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Neparvovec voretigen

Voretigene neparvovec , vendido bajo la marca Luxturna , es un medicamento de terapia genética para el tratamiento de la amaurosis congénita de Leber . [4]

La amaurosis congénita de Leber, o enfermedad hereditaria de la retina mediada por el gen RPE65 bialélico , es un trastorno hereditario que causa ceguera progresiva. Voretigene es el primer tratamiento disponible para esta afección. [7] La ​​terapia génica no cura la afección, pero mejora sustancialmente la visión en las personas tratadas. [8] Se administra como una inyección subretinal.

Voretigene neparvovec fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en diciembre de 2017, [9] Australia en agosto de 2020 [10] y en Canadá , en octubre de 2020. [11] Es la primera terapia génica in vivo aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). [12]

Usos médicos

Voretigene neparvovec está indicado para el tratamiento de personas con pérdida de visión debido a distrofia retiniana hereditaria causada por mutaciones bialélicas confirmadas de RPE65 y que tienen suficientes células retinianas viables. [6]

Química y producción

Voretigene neparvovec es un vector AAV2 que contiene ADNc de RPE65 humano con una secuencia Kozak modificada . El virus se cultiva en células HEK 293 y se purifica para su administración. [13]

Historia

Fue desarrollado por Spark Therapeutics y el Hospital Infantil de Filadelfia . [14] [15] [16]

Se le otorgó la designación de medicamento huérfano para la amaurosis congénita de Leber y la retinitis pigmentosa . [17] [18] Se presentó una solicitud de licencia de productos biológicos a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) en julio de 2017 con Revisión Prioritaria . [7] Los resultados del ensayo clínico de fase III se publicaron en agosto de 2017. [19] El 12 de octubre de 2017, un panel asesor clave de la FDA, compuesto por 16 expertos, recomendó por unanimidad la aprobación del tratamiento. [20] La FDA aprobó el medicamento en diciembre de 2017. [9] [5] Con la aprobación, Spark Therapeutics recibió un vale de revisión prioritaria de enfermedad pediátrica . [21]

La primera venta comercial de voretigene neparvovec, que también fue la primera venta de un producto de terapia génica en los Estados Unidos, se produjo en marzo de 2018. [22] [12] El precio del tratamiento en ese momento se anunció como 425.000 dólares por ojo. [23]

Referencias

  1. ^ ab "Resumen de la decisión sobre medicamentos de venta con receta de Luxturna en Australia". Administración de Productos Terapéuticos (TGA) . 13 de agosto de 2020. Consultado el 16 de agosto de 2020 .
  2. ^ "Información del producto Luxturna". Health Canada . 25 de abril de 2012. Consultado el 21 de octubre de 2020 .
  3. ^ "Base resumida de la decisión (SBD) para Luxturna". Health Canada . 23 de octubre de 2014 . Consultado el 29 de mayo de 2022 .
  4. ^ ab "Luxturna-voretigene neparvovec-rzyl kit". DailyMed . 4 de diciembre de 2019 . Consultado el 14 de agosto de 2020 .
  5. ^ ab "Luxturna". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 19 de diciembre de 2017. Consultado el 2 de abril de 2020 .
  6. ^ ab "Luxturna EPAR". Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 24 de septiembre de 2018. Consultado el 21 de octubre de 2020 .
  7. ^ ab "Comunicado de prensa - Inversores y medios de comunicación - Spark Therapeutics". Ir.sparktx.com . Consultado el 9 de octubre de 2017 .[ enlace muerto permanente ]
  8. ^ McGinley L (19 de diciembre de 2017). «La FDA aprueba la primera terapia génica para una enfermedad hereditaria». Washington Post .
  9. ^ ab "La FDA aprueba una nueva terapia genética para tratar a pacientes con una forma rara de pérdida de visión hereditaria". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 24 de marzo de 2020. Consultado el 28 de noviembre de 2022 .
  10. ^ "Luxturna". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 13 de agosto de 2020. Consultado el 22 de septiembre de 2020 .
  11. ^ "'Nunca había visto estrellas': la terapia genética le devuelve la vista a un niño canadiense de 8 años". CTVNews . 14 de octubre de 2020 . Consultado el 21 de octubre de 2020 .
  12. ^ ab "La primera terapia génica para enfermedades hereditarias obtiene la aprobación de la FDA". NPR . 19 de diciembre de 2017.
  13. ^ Russell S, Bennett J, Wellman JA, Chung DC, Yu ZF, Tillman A, et al. (agosto de 2017). "Eficacia y seguridad de voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) en pacientes con distrofia retiniana hereditaria mediada por RPE65: un ensayo de fase 3 aleatorizado, controlado y abierto". Lancet . 390 (10097): 849–860. doi :10.1016/S0140-6736(17)31868-8. PMC 5726391 . PMID  28712537. {{cite journal}}: Mantenimiento de CS1: configuración anulada ( enlace )
  14. ^ "La terapia genética de Spark para la ceguera se acerca a una fecha histórica con la FDA". Statnews.com . 9 de octubre de 2017 . Consultado el 9 de octubre de 2017 .
  15. ^ Clarke T. "La terapia genética para la ceguera parece inicialmente efectiva, dice la FDA estadounidense". Scientific American . Consultado el 12 de octubre de 2017 .
  16. ^ "La FDA aprueba la terapia génica de Spark para la ceguera poco común, iniciada en el CHOP". Filadelfia . Consultado el 24 de marzo de 2018 .
  17. ^ "Voretigene neparvovec - Spark Therapeutics - AdisInsight". adisinsight.springer.com .
  18. ^ Lewis R (13 de octubre de 2017). "Un panel de la FDA respalda la terapia génica para la ceguera hereditaria". Medscape .
  19. ^ Lee H, Lotery A (agosto de 2017). "La terapia génica para la distrofia retiniana hereditaria mediada por RPE65 completa la fase 3". Lancet . 390 (10097): 823–824. doi :10.1016/S0140-6736(17)31622-7. PMID  28712536. S2CID  26983863.
  20. ^ "Una terapia emblemática para tratar la ceguera se acerca un paso más a la aprobación de la FDA". Bloomberg.com . 12 de octubre de 2017 . Consultado el 12 de octubre de 2017 .
  21. ^ "Spark obtiene la aprobación de la FDA para Luxturna, una terapia genética innovadora que probablemente tenga un precio pionero". FiercePharma . 19 de diciembre de 2017.
  22. ^ "El ansioso lanzamiento de Luxturna, una terapia génica con un precio récord". STAT . 21 de marzo de 2018 . Consultado el 24 de marzo de 2018 .
  23. ^ Tirrell M (3 de enero de 2018). «Una farmacéutica estadounidense ofrece curar una rara ceguera por 850.000 dólares». CNBC . Consultado el 3 de enero de 2018 .

Lectura adicional