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Productos farmacéuticos Vertex

Vertex Pharmaceuticals Incorporated es una empresa biofarmacéutica estadounidense con sede en Boston, Massachusetts . Fue una de las primeras empresas de biotecnología en utilizar una estrategia explícita de diseño racional de fármacos en lugar de la química combinatoria . Tiene su sede en Boston, Massachusetts, y tres centros de investigación, en San Diego, California , y Milton Park , Oxfordshire, Inglaterra .

Historia

Vertex fue fundada en 1989 por Joshua Boger [3] y Kevin J. Kinsella [4] para "transformar la forma en que se tratan las enfermedades graves". [5]

Los inicios de la empresa fueron perfilados por Barry Werth en el libro The Billion-Dollar Molecule de 1994. [4] Su libro de 2014, The Antidote: Inside the World of New Pharma , relata el desarrollo posterior de la empresa durante las siguientes dos décadas. [6]

En 2004, su línea de productos se centró en infecciones virales, trastornos inflamatorios y autoinmunes y cáncer . [7]

En 2009, la empresa tenía alrededor de 1.800 empleados, incluidos 1.200 en el área de Boston. [3] En 2019, tenía alrededor de 2.500 empleados. [8]

Desde finales de 2011, Vertex se encuentra entre las 15 empresas con mejor desempeño del Standard & Poor's 500. Las acciones de Vertex aumentaron un 250 por ciento en el mismo período. [9] En enero de 2014, Vertex completó su mudanza de Cambridge, Massachusetts , a Boston, Massachusetts , y se instaló en un nuevo complejo de $800 millones. Ubicado en la costa de South Boston, marcó la primera vez en la historia de la empresa que todos los aproximadamente 1200 empleados de Vertex en el área metropolitana de Boston trabajaron juntos. [10]

El 23 de enero de 2019, Ian Smith, director de operaciones y director financiero interino de Vertex, fue despedido de su puesto por un comportamiento personal no revelado que violaba las normas establecidas del código de conducta de la empresa . [11] En junio del mismo año, Vertex anunció que adquiriría Exonics Therapeutics por hasta mil millones de dólares y colaboraría con CRISPR Therapeutics, impulsando su desarrollo de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne y la distrofia miotónica tipo 1. [12] [13]

En septiembre de 2019, la empresa anunció que adquiriría Semma Therapeutics por 950 millones de dólares en efectivo. [14] Semma Therapeutics creó un "pequeño dispositivo implantable que contiene millones de células beta de reemplazo, permitiendo el paso de la glucosa y la insulina, pero manteniendo alejadas a las células inmunes". [15]

El 1 de abril de 2020, Reshma Kewalramani, entonces directora médica, se convirtió en presidenta y directora ejecutiva de Vertex Pharmaceuticals. [16] El exdirector ejecutivo y presidente Jeffrey Leiden pasó al cargo de presidente ejecutivo de la junta directiva a partir del 1 de abril de 2020. [16] Leiden debía desempeñarse como presidente ejecutivo hasta abril de 2023, [17] [18] aunque a partir de septiembre de 2024 permanece en ese puesto. [19]

En julio de 2022, la empresa anunció que adquiriría ViaCyte, Inc. por 320 millones de dólares. [20]

En abril de 2024, se anunció que Vertex había acordado adquirir la compañía biofarmacéutica en fase clínica Alpine Immune Sciences, con sede en Seattle, por 4.900 millones de dólares. [21]

Medicamentos

Ivacaftor, lumacaftor y tezacaftor

En 2012, el ivacaftor fue designado medicamento huérfano , y se identificó que la fibrosis quística afecta a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos. El 31 de enero de 2012, Vertex obtuvo la aprobación de la FDA [22] del primer medicamento, Kalydeco, [23] para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística en lugar de los síntomas, en pacientes de 6 años o más que tienen la mutación del gen G551D .

En Estados Unidos, 30.000 personas padecen fibrosis quística. Alrededor del 4% de ellas, o 1.200, tienen la mutación del gen G551D. En 2017, Vertex comercializó el medicamento a 311.000 dólares por persona al año. [24] [25]

Vertex también estudió ivacaftor en combinación con otro fármaco ( lumacaftor [26] ) para la mutación más común en la fibrosis quística (FQ), conocida como F508del, y publicó el primer conjunto de resultados en 2012. Vertex produjo el fármaco después de 13 años de investigación y desarrollo, con 70 millones de dólares en apoyo de la Cystic Fibrosis Foundation . [27] [28]

En el Reino Unido, la empresa proporcionó el fármaco de forma gratuita durante un tiempo limitado a determinados pacientes. Posteriormente, los hospitales decidieron seguir pagando el medicamento a esos pacientes. Las agencias británicas estimaron el coste por año de vida ajustado por calidad (AVAC) entre 335.000 y 1.274.000 libras esterlinas, muy por encima de los umbrales establecidos por el NICE [29] de 20.000 a 30.000 libras esterlinas.

El 5 de noviembre de 2014, Vertex anunció la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA para una combinación totalmente coformulada de lumacaftor e ivacaftor para personas con fibrosis quística de 12 años o más que tengan dos copias de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). [30] En 2015, la FDA aprobó la combinación de lumacaftor e ivacaftor para tratar la fibrosis quística en pacientes de 12 años o más que tengan la mutación F 508del . El fármaco combinado se comercializa con el nombre comercial Orkambi . [31]

El 28 de marzo de 2017, Vertex anunció los datos de la fase 3 de un tratamiento de combinación dual, tezacaftor más ivacaftor, en pacientes con fibrosis quística. [32] El 12 de febrero de 2018, la FDA aprobó la combinación, comercializada como Symdeko. [33]

Tratamientos de triple combinación

En 2016, Vertex comenzó a desarrollar un nuevo grupo de moduladores de CFTR en combinación con tezacaftor e ivacaftor. [33] En 2017, la compañía informó resultados que mostraron beneficios para pacientes con diferentes mutaciones que representan el 90% de la población con fibrosis quística. [34] El 22 de octubre de 2019, dos meses después de que se presentara una nueva solicitud de medicamento, la FDA aprobó la terapia triple combinada Trikafta ( elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ) de Vertex para pacientes de 12 años o más con al menos una mutación F508del. [35] La aprobación de la FDA cubre aproximadamente al 90% de los pacientes con fibrosis quística. [36]

Vertex se ha negado a que Trikafta esté disponible en los países en desarrollo y trabaja para bloquear las alternativas genéricas, haciéndolo inaccesible para miles de pacientes. [37]

Terapias genéticas

Histórico

Telaprevir

En 2014, Vertex suspendió el uso de telaprevir. [44] En mayo de 2011, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) había aprobado el medicamento telaprevir (Incivek) como tratamiento oral para la hepatitis C. El desarrollo y la comercialización de telaprevir se compartieron con Johnson & Johnson para su distribución en Europa y con Mitsubishi para Asia. Telaprevir es un inhibidor de la proteasa . [45]

Remuneración del director ejecutivo

En 2015, varios medios de comunicación informaron que la compensación del director ejecutivo Jeffrey Leiden en 2014 fue de aproximadamente 48,5 millones de dólares estadounidenses. [46] Los accionistas de Vertex optaron por una reducción en la compensación del director ejecutivo en 2015 y 2016, lo que resultó en ganancias en 2016 de 17,4 millones de dólares estadounidenses. [47]

Precios en el Reino Unido

El precio inicial de Orkambi, de 135.000 a 270.000 dólares estadounidenses por paciente por año, dependiendo del país del paciente, dio lugar a campañas por parte de grupos de padres preocupados por que limitaba el acceso al medicamento para niños y adultos jóvenes con fibrosis quística, y también dio lugar a acusaciones de precios injustos por parte del Servicio Nacional de Salud del Reino Unido . [48] [49] [50] [51] [52]

En marzo de 2019, Vertex tuvo que cumplir la ley para destruir 7.880 paquetes de Orkambi que alcanzaron su fecha de caducidad durante las negociaciones de precios con el NHS. [53] [54]

El 24 de octubre de 2019, el Servicio Nacional de Salud de Inglaterra acordó financiar un acceso más amplio a todos los medicamentos para la fibrosis quística de la compañía farmacéutica que ya estaban autorizados en ese momento, como Orkambi, Symkevi y Kalydeco, y cualquier indicación futura de estos medicamentos. El acuerdo de financiación se finalizó poco después de que Vertex firmara acuerdos de reembolso en otros lugares, incluidos el Servicio Nacional de Salud de Escocia , España y Australia. [55] [36] Vertex acordó ofrecer precios equivalentes al NHS en Gales e Irlanda del Norte. [56] El 30 de junio de 2020, Vertex y el NHS ampliaron el acuerdo para incluir el reembolso de Kaftrio (el nombre utilizado para comercializar Trikafta en el Reino Unido), lo que convirtió a Inglaterra en uno de los primeros países de Europa en financiarlo. [57]

En octubre de 2023, el NICE se negó a recomendar el uso de Kaftrio, Symkevi y Orkambi en pacientes con fibrosis quística, alegando que eran demasiado caros para cubrirlos. “Las estimaciones de rentabilidad más probables para [Kaftrio, Orkambi y Symkevi] están por encima del rango que el NICE considera un uso aceptable de los recursos del NHS”, escribió la agencia. Los términos de precios aceptables se acordaron finalmente en junio de 2024. [58]

Precios globales

Los precios y la financiación pública varían según el país más allá de EE. UU. y el Reino Unido.

En octubre de 2019, los medicamentos de Vertex para la fibrosis quística estaban financiados con fondos públicos en 17 países. [59]

Para 2023, Vertex tenía acuerdos de reembolso en 36 países para sus medicamentos contra la fibrosis quística, de los cuales 35 se consideran países de altos ingresos. Alrededor del 27 % (51 322) de los pacientes con fibrosis quística estimados fueron tratados con Trikafta, de los cuales casi la mitad (49 %) vivían en los EE. UU., el 42 % en Europa y el 9 % en Canadá, Israel, Australia y Nueva Zelanda en conjunto. [60]

A partir de 2024 , una gran proporción de pacientes diagnosticados en América del Sur, Asia y África no tenían subsidios para Trikafta, y la terapia era inaccesible en México y Cuba. [60] Algunas familias descubrieron que era más barato volar a Argentina para comprar una versión genérica allí. [61]

Los investigadores afirmaron que los precios que buscaba Vertex eran “extremadamente altos” y que “probablemente darían lugar a una profunda divergencia internacional en los resultados”. Sugirieron posibles soluciones, entre ellas reducciones de precios en virtud de acuerdos de licencia voluntaria, impugnación de las condiciones de la patente o solicitudes de licencia obligatoria, a menudo presentadas por los gobiernos para permitir que otra empresa produzca el medicamento sin el consentimiento del titular de la patente. [60]

Filantropía de riesgo

A finales de los años 1990, la Cystic Fibrosis Foundation , con sede en Bethesda , alentada por el entonces presidente Robert Beall, comenzó a invertir en Vertex (cuando era una pequeña empresa de biotecnología emergente) para ayudar a financiar el desarrollo de Kalydeco en forma de filantropía de riesgo . La inversión total ascendió a 150 millones de dólares. [62] En 2014, la CF Foundation vendió los derechos de las regalías de los medicamentos por 3.300 millones de dólares, veinte veces el presupuesto de la fundación para 2013. [62] [63] Los defensores de la filantropía de riesgo dicen que el alto rendimiento financiero ayuda a acelerar el desarrollo de medicamentos y también proporciona posibles recompensas monetarias que pueden destinarse a más investigaciones. [62]

En 2015, el precio anual de Kalydeco se había incrementado a más de 300.000 dólares por paciente. [64]

Según un artículo publicado en el Milwaukee Journal Sentinel, los ejecutivos de Vertex "ganaron más de 100 millones de dólares al canjear acciones y opciones sobre acciones" y en "un momento, el valor de las acciones de la compañía aumentó más de 6 mil millones de dólares en un solo día". [65]

Veintinueve médicos y científicos que trabajan con personas con fibrosis quística (FQ) escribieron a Jeff Leiden, director ejecutivo de Vertex Pharmaceuticals, para pedirle precios más bajos. [66]

Somos conscientes de las complejidades financieras que entrañan los enormes gastos de I+D en relación con el pequeño número de pacientes o el sistema de mercado que permite que estos avances se conviertan en realidad. Sin embargo, a pesar de todos sus programas de apoyo a los pacientes, es, en el mejor de los casos, indecoroso que Vertex cobre a los planes de seguros de nuestros pacientes (incluidos los planes de asistencia médica estatales con dificultades económicas) 294.000 dólares anuales por dos pastillas al día (un aumento de diez veces el coste total de los medicamentos para un paciente típico). Esta acción podría parecer una forma de aprovechar el dolor y el sufrimiento para obtener enormes beneficios económicos para los especuladores, algunos de los cuales eran sus principales ejecutivos que, según se informa, ganaron millones de dólares en un solo día (Boston Globe, 29 de mayo).

—  David M. Orenstein, MD y otros.

La compañía respondió en un correo electrónico que "si bien la investigación académica financiada con fondos públicos proporcionó una comprensión temprana e importante de la causa de la fibrosis quística, los científicos de Vertex necesitaron 14 años de investigación propia, financiada principalmente por la compañía, antes de que el medicamento obtuviera la aprobación". [65]

El 15 de abril de 2015, en Cambridge (Massachusetts), Joan Finnegan Brooks, de la Cystic Fibrosis Foundation, habló sobre el papel de Vertex y la filantropía empresarial en un panel de líderes de la biotecnología organizado por la Life Sciences Foundation sobre el tema de la defensa de los pacientes en la industria de la biotecnología. [67] Aunque Brooks, que padece fibrosis quística, expresó su gratitud por el desarrollo de Kalydeco por parte de Vertex, observó que "más del 25 % de las personas dicen (en las encuestas realizadas por la CFF) que se saltan la medicación o la retrasan o se saltan las citas con el médico debido a problemas de coste de la atención". Añadió que "una de las cosas que ha hecho la Fundación" es "desarrollar recursos que puedan ayudar a los pacientes a superar esa brecha a través de programas de acceso para pacientes, etc." [68]

Véase también

Referencias

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Enlaces externos