La ocriplasmina , comercializada bajo la marca Jetrea , es una proteasa recombinante con actividad contra la fibronectina y la laminina , componentes de la interfase vitreorretiniana. Se utiliza para el tratamiento de la adhesión vitreomacular sintomática , para lo cual recibió la aprobación de la FDA el 17 de octubre de 2012. Actúa disolviendo las proteínas que unen el vítreo a la mácula , lo que da como resultado un desprendimiento posterior del vítreo de la retina . [2]
La ocriplasmina es un fármaco inyectable que es "una forma truncada de la serina proteasa plasmina humana". La proteasa plasmina aún conserva sus propiedades enzimáticas. [3] La ocriplasmina consta de dos cadenas polipeptídicas que están unidas por enlaces disulfuro. Además, la cadena peptídica más larga tiene cuatro enlaces disulfuro. La ocriplasmina es solo moderadamente estable cuando se inyecta, y esto se debe a la degradación autolítica. [4]
La ocriplasmina puede degradar varias proteínas estructurales, entre ellas la laminina y la fibronectina, que se localizan en la superficie vítreo-retiniana. En este caso, estas dos proteínas participan en la adhesión vítreo-retiniana. La ocriplasmina se está estudiando actualmente en ensayos clínicos y los datos indican que es capaz de inducir el desprendimiento vítreo posterior en pacientes con adherencias vítreomaculares. [4]
ThromboGenics, el fabricante de ocriplasmina, se encontró con varios problemas al intentar obtener la aprobación del fármaco. En 2012, la FDA planteó el problema de los efectos secundarios adversos asociados con el fármaco. La FDA afirmó que los efectos adversos podrían no causar daños a largo plazo, pero esa conclusión no se podía alcanzar de manera definitiva. [5] Varios días después, la FDA aprobó la ocriplasmina, que todavía era un fármaco experimental. El comité asesor planteó varias cuestiones de seguridad, pero el comité terminó votando que no eran necesarios estudios adicionales. [6] Esto puede ser controvertido, considerando que el fármaco fue sometido solo a dos estudios. [7]
Como parte de un acuerdo con Alcon, ThromboGenics recibió 98,4 millones de dólares por los derechos de ocriplasmina fuera de Estados Unidos. Esto es parte de un acuerdo de más de 500 millones de dólares. ThromboGenics recibió un pago de más de 123 millones de dólares cuando la ocriplasmina obtuvo la aprobación en la Unión Europea ; esto ocurrió en marzo de 2013. [8] [9]
El 60% del mercado de ocriplasmina está en Estados Unidos, con más de un cuarto de millón de pacientes. [8]