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Patisirán

Patisiran , vendido bajo la marca Onpattro , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la polineuropatía en personas con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina , [7] una enfermedad rara y mortal que se estima que afecta a 50.000 personas en todo el mundo. [8] [9]

Es el primer fármaco basado en ARN interferente pequeño aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y el primer fármaco aprobado por la FDA para tratar esta afección. [8] Es un fármaco silenciador de genes que interfiere con la producción de una forma anormal de transtiretina . [10] Patisiran utiliza un enfoque novedoso para apuntar y reducir la producción de la proteína TTR en el hígado a través de la vía del ARNi. [11]

Patisiran fue desarrollado y comercializado por Alnylam . [12] La FDA lo considera un medicamento de primera clase . [13]

Historia

Al patisiran se le otorgó el estatus de medicamento huérfano , la designación de vía rápida , la revisión prioritaria y la designación de terapia innovadora debido a su mecanismo novedoso y la rareza de la enfermedad que trata. [14] [15] Fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos y en la Unión Europea en agosto de 2018. [16] [17] El costo por paciente es de entre US$451.430 y US$677.145 por año, dependiendo de la cantidad de viales necesarios. [18]

[19] [20]

Formulación

El componente activo de ARNi de Patisiran está formulado en nanopartículas lipídicas , que protegen el ARN y facilitan su entrega a los tejidos objetivo. La formulación de nanopartículas lipídicas incluye componentes tampón, así como los componentes lipídicos DLin-MC3-DMA, Distearoylphosphatidylcholine , colesterol y el lípido PEGilado DMG-PEG 2000. [ 21]

Sociedad y cultura

Ciencias económicas

En 2020, había 1.050 personas en todo el mundo que recibían patisiran, lo que generó 65,5 millones de dólares en ingresos netos para Alnylam Pharmaceuticals . [22] [23]

