Un ensayo fundamental es típicamente un ensayo clínico de Fase III en el proceso de varios años de investigación clínica destinado a demostrar y confirmar la seguridad y eficacia de un tratamiento, como un fármaco candidato , un dispositivo médico o un procedimiento de diagnóstico clínico , y para estimar la incidencia de efectos adversos comunes . [1] Un ensayo fundamental exitoso es necesario como evidencia para la aprobación de comercialización de un fármaco por parte de las autoridades de aprobación pertinentes, como la Agencia Europea de Medicamentos, Health Canada o la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). [1]
En la investigación de medicamentos, un ensayo fundamental de fase III puede denominarse "estudio confirmatorio terapéutico", [1] y se lleva a cabo en un gran número (cientos a miles) de sujetos. [2] Estos ensayos fundamentales también están diseñados para descubrir y estimar la prevalencia de eventos adversos comunes, pero en función de su tamaño solo tienen el poder estadístico para establecer una tasa de efectos adversos de no menos de 1 en 100 sujetos. [1] En un análisis de ensayos fundamentales sobre dispositivos médicos realizados entre 2006 y 2013, la duración media fue de tres años, y se necesitaron otros dos años para la revisión y aprobación de la FDA para su comercialización. [3]
En 2017, en los Estados Unidos, el costo medio de un ensayo fundamental en todas las indicaciones clínicas fue de 19 millones de dólares estadounidenses. [2] El costo de un ensayo fundamental aumentó cuando se agregaron más sujetos para aclarar un efecto del tratamiento, cuando se utilizaron comparadores de fármacos activos para mejorar la comprensión de las características del fármaco del ensayo o cuando se midieron puntos finales clínicos específicos en lugar de utilizar resultados sustitutos . [2]