchan, I.; Reeves, D. (9 de junio de 2015). "Enfoque cuasiexperimental basado en regresión cuando la aleatorización no es una opción: análisis de series temporales interrumpidas". The BMJ . 350 : h2750. doi :10.1136/bmj.h2750. PMC 4460815 . PMID  26058820. 
11. Mathes, Tim; Pieper, Dawid (17 de julio de 2017). "Aclaración de la distinción entre series de casos y estudios de cohorte en revisiones sistemáticas de estudios comparativos: impacto potencial en el conjunto de evidencias y la carga de trabajo". BMC Med Res Methodol . 17 (1): 107. doi : 10.1186/s12874-017-0391-8 . PMC 5513097 . PMID  28716005. 
12. "NCI Dictionary of Cancer Terms" (Diccionario de términos sobre el cáncer del NCI). Instituto Nacional del Cáncer . 2 de febrero de 2011. Consultado el 4 de junio de 2019 .
13. "NCI Dictionary of Cancer Terms" (Diccionario de términos sobre el cáncer del NCI). Instituto Nacional del Cáncer . 2 de febrero de 2011. Consultado el 4 de junio de 2019 .
14. "NCI Dictionary of Cancer Terms" (Diccionario de términos sobre el cáncer del NCI). Instituto Nacional del Cáncer . 2 de febrero de 2011. Consultado el 4 de junio de 2019 .
15. Yamin Khan; Sarah Tilly. "La gripe, la temporada y las enfermedades afectan los ensayos". Applied Clinical Trials Online. Archivado desde el original el 11 de julio de 2011. Consultado el 26 de febrero de 2010 .
16. Yamin Khan; Sarah Tilly. "Estacionalidad: el desafío logístico del director de ensayos clínicos" (PDF) . Publicado por: Pharm-Olam International (POI). Archivado desde el original (PDF) el 15 de julio de 2011. Consultado el 26 de abril de 2010 .
17. "Estudios prospectivos vs. retrospectivos". Stats Direct . Consultado el 30 de mayo de 2019 .

Enlaces externos

• Algunos aspectos del diseño de estudios Sitio web de la Universidad de Tufts
• Comparación de la fuerza Descripción de los diseños de estudios del Instituto Nacional del Cáncer