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Intolerancia al ejercicio sensible a la riboflavina

La intolerancia al ejercicio sensible a la riboflavina ( deficiencia de SLC25A32 ) es un trastorno poco frecuente causado por mutaciones del gen SLC25A32 que codifica el transportador mitocondrial de folato . Los pacientes sufren intolerancia al ejercicio y pueden tener una función motora alterada.

Se ha observado una correlación positiva entre la disfunción de SLC25A32 y la deficiencia de flavoenzima, lo que sugiere que SLC25A32 es de hecho un transportador de FAD mitocondrial . En estudios con ratones, además de que la β-oxidación y el metabolismo de aminoácidos se vieron afectados por la deficiencia de FAD mitocondrial, los embriones con Slc25a32 wipeout experimentaron una disfunción del sistema de escisión de la glicina , la dihidrolipoamida deshidrogenasa . Esta disfunción de la dihidrolipoamida deshidrogenasa alteró el metabolismo de un carbono mediado por folato, lo que provocó una deficiencia de 5-metiltetrahidrofolato. [1]

Síntomas y signos

Los pacientes sufren intolerancia al ejercicio y también pueden presentar síntomas neuromusculares como ataxia , disartria y debilidad muscular. La tinción de muestras de músculo esquelético con hematoxilina y eosina puede revelar el signo de las fibras rojas irregulares que indica una función mitocondrial alterada. En algunos pacientes se ha descrito hipoglucemia hipocetósica. [2]

Causa

Tratamiento

El tratamiento con riboflavina , 5-formiltetrahidrofolato (ácido folínico) y/o L-5-metiltetrahidrofolato (5-MTHF) puede producir una mejora drástica de los síntomas. El piridoxal-5-fosfato (P5P) , un cofactor de la enzima serina hidroximetiltransferasa , también puede ayudar a la conversión de tetrahidrofolato (THF) en 5,10-metilentetrahidrofolato (5,10-CH2 - THF), un precursor directo del L-5-metiltetrahidrofolato (5-MTHF) .

Historia

La intolerancia al ejercicio en respuesta a la riboflavina fue descrita por primera vez en 2016 por Schiff et al. [3]

Véase también

Referencias

  1. ^ Peng, Min-Zhi; Shao, Yong-Xian; Li, Xiu-Zhen; Zhang, Kang-Di; Cai, Yan-Na; Lin, Yun-Ting; Jiang, Min-Yan; Liu, Zong-Cai; Su, Xue-Ying; Zhang, Wen; Jiang, Xiao-Ling; Liu, Li (21 de junio de 2022). "La escasez de FAD mitocondrial en la deficiencia de SLC25A32 afecta el metabolismo de un carbono mediado por folato". Ciencias de la vida celulares y moleculares . 79 (7): 375. doi :10.1007/s00018-022-04404-0. ISSN  1420-9071. PMC  11072207 . PMID  35727412. S2CID  249885944.
  2. ^ Al Shamsi B, Al Murshedi F, Al Habsi A, Al-Thihli K (noviembre de 2021). "Hipoglucemia hipocetósica sin complicaciones neuromusculares en pacientes con deficiencia de SLC25A32". Revista Europea de Genética Humana . 30 (8): 976–979. doi :10.1038/s41431-021-00995-7. PMC 9349259 . PMID  34764427. 
  3. ^ Schiff M, Veauville-Merllié A, Su CH, Tzagoloff A, Rak M, Ogier de Baulny H, Boutron A, Smedts-Walters H, Romero NB, Rigal O, Rustin P, Vianey-Saban C, Acquaviva-Bourdain C (febrero de 2016). "Mutaciones de SLC25A32 e intolerancia al ejercicio en respuesta a la riboflavina". The New England Journal of Medicine . 374 (8): 795–7. doi :10.1056/NEJMc1513610. PMC 4867164 . PMID  26933868. 

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