La pegvaliasa , comercializada bajo la marca Palynziq , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la enfermedad genética fenilcetonuria . [5] [9] [10] Es una enzima que metaboliza la fenilalanina (Phe). [5] Químicamente, es un derivado pegilado de la enzima fenilalanina amoniaco-liasa que metaboliza la fenilalanina para reducir sus niveles en sangre. [5]
Los efectos adversos más comunes incluyen reacciones en el lugar de la inyección, dolor en las articulaciones, reacciones de hipersensibilidad, dolor de cabeza, reacciones cutáneas generalizadas que duran al menos 14 días, prurito (picazón en la piel), náuseas, mareos, dolor abdominal, dolor de garganta, fatiga, vómitos, tos y diarrea. [9]
Fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para su uso en los Estados Unidos en 2018. [9] La FDA lo considera un medicamento de primera clase . [11]
La pegvaliasa está indicada para reducir las concentraciones de Phe en sangre en adultos con fenilcetonuria que tienen concentraciones de Phe en sangre no controladas superiores a 600 micromol/L con el tratamiento existente. [5]
La etiqueta de la FDA para la pegvaliasa incluye un recuadro de advertencia sobre la anafilaxia.
La seguridad y eficacia de la pegvaliasa se estudiaron en dos ensayos clínicos en participantes adultos con PKU con concentraciones de fenilalanina en sangre superiores a 600 μmol/L con un tratamiento existente. [9] La mayoría de los participantes con PKU en los ensayos con pegvaliasa seguían una dieta sin restricciones antes y durante los ensayos. [9] El primer ensayo fue un ensayo aleatorizado, abierto, en participantes tratados con dosis crecientes de pegvaliasa administradas como inyección subcutánea hasta una dosis objetivo de 20 mg una vez al día o 40 mg una vez al día. [9] El segundo ensayo fue un ensayo de abstinencia aleatorizado, controlado con placebo, de 8 semanas de duración en participantes que habían sido tratados previamente con pegvaliasa. [9] Los participantes tratados con pegvaliasa lograron reducciones estadísticamente significativas en las concentraciones de fenilalanina en sangre con respecto a sus concentraciones basales de Phe en sangre previas al tratamiento. [9]
La FDA otorgó la aprobación de Palynziq a BioMarin Pharmaceutical. [9]
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .