Un ensayo fundamental suele ser un ensayo clínico de fase III en el proceso de investigación clínica de varios años de duración destinado a demostrar y confirmar la seguridad y eficacia de un tratamiento (como un fármaco candidato , un dispositivo médico o un procedimiento de diagnóstico clínico ) y estimar la incidencia. de efectos adversos comunes . [1] Se requiere un ensayo fundamental exitoso como evidencia para la aprobación de la comercialización del medicamento por parte de las autoridades de aprobación pertinentes, como la Agencia Europea de Medicamentos, Health Canada o la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). [1]
En la investigación de fármacos, un ensayo fundamental de Fase III puede denominarse "estudio terapéutico confirmatorio" [1] y se lleva a cabo en un gran número (de cientos a miles) de sujetos. [2] Estos ensayos fundamentales también están diseñados para descubrir y estimar la prevalencia de eventos adversos comunes, pero, según su tamaño, solo tienen el poder estadístico para establecer una tasa de efectos adversos de no menos de 1 en 100 sujetos. [1] En un análisis de ensayos fundamentales sobre dispositivos médicos realizados entre 2006 y 2013, la duración media fue de tres años, y se necesitaron otros dos años para la revisión y aprobación de la FDA para su comercialización. [3]
En 2017, en Estados Unidos, el costo medio de un ensayo fundamental en todas las indicaciones clínicas fue de 19 millones de dólares. [2] El costo de un ensayo fundamental aumentó cuando se agregaron más sujetos para aclarar el efecto del tratamiento, cuando se utilizaron comparadores de fármacos activos para mejorar la comprensión de las características de los fármacos del ensayo, o cuando se midieron criterios de valoración clínicos específicos en lugar de utilizar resultados sustitutos . [2]