El pexidartinib , que se comercializa bajo la marca Turalio , es un fármaco inhibidor de la cinasa para el tratamiento de adultos con tumor de células gigantes tenosinovial (TGCT) sintomático asociado con una morbilidad grave o limitaciones funcionales y que no mejora con cirugía. El pexidartinib bloquea la actividad del receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1R) . [2] [3] [4] [5]
Los efectos secundarios comunes son aumento de la lactato deshidrogenasa (proteínas que ayudan a producir energía en el cuerpo), aumento de la aspartato aminotransferasa (enzimas que se encuentran principalmente en el hígado pero también en los músculos), pérdida de color del cabello, aumento de la alanina aminotransferasa (enzimas que se encuentran principalmente en el hígado y el riñón) y aumento del colesterol. [2] Los efectos secundarios adicionales incluyen neutropenia (bajo nivel de glóbulos blancos que ayudan al sistema inmunológico a defenderse contra enfermedades e infecciones), aumento de la fosfatasa alcalina (enzimas que se encuentran principalmente en las células de los huesos y el hígado), disminución de linfocitos (glóbulos blancos que ayudan al sistema inmunológico a defenderse contra enfermedades e infecciones), edema ocular (hinchazón alrededor de los ojos), disminución de la hemoglobina (proteína en los glóbulos rojos que transportan oxígeno), sarpullido, disgeusia (sentido del gusto alterado) y disminución de fosfato (electrolitos que ayudan con la energía). [2] La información de prescripción de EE. UU. para pexidartinib incluye una advertencia enmarcada sobre el riesgo de lesión hepática grave y potencialmente mortal. [2] [3]
En agosto de 2019, fue aprobado por la FDA de EE. UU. para el tratamiento del tumor de células gigantes de la vaina del tendón (GC-TS). [2] [6] [7] Pexidartinib está disponible en EE. UU. solo a través del Programa de Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos de Turalio (REMS). [2] La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [8]
La aprobación de pexidartinib se basó en los resultados de un ensayo clínico internacional multicéntrico de 120 sujetos, 59 de los cuales recibieron placebo. [2] El criterio principal de valoración de eficacia fue la tasa de respuesta global (ORR) analizada después de 25 semanas de tratamiento. [2] El ensayo clínico demostró una mejora estadísticamente significativa en la ORR en los sujetos que recibieron pexidartinib, con una ORR del 38%, en comparación con ninguna respuesta en los sujetos que recibieron placebo. [2] La tasa de respuesta completa fue del 15% y la tasa de respuesta parcial fue del 23%. [2] Un total de 22 de 23 respondedores que habían sido seguidos durante un mínimo de seis meses después de la respuesta inicial mantuvieron su respuesta durante seis meses o más, y un total de 13 de 13 respondedores que habían sido seguidos durante un mínimo de 12 meses después de la respuesta inicial mantuvieron su respuesta durante 12 meses o más. [2]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la solicitud de designación de terapia innovadora , designación de medicamento huérfano y designación de revisión prioritaria a pexidartinib . [2] La FDA otorgó la aprobación de Turalio a Daiichi Sankyo . [2]
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