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Mitapivat

Mitapivat , que se vende bajo la marca Pyrukynd , es un medicamento que se utiliza para tratar la anemia hemolítica . [1] Se toma como sal de hidrato de sulfato por vía oral . [1] Mitapivat es un activador de la piruvato quinasa . [1]

Los efectos secundarios más comunes incluyen disminuciones en los niveles de estrona y estradiol (tipos de la hormona estrógeno) en los hombres, aumento de urato (un tipo de sal en el cuerpo), dolor de espalda y rigidez en las articulaciones. [3]

Mitapivat fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en febrero de 2022, [1] [3] [4] [5] y en la Unión Europea en noviembre de 2022. [2] La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [6] [7]

Usos médicos

Mitapivat está indicado para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de piruvato quinasa . [1] [5]

Farmacología

Mecanismo de acción

Mitapivat se une a la piruvato quinasa y la activa, mejorando así la actividad de la vía glucolítica, mejorando los niveles de trifosfato de adenosina (ATP) y reduciendo los niveles de 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG). [8] Las mutaciones en la piruvato quinasa causan deficiencia en la piruvato quinasa que impide la glucólisis adecuada de los glóbulos rojos (RBC), lo que conduce a una acumulación del intermediario glucolítico ascendente 2,3-DPG y una deficiencia en el producto ATP de la piruvato quinasa. [8] [9]

Historia

La FDA aprobó el mitapivat basándose en la evidencia de dos ensayos clínicos de 107 participantes con deficiencia de piruvato quinasa. [3] El ensayo 1 (NCT03548220) de 80 adultos con deficiencia de piruvato quinasa que no recibieron transfusiones de sangre regulares y el ensayo 2 (NCT03559699) de 27 adultos con deficiencia de piruvato quinasa que recibieron transfusiones de sangre regulares. [3] En el ensayo 1, los participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir mitapivat o un comprimido de placebo emparejado durante una duración promedio de aproximadamente 24 semanas. Ni los participantes ni los proveedores de atención médica sabían qué tratamiento se estaba administrando durante el ensayo. [3] El ensayo 1 se realizó en 36 sitios en los siguientes países: Brasil, Canadá, Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, Japón, República de Corea, Países Bajos, España, Suiza, Turquía, Reino Unido y Estados Unidos. [3] En el ensayo 2, todos los participantes recibieron mitapivat durante una duración media de unas 40 semanas. [3] El ensayo 2 se llevó a cabo en 17 sitios de los siguientes países: Canadá, Dinamarca, Francia, Irlanda, Italia, Países Bajos, Tailandia, Reino Unido y Estados Unidos. [3]

Sociedad y cultura

Estatus legal

El 15 de septiembre de 2022, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó un dictamen positivo, recomendando la concesión de una autorización de comercialización para el medicamento Pyrukynd, destinado al tratamiento de una enfermedad hereditaria denominada deficiencia de piruvato quinasa . [10] El solicitante de este medicamento es Agios Netherlands BV [10] Mitapivat fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en noviembre de 2022. [2] [11]

Nombres

Mitapivat es la denominación común internacional (DCI). [12]

Referencias

  1. ^ abcdef "Pastilla de pirukinda-mitapivat, kit de pirukinda-mitapivat recubierto con película". DailyMed . 23 de febrero de 2022. Archivado desde el original el 3 de marzo de 2022 . Consultado el 3 de marzo de 2022 .
  2. ^ abc «EPAR de pirukinda». Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 14 de septiembre de 2022. Consultado el 5 de diciembre de 2022 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
  3. ^ abcdefgh «Instantánea de ensayos de fármacos: Pyrukynd». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 1 de junio de 2023. Consultado el 1 de junio de 2023 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  4. ^ "Agios anuncia la aprobación por parte de la FDA de Pyrukynd (mitapivat) como primera terapia modificadora de la enfermedad para la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de piruvato quinasa" (Comunicado de prensa). Agios Pharmaceuticals. 17 de febrero de 2022. Archivado desde el original el 20 de febrero de 2022. Consultado el 19 de febrero de 2022 a través de GlobeNewswire.
  5. ^ ab Gormley N. "Aprobación NDA de tabletas de pirukinda (mitapivat)" (PDF) . Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos . Carta a Christina Baladi (Agios Pharmaceuticals, