Vía rápida (FDA)

Designación de la FDA de EE. UU. para medicamentos en investigación

La vía rápida es una designación que otorga la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) a un medicamento en investigación para que se revise de manera expedita con el fin de facilitar el desarrollo de medicamentos que traten una afección grave o potencialmente mortal y satisfagan una necesidad médica no satisfecha. La designación de vía rápida debe ser solicitada por la compañía farmacéutica. La solicitud puede iniciarse en cualquier momento durante el proceso de desarrollo del medicamento. La FDA revisará la solicitud e intentará tomar una decisión en un plazo de sesenta días.

Objetivo

La vía rápida es uno de los cinco enfoques de la FDA para lograr que los nuevos medicamentos estén disponibles lo más rápidamente posible: ^[1] los otros son la revisión prioritaria , la terapia innovadora , la aprobación acelerada y la terapia avanzada de medicina regenerativa.

La vía rápida fue introducida por la Ley de Modernización de la FDA de 1997. [ ^2]

Requisitos

La designación de vía rápida está diseñada para ayudar en el desarrollo y agilizar la revisión de medicamentos que muestran potencial en el tratamiento de una enfermedad grave o potencialmente mortal y abordan una necesidad médica no satisfecha.

Estado grave: determinar si una enfermedad es grave es una cuestión de criterio, pero generalmente se basa en si el medicamento afectará factores como la supervivencia, el funcionamiento diario o la probabilidad de que la enfermedad, si no se trata, progrese de un estado menos grave a uno más grave.

Necesidad médica insatisfecha: para que un medicamento aborde una necesidad médica insatisfecha, el medicamento puede desarrollarse como un tratamiento o medida preventiva para una enfermedad que no tiene una terapia actual. El tipo de información necesaria para demostrar una necesidad médica insatisfecha varía según la etapa de desarrollo del medicamento: en las primeras etapas del desarrollo, bastará con datos no clínicos, fundamentos mecanísticos o datos farmacológicos; más adelante en el desarrollo, se deben utilizar datos clínicos. Si existen terapias existentes, un medicamento elegible para la vía rápida debe mostrar alguna ventaja sobre el tratamiento disponible, como:

• Demostrando una eficacia superior
• Cómo evitar los efectos secundarios graves de un tratamiento disponible
• Mejorar el diagnóstico de una enfermedad grave donde el diagnóstico temprano da como resultado un mejor resultado
• Disminuir una toxicidad clínicamente significativa de un tratamiento disponible
• Abordar una necesidad de salud pública prevista.

Incentivos

Un medicamento que recibe una designación de vía rápida es elegible para algunos o todos los siguientes: ^[3]

• Reuniones más frecuentes con la FDA para analizar el plan de desarrollo del fármaco y garantizar la recopilación de los datos adecuados necesarios para respaldar la aprobación del fármaco.
• Correspondencia escrita más frecuente de la FDA sobre cuestiones como el diseño de los ensayos clínicos propuestos
• Aprobación acelerada o revisión prioritaria si se cumplen los criterios necesarios. La aprobación acelerada está destinada a medicamentos que demuestran un efecto sobre un criterio de valoración indirecto o intermedio que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico. La revisión prioritaria acorta el proceso de revisión de la FDA para un nuevo medicamento de diez a seis meses, y es adecuada para medicamentos que demuestran mejoras significativas tanto en la seguridad como en la eficacia de una terapia existente. Una solicitud de vía rápida se considera automáticamente para ambas designaciones.
• Revisión continua, lo que significa que una empresa farmacéutica puede enviar secciones completas de su solicitud de nuevo fármaco (NDA) para que la FDA las revise, en lugar de esperar hasta que se complete cada sección de la solicitud antes de poder revisar toda la solicitud. La revisión de la NDA generalmente no comienza hasta que la empresa farmacéutica haya enviado la solicitud completa a la FDA

La decisión de la FDA de no otorgar el estatus de vía rápida, o cualquier otra disputa general, puede ser apelada ante la división responsable de revisar la solicitud dentro del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos . El patrocinador del medicamento puede utilizar posteriormente los procedimientos de la Agencia para la revisión interna o la resolución de disputas, si es necesario.

Una vez que un medicamento recibe la designación de vía rápida, se fomenta la comunicación temprana y frecuente entre la FDA y la empresa farmacéutica durante todo el proceso de desarrollo y revisión del medicamento. La frecuencia de la comunicación garantiza que las preguntas y los problemas se resuelvan rápidamente, lo que a menudo conduce a una aprobación más temprana del medicamento y al acceso de los pacientes.

Véase también

• Medicamento huérfano , una designación similar de la FDA

Referencias

1. Vía rápida, terapia innovadora, aprobación acelerada, revisión prioritaria. [1]
2. "Immunomedics obtiene la designación Fast Track de la FDA para Sacituzumab Govitecan (IMMU-132) como tratamiento para el cáncer de mama triple negativo". GlobeNewswire News Room (nota de prensa). 5 de enero de 2015.
3. Comisionado, Oficina del (3 de noviembre de 2018). "Fast Track". FDA – vía www.fda.gov.

• Reichert JM, Rochon SL, Zhang BD (noviembre de 2008). "Una década del programa Fast Track". Nat Rev Drug Discov . 7 (11): 885–6. doi :10.1038/nrd2733. PMID  18948998. S2CID  26150602.

Enlaces externos

• "Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval and Priority Review" (Tratamiento rápido, terapia innovadora, aprobación acelerada y revisión prioritaria). Para pacientes y defensores de pacientes . Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos. 15 de junio de 2019.
• Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., FDA, CDER y CBER, Guía para la industria: Programas acelerados para afecciones graves: medicamentos y productos biológicos, CENTRO DE EVALUACIÓN E INVESTIGACIÓN DE MEDICAMENTOS, pág. 9 (junio de 2013), disponible en https://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM358301.pdf.
• Henninger, Daniel (2002). "Drug Lag". En David R. Henderson (ed.). Enciclopedia Concisa de Economía (1.ª ed.). Biblioteca de Economía y Libertad . OCLC  317650570, 50016270, 163149563
• Aprobaciones por vía rápida de la FDA