La terapia innovadora es una designación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos que acelera el desarrollo de medicamentos y que fue creada por el Congreso bajo la Sección 902 de la Ley de Seguridad e Innovación de la Administración de Alimentos y Medicamentos del 9 de julio de 2012. [1] [ 2 ] La designación de "terapia innovadora" de la FDA no pretende implicar que un medicamento sea realmente un "innovador" o que exista evidencia de alta calidad de la eficacia del tratamiento para una afección en particular; [3] [ 4] más bien, permite a la FDA otorgar una revisión prioritaria a los medicamentos candidatos si los ensayos clínicos preliminares indican que la terapia puede ofrecer ventajas de tratamiento sustanciales sobre las opciones existentes para pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales. [4] [5] La FDA tiene otros mecanismos para acelerar el proceso de revisión y aprobación de medicamentos prometedores, incluida la designación de vía rápida , la aprobación acelerada y la revisión prioritaria . [4] [6]
Se puede asignar una designación de terapia innovadora a un fármaco si "es un fármaco que está destinado solo o en combinación con uno o más fármacos para tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal" y si la evidencia clínica preliminar indica que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes en uno o más puntos finales clínicamente significativos, como efectos sustanciales del tratamiento observados al comienzo del desarrollo clínico". [5] [7]
Las solicitudes son revisadas por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER). El CDER recibe aproximadamente 100 solicitudes por año para la designación de medicamento innovador. Históricamente, alrededor de un tercio fueron aprobadas. El CBER recibe entre 15 y 30 solicitudes por año. [8] Los patrocinadores deben solicitar el estado innovador por separado para cada indicación para la que deseen etiquetar el medicamento.
Las solicitudes de designación innovadora se presentan como una enmienda a las solicitudes IND , generalmente antes del final de la reunión de la Fase II. [9]
Los medicamentos a los que se les ha concedido el estatus de innovadores reciben una revisión prioritaria. La FDA trabaja con el patrocinador de la solicitud del medicamento para acelerar el proceso de aprobación. Este proceso acelerado puede incluir revisiones continuas, ensayos clínicos más pequeños y diseños de ensayos alternativos. [9]
Los críticos han dicho que el nombre es engañoso y proporciona a las empresas que obtienen una designación innovadora para un fármaco candidato una ventaja de marketing que puede no ser merecida. [10] [11] La FDA reconoce que el nombre "terapia innovadora" puede ser engañoso. Nunca se pretendió dar a entender que estos fármacos son realmente "innovadores", y no garantiza que proporcionarán un beneficio clínico, pero aun así los críticos se quejan de que se basan en evidencia preliminar, incluidos los cambios en marcadores sustitutos como las mediciones de laboratorio, que a menudo no reflejan un "beneficio clínico significativo". [3] La guía de la FDA establece: "No todos los productos designados como terapias innovadoras demostrarán en última instancia tener la mejora sustancial sobre las terapias disponibles sugerida por la evidencia clínica preliminar en el momento de la designación. Si la designación ya no está respaldada por datos posteriores, la FDA puede rescindir la designación". [12]
Hasta agosto de 2020, la FDA había otorgado designaciones de dispositivos innovadores a un total de 298 dispositivos médicos desde su creación, incluidos 50 para el año 2020. [13]
cuarto mecanismo de aprobación acelerada (la designación de terapia innovadora) se aplica a un nuevo medicamento si "está destinado, solo o en combinación con 1 o más medicamentos, a tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal, y la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre las terapias existentes en 1 o más puntos finales clínicamente significativos".
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En su Guía Final, la FDA ha interpretado que "evidencia clínica preliminar" significa evidencia "suficiente para indicar que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial en la efectividad o seguridad con respecto a las terapias disponibles, pero en la mayoría de los casos no es suficiente para establecer la seguridad y efectividad para los fines de la aprobación".
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Esto generalmente requerirá más que datos de estudios in vitro o modelos animales.
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La FDA espera que la evidencia clínica preliminar provenga de ensayos clínicos de Fase 1 o 2.
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Una terapia innovadora es un fármaco:
• destinado solo o en combinación con uno o más fármacos para tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal y
• la evidencia clínica preliminar indica que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes en uno o más puntos finales clínicamente significativos, como efectos sustanciales del tratamiento observados al principio del desarrollo clínico.
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