Medicamentos de terapia genética
Voretigene neparvovec , vendido bajo la marca Luxturna , es un medicamento de terapia genética para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber . [4]
La amaurosis congénita de Leber, o enfermedad hereditaria de la retina mediada por el gen RPE65 bialélico , es un trastorno hereditario que causa ceguera progresiva. Voretigene es el primer tratamiento disponible para esta afección. [7] La terapia génica no cura la afección, pero mejora sustancialmente la visión en las personas tratadas. [8] Se administra como una inyección subretinal.
Voretigene neparvovec fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en diciembre de 2017, [9] Australia en agosto de 2020 [10] y en Canadá , en octubre de 2020. [11] Es la primera terapia génica in vivo aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). [12]
Usos médicos
Voretigene neparvovec está indicado para el tratamiento de personas con pérdida de visión debido a distrofia retiniana hereditaria causada por mutaciones bialélicas confirmadas de RPE65 y que tienen suficientes células retinianas viables. [6]
Química y producción
Voretigene neparvovec es un vector AAV2 que contiene ADNc de RPE65 humano con una secuencia Kozak modificada . El virus se cultiva en células HEK 293 y se purifica para su administración. [13]
Historia
Fue desarrollado por Spark Therapeutics y el Hospital Infantil de Filadelfia . [14] [15] [16]
Se le otorgó la designación de medicamento huérfano para la amaurosis congénita de Leber y la retinitis pigmentosa . [17] [18] Se presentó una solicitud de licencia de productos biológicos a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) en julio de 2017 con Revisión Prioritaria . [7] Los resultados del ensayo clínico de fase III se publicaron en agosto de 2017. [19] El 12 de octubre de 2017, un panel asesor clave de la FDA, compuesto por 16 expertos, recomendó por unanimidad la aprobación del tratamiento. [20] La FDA aprobó el medicamento en diciembre de 2017. [9] [5] Con la aprobación, Spark Therapeutics recibió un vale de revisión prioritaria de enfermedad pediátrica . [21]
La primera venta comercial de voretigene neparvovec, que también fue la primera venta de un producto de terapia génica en los Estados Unidos, se produjo en marzo de 2018. [22] [12] El precio del tratamiento en ese momento se anunció como 425.000 dólares por ojo. [23]
Referencias
- ^ ab "Resumen de la decisión sobre medicamentos de venta con receta de Luxturna en Australia". Administración de Productos Terapéuticos (TGA) . 13 de agosto de 2020. Consultado el 16 de agosto de 2020 .
- ^ "Información del producto Luxturna". Health Canada . 25 de abril de 2012. Consultado el 21 de octubre de 2020 .
- ^ "Base resumida de la decisión (SBD) para Luxturna". Health Canada . 23 de octubre de 2014 . Consultado el 29 de mayo de 2022 .
- ^ ab "Luxturna-voretigene neparvovec-rzyl kit". DailyMed . 4 de diciembre de 2019 . Consultado el 14 de agosto de 2020 .
- ^ ab "Luxturna". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 19 de diciembre de 2017. Consultado el 2 de abril de 2020 .
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- ^ McGinley L (19 de diciembre de 2017). «La FDA aprueba la primera terapia génica para una enfermedad hereditaria». Washington Post .
- ^ ab "La FDA aprueba una nueva terapia genética para tratar a pacientes con una forma rara de pérdida de visión hereditaria". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 24 de marzo de 2020. Consultado el 28 de noviembre de 2022 .
- ^ "Luxturna". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 13 de agosto de 2020. Consultado el 22 de septiembre de 2020 .
- ^ "'Nunca había visto estrellas': la terapia genética le devuelve la vista a un niño canadiense de 8 años". CTVNews . 14 de octubre de 2020 . Consultado el 21 de octubre de 2020 .
- ^ ab "La primera terapia génica para enfermedades hereditarias obtiene la aprobación de la FDA". NPR . 19 de diciembre de 2017.
- ^ Russell S, Bennett J, Wellman JA, Chung DC, Yu ZF, Tillman A, et al. (agosto de 2017). "Eficacia y seguridad de voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) en pacientes con distrofia retiniana hereditaria mediada por RPE65: un ensayo de fase 3 aleatorizado, controlado y abierto". Lancet . 390 (10097): 849–860. doi :10.1016/S0140-6736(17)31868-8. PMC 5726391 . PMID 28712537.
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- ^ Clarke T. "La terapia genética para la ceguera parece inicialmente efectiva, dice la FDA estadounidense". Scientific American . Consultado el 12 de octubre de 2017 .
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- ^ Lewis R (13 de octubre de 2017). "Un panel de la FDA respalda la terapia génica para la ceguera hereditaria". Medscape .
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- ^ "El ansioso lanzamiento de Luxturna, una terapia génica con un precio récord". STAT . 21 de marzo de 2018 . Consultado el 24 de marzo de 2018 .
- ^ Tirrell M (3 de enero de 2018). «Una farmacéutica estadounidense ofrece curar una rara ceguera por 850.000 dólares». CNBC . Consultado el 3 de enero de 2018 .
Lectura adicional
- Ledford H (octubre de 2017). "Los asesores de la FDA respaldan la terapia génica para una forma rara de ceguera". Nature . 550 (7676): 314. Bibcode :2017Natur.550..314L. doi : 10.1038/nature.2017.22819 . PMID 29052639.
- Wilson JM (marzo de 2018). "Entrevista con Jean Bennett, MD, PhD". Terapia génica humana. Desarrollo clínico . 29 (1): 7–9. doi :10.1089/humc.2018.29032.int. PMID 29641279.
- Ameri H (marzo de 2018). "Perspectiva de la terapia génica retiniana tras la comercialización del voretigene neparvovec-rzyl para la distrofia retiniana mediada por la mutación RPE65". Journal of Current Ophthalmology . 30 (1): 1–2. doi :10.1016/j.joco.2018.01.006. PMC 5859497 . PMID 29564403.
- Russell S, Bennett J, Maguire AM, High KA (2018). "Voretigene neparvovec-rzyl para el tratamiento de la distrofia retiniana asociada a la mutación bialélica RPE65". Opinión de expertos sobre medicamentos huérfanos . 6 (8): 457–464. doi :10.1080/21678707.2018.1508340. S2CID 81437112.
- Bakall B, Hariprasad SM, Klein KA (julio de 2018). "Tratamientos emergentes de terapia génica para enfermedades hereditarias de la retina". Cirugía oftálmica, láseres e imágenes de retina . 49 (7): 472–478. doi : 10.3928/23258160-20180628-02 . PMID 30021033.
- "Noticias sobre medicamentos y dispositivos". P & T . 43 (2): 74–104. Febrero de 2018. PMC 5768294 . PMID 29386862.