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Jesse Gelsinger

Jesse Gelsinger

Jesse Gelsinger (18 de junio de 1981 – 17 de septiembre de 1999) fue la primera persona identificada públicamente como fallecida en un ensayo clínico de terapia génica . Gelsinger sufría deficiencia de ornitina transcarbamilasa , una enfermedad genética del hígado ligada al cromosoma X , cuyos síntomas incluyen una incapacidad para metabolizar el amoníaco , un subproducto de la descomposición de las proteínas . La enfermedad suele ser mortal al nacer, pero Gelsinger tenía una forma más leve de la enfermedad, en la que el gen de la ornitina transcarbamilasa está mutado solo en una parte de las células del paciente, una afección conocida como mosaicismo somático . Como su deficiencia era parcial, Gelsinger logró sobrevivir con una dieta restringida y medicamentos especiales.

Gelsinger participó en un ensayo clínico dirigido por la Universidad de Pensilvania que tenía como objetivo desarrollar un tratamiento para los bebés que nacían con la forma grave de la enfermedad. El 13 de septiembre de 1999, a Gelsinger le inyectaron un vector adenoviral que portaba un gen corregido para comprobar la seguridad del procedimiento. Murió cuatro días después, a la edad de 18 años, el 17 de septiembre, aparentemente tras haber sufrido una respuesta inmunitaria masiva desencadenada por el uso del vector viral para transportar el gen a sus células, lo que provocó una insuficiencia orgánica múltiple y muerte cerebral. [1]

Una investigación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) concluyó que los científicos involucrados en el ensayo, incluido el coinvestigador James Wilson (director del Instituto de Terapia Génica Humana), rompieron varias reglas de conducta:

La Universidad de Pensilvania publicó más tarde una refutación, [2] pero la universidad y el Centro Médico Pediátrico Nacional acordaron pagar cada uno más de 500.000 dólares al gobierno. [3] Se dice que tanto Wilson como la Universidad tenían intereses financieros en la investigación. [4] [5] Después de su muerte, todos los ensayos de terapia génica en los Estados Unidos se detuvieron por un tiempo. [6] El caso Gelsinger fue un duro revés para los científicos que trabajaban en ese campo y un recordatorio de los riesgos que implicaba. [7]

Notas

  1. ^ Stolberg, Sheryl Gay (28 de noviembre de 1999). "La muerte biotecnológica de Jesse Gelsinger". The New York Times Magazine . Consultado el 5 de julio de 2018 .
  2. ^ "El Instituto de Terapia Génica Humana responde a la FDA – Almanaque entre ediciones". Upenn.edu. 14 de febrero de 2000. Consultado el 16 de noviembre de 2010 .
  3. ^ Branca, MA (mayo de 2005). "Terapia génica: ¿maldita o en camino hacia la credibilidad?". Nature Biotechnology . 23 (5): 519–21. doi :10.1038/nbt0505-519. PMID  15877060. S2CID  6628811.
  4. ^ Greenberg, Daniel S. Science for Sale. The Perils, Rewards, and Delusions of Campus Capitalism . Chicago: U. Chicago Press, 2007, 324pp., páginas 104-106.
  5. ^ "No comprometa la ética en los experimentos con seres humanos, dice un experto en bioética". Law.virginia.edu. 18 de abril de 2008. Archivado desde el original el 14 de octubre de 2009. Consultado el 16 de noviembre de 2010 .
  6. ^ "Desafíos en la terapia génica". Universidad de Utah . Consultado el 2 de noviembre de 2020 .
  7. ^ Wilson, James M. (8 de mayo de 2009). "Una lección de historia para las células madre". Science . 324 (5928). Sciencemag.org: 727–728. Bibcode :2009Sci...324..727W. doi :10.1126/science.1174935. PMID  19423804. S2CID  206520573 . Consultado el 29 de febrero de 2012 .

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