Erdafitinib , que se comercializa bajo la marca Balversa , es un medicamento contra el cáncer . Es un inhibidor de moléculas pequeñas del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) que se utiliza para el tratamiento del cáncer. Los FGFR son un subconjunto de las tirosina quinasas que no están reguladas en algunos tumores e influyen en la diferenciación , proliferación, angiogénesis y supervivencia celular de las células tumorales. [6] [7] Astex Pharmaceuticals descubrió el fármaco [8] y lo licenció a Janssen Pharmaceuticals para su posterior desarrollo . [6]
En Estados Unidos, erdafitinib está indicado para el tratamiento de adultos con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico con alteraciones genéticas susceptibles de FGFR3 cuya enfermedad ha progresado durante o después de al menos una línea de terapia sistémica previa. [3]
En abril de 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó erdafitinib para el tratamiento del cáncer de vejiga metastásico o localmente avanzado con una alteración de FGFR3 o FGFR2 que haya progresado más allá de las terapias tradicionales basadas en platino, sujeto a un ensayo confirmatorio. [7] [9] [10] La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [11]
En enero de 2024, la FDA aprobó erdafitinib para adultos con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico con alteraciones genéticas susceptibles de FGFR3, según lo determinado por una prueba diagnóstica complementaria aprobada por la FDA, cuya enfermedad ha progresado durante o después de al menos una línea de terapia sistémica previa. [12]
En agosto de 2024, la EMA aprobó erdafitinib para adultos con carcinoma urotelial irresecable o metastásico (mUC) portadores de alteraciones genéticas susceptibles de FGFR3. [13]
Los efectos secundarios comunes incluyen aumento del nivel de fosfato, llagas en la boca, sensación de cansancio, cambio en la función renal, diarrea, boca seca, uñas que se separan del lecho o mala formación de la uña, cambio en la función hepática, niveles bajos de sal (sodio), disminución del apetito, cambio en el sentido del gusto, niveles bajos de glóbulos rojos (anemia), piel seca, ojos secos y pérdida de cabello. [7] Otros efectos secundarios incluyen enrojecimiento, hinchazón, descamación o sensibilidad en las manos o los pies (síndrome mano-pie), estreñimiento, dolor de estómago, náuseas y dolor muscular. [7]
Erdafitinib puede causar problemas oculares graves, como ojos inflamados, córnea inflamada (parte frontal del ojo) y trastornos de la retina, una parte interna del ojo. [7] Se recomienda a los pacientes que se realicen exámenes oculares de forma intermitente y que informen a su profesional de la salud de inmediato si desarrollan visión borrosa, pérdida de la visión u otros cambios visuales. [7]
La eficacia de erdafitinib se estudió en un ensayo clínico (NCT02365597) que incluyó a 87 adultos con cáncer de vejiga localmente avanzado o metastásico, con alteraciones genéticas FGFR3 o FGFR2, que había progresado después del tratamiento con quimioterapia. [7] [14] La tasa de respuesta general en estos adultos fue del 32,2%, con un 2,3% que tuvo una respuesta completa y casi un 30% que tuvo una respuesta parcial. [7] La respuesta duró una mediana de aproximadamente cinco meses y medio. [7] El ensayo se llevó a cabo en Asia, Europa y Estados Unidos. [14]
Erdafitinib recibió una aprobación acelerada. [7] Se requieren más ensayos clínicos para confirmar el beneficio clínico de erdafitinib y el patrocinador está realizando o planea realizar estos estudios. [7] Erdafitinib también recibió la designación de terapia innovadora . [7] La FDA otorgó la aprobación de Balversa a Janssen Pharmaceutical. [7] [10] La FDA también aprobó el kit therascreen FGFR RGQ RT-PCR, desarrollado por Qiagen Manchester, Ltd., para su uso como diagnóstico complementario con erdafinitib para esta indicación terapéutica. [7]
En enero de 2024, la FDA aprobó erdafitinib para adultos con carcinoma urotelial metastásico o localmente avanzado con alteraciones genéticas susceptibles de FGFR3, según lo determinado por una prueba diagnóstica complementaria aprobada por la FDA, cuya enfermedad ha progresado en o después de al menos una línea de terapia sistémica previa. [12] Esta aprobación modifica la indicación otorgada previamente bajo aprobación acelerada para personas con carcinoma urotelial metastásico con alteraciones susceptibles de FGFR3 o FGFR2 después de quimioterapia previa que contiene platino. [12] La eficacia se evaluó en el Estudio BLC3001 Cohorte 1, un ensayo aleatorizado, abierto de 266 participantes con carcinoma urotelial metastásico que alberga alteraciones seleccionadas de FGFR3 que habían recibido 1-2 tratamientos sistémicos previos, incluido un inhibidor de PD-1 o PD-L1. [12] Los participantes fueron aleatorizados 1:1 para recibir erdafitinib o la quimioterapia elegida por el investigador (docetaxel o vinflunina). [12] La aleatorización se estratificó por región, estado funcional y presencia de metástasis viscerales u óseas. [12] Las alteraciones de FGFR3 se identificaron a partir del tejido tumoral en un laboratorio central mediante el kit therascreen FGFR RGQ RT-PCR (Qiagen) en el 75 % de los participantes, mientras que el resto se identificó mediante ensayos de secuenciación de próxima generación locales. [12]
En marzo de 2018, la FDA otorgó a erdafitinib la designación de terapia innovadora para el tratamiento del cáncer urotelial . [6]
En junio de 2024, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos adoptó un dictamen positivo, recomendando la concesión de una autorización de comercialización para el medicamento Balversa, destinado al tratamiento del carcinoma urotelial que alberga alteraciones genéticas susceptibles del FGFR3. [4] [15] El solicitante de este medicamento es Janssen-Cilag International NV [4] Erdafitinib fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en agosto de 2024. [4] [5]
Los investigadores han investigado el erdafitinib en cuanto a su seguridad y eficacia en el tratamiento del cáncer de los conductos biliares , el cáncer gástrico , el cáncer de pulmón de células no pequeñas y el cáncer de esófago . [16]
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