Referencias

  1. ^ ab "Onpattro". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 2 de diciembre de 2022. Archivado desde el original el 5 de febrero de 2023. Consultado el 28 de abril de 2023 .
  2. ^ "Actualizaciones de la base de datos de prescripción de medicamentos durante el embarazo". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 21 de diciembre de 2022. Archivado desde el original el 3 de abril de 2022. Consultado el 2 de enero de 2023 .
  3. ^ "Onpattro patisiran 10 mg/5 mL concentrado inyectable para vial de infusión (380813)". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 22 de noviembre de 2022. Archivado desde el original el 18 de diciembre de 2022. Consultado el 28 de abril de 2023 .
  4. ^ "Onpattro (Alnylam Australia Pty Ltd)". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 5 de diciembre de 2022. Archivado desde el original el 27 de marzo de 2023. Consultado el 28 de abril de 2023 .
  5. ^ "Onpattro PI" (PDF) . Archivado desde el original (PDF) el 30 de mayo de 2022.
  6. ^ "Base resumida de la decisión (SBD) para Onpattro". Health Canada . 23 de octubre de 2014. Archivado desde el original el 31 de mayo de 2022. Consultado el 29 de mayo de 2022 .
  7. ^ ab "Inyección de onpattro-patisiran, complejo lipídico". DailyMed . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. 10 de mayo de 2021. Archivado desde el original el 4 de mayo de 2022 . Consultado el 9 de junio de 2022 .
  8. ^ ab Loftus P (10 de agosto de 2018). «New Kind of Drug, Silencing Genes, Gets FDA Approval» (Nuevo tipo de fármaco que silencia genes) . The Wall Street Journal . Archivado desde el original el 10 de agosto de 2018 . Consultado el 10 de agosto de 2018 .
  9. ^ Elafros MA, Kvalsund MP, Callaghan BC (junio de 2022). "La carga mundial de polineuropatía: se necesita una evaluación precisa". JAMA Neurology . 79 (6): 537–538. doi :10.1001/jamaneurol.2022.0565. PMC 9197927 . PMID  35404377. S2CID  248083689. 
  10. ^ Kristen AV, Ajroud-Driss S, Conceição I, Gorevic P, Kyriakides T, Obici L (febrero de 2019). "Patisiran, un terapéutico de ARNi para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina". Manejo de Enfermedades Neurodegenerativas . 9 (1): 5–23. doi : 10.2217/nmt-2018-0033 . PMID  30480471.
  11. ^ "Onpattro (patisiran)". www.centerwatch.com . Archivado desde el original el 24 de junio de 2021 . Consultado el 18 de junio de 2021 .
  12. ^ Reidy C (22 de octubre de 2012). «Alnylam, Genzyme Form Alliance». The Boston Globe . Archivado desde el original el 7 de mayo de 2021. Consultado el 5 de mayo de 2021 .
  13. ^ Aprobaciones de nuevos tratamientos farmacológicos 2018 (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) (informe). Enero de 2019. Archivado desde el original el 17 de septiembre de 2020 . Consultado el 16 de septiembre de 2020 .
  14. ^ "La FDA aprueba la primera terapia dirigida basada en ARN para tratar una enfermedad rara" (Comunicado de prensa). Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). 10 de agosto de 2018. Archivado desde el original el 7 de septiembre de 2018 . Consultado el 11 de agosto de 2018 .
  15. ^ Brooks M (10 de agosto de 2018). "La FDA aprueba el patisirán (Onpattro) para la polineuropatía en hAATR". Medscape . WebMD. Archivado desde el original el 4 de julio de 2019 . Consultado el 10 de agosto de 2018 .
  16. ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Onpattro (patisiran)". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 7 de septiembre de 2018. Archivado desde el original el 12 de abril de 2021. Consultado el 2 de septiembre de 2020 .
  17. ^ "Onpattro EPAR". Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 17 de septiembre de 2018. Archivado desde el original el 8 de noviembre de 2020. Consultado el 2 de septiembre de 2020 .
  18. ^ "Resumen ejecutivo". Informe de revisión farmacoeconómica: Patisiran (Onpattro) (Alnylam Netherlands BV): Indicación: Tratamiento de la polineuropatía en pacientes adultos con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina [Internet]. Ottawa (ON): Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías en Salud. Agosto de 2019. Archivado desde el original el 20 de octubre de 2021. Consultado el 3 de abril de 2021 – vía National Center for Biotechnology Information.{{cite book}}: Mantenimiento de CS1: falta la ubicación del editor ( enlace )
  19. ^ Lipschultz B, Cortez M (10 de agosto de 2018). «Tratamiento de enfermedades raras con Alnylam costará 450.000 dólares al año». Bloomberg . Archivado desde el original el 14 de noviembre de 2019. Consultado el 11 de agosto de 2018 .
  20. ^ "Precios, cupones y programas de asistencia al paciente de Onpattro". Drugs.com . Archivado desde el original el 24 de junio de 2021. Consultado el 23 de junio de 2021 .
  21. ^ Akinc A, Maier MA, Manoharan M, Fitzgerald K, Jayaraman M, Barros S, et al. (Diciembre de 2019). "La historia de Onpattro y la traducción clínica de nanomedicinas que contienen fármacos a base de ácidos nucleicos" (PDF) . Nanotecnología de la naturaleza . 14 (12): 1084-1087. Código Bib : 2019NatNa..14.1084A. doi :10.1038/s41565-019-0591-y. PMID  31802031. S2CID  208621038. Archivado (PDF) desde el original el 19 de febrero de 2024 . Consultado el 10 de marzo de 2024 .
  22. ^ "Patisiran y Vutrisiran, en desarrollo para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina" (PDF) . Alnylam Pharmaceuticals . Archivado (PDF) del original el 9 de octubre de 2021.
  23. ^ "Alnylam Pharmaceuticals informa los resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo de 2020 y destaca la actividad del período reciente" (nota de prensa). Alnylam. 11 de febrero de 2021. Archivado desde el original el 24 de junio de 2021. Consultado el 23 de junio de 2021 – vía Business Wire.