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Givosiran

Givosiran , vendido bajo la marca Givlaari , es un medicamento utilizado para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda . [3] [6] [7] [8] Givosiran es un ARN interferente pequeño (siRNA) dirigido hacia la delta-aminolevulinato sintasa 1 (ALAS1), [9] una enzima importante en la producción de hemo .

Los efectos secundarios más comunes incluyen náuseas y reacciones en el lugar de la inyección. [8]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [10]

Usos médicos

Givosiran está indicado para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda , un trastorno genético que resulta en la acumulación de moléculas de porfirina tóxicas que se forman durante la producción de hemo (que ayuda a unir el oxígeno en la sangre). [3] [7]

Historia

En noviembre de 2019, el givosiran fue aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda (AHP). [7] [11]

La eficacia se evaluó en ENVISION (NCT03338816), un ensayo multinacional aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en el que participaron 94 participantes con porfiria hepática aguda. [8] Los participantes fueron asignados aleatoriamente (1:1) para recibir inyecciones subcutáneas mensuales de givosiran 2,5 mg/kg o placebo durante un período doble ciego de seis meses. [8] El rendimiento de givosiran se midió por la tasa de ataques de porfiria que requirieron hospitalizaciones, visitas urgentes a atención médica o infusión intravenosa de hemina en el hogar. [7] Los participantes que recibieron givosiran experimentaron un 70% menos de ataques de porfiria en comparación con los pacientes que recibieron un placebo. [7]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la solicitud de designación de terapia innovadora , designación de revisión prioritaria y designación de medicamento huérfano a Givlaari. [7] [8] La FDA otorgó la aprobación de Givlaari a Alnylam Pharmaceuticals . [7]

Referencias

  1. ^ ab "Givlaari APMDS". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 15 de diciembre de 2023. Archivado desde el original el 2 de enero de 2024. Consultado el 7 de marzo de 2024 .
  2. ^ "Base resumida de la decisión (SBD) para Givlaari". Health Canada . 23 de octubre de 2014. Archivado desde el original el 30 de mayo de 2022. Consultado el 29 de mayo de 2022 .
  3. ^ abc "Givlaari- igivosiran sódico inyectable, solución". DailyMed . Archivado desde el original el 8 de febrero de 2022 . Consultado el 7 de febrero de 2022 .
  4. ^ "EPAR de Givlaari". Agencia Europea de Medicamentos . 29 de enero de 2020. Archivado desde el original el 12 de noviembre de 2021. Consultado el 4 de marzo de 2023 .
  5. ^ «Información del producto Givlaari». Registro de medicamentos de la Unión . Archivado desde el original el 5 de marzo de 2023. Consultado el 3 de marzo de 2023 .
  6. ^ Syed YY (mayo de 2021). "Givosiran: una revisión en porfiria hepática aguda". Drugs . 81 (7): 841–848. doi :10.1007/s40265-021-01511-3. PMID  33871817. S2CID  233292573.
  7. ^ abcdefg «La FDA aprueba el primer tratamiento para una enfermedad rara hereditaria». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 20 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 21 de noviembre de 2019. Consultado el 20 de noviembre de 2019 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  8. ^ abcde «La FDA aprueba givosiran para la porfiria hepática aguda». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 20 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 21 de noviembre de 2019. Consultado el 20 de noviembre de 2019 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  9. ^ Balwani M, Sardh E, et al.; Investigadores de ENVISION. Ensayo de fase 3 de givosiran terapéutico con ARNi para la porfiria intermitente aguda. N Engl J Med. 11 de junio de 2020;382(24):2289-2301. doi: 10.1056/NEJMoa1913147. PMID 32521132.
  10. ^ "Aprobaciones de nuevos fármacos terapéuticos 2019". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos . 31 de diciembre de 2019. Archivado desde el original el 18 de enero de 2024. Consultado el 15 de septiembre de 2020 .
  11. ^ "Instantáneas de ensayos de fármacos: Givlaari". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 20 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 24 de enero de 2020. Consultado el 24 de enero de 2020 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .

Enlaces externos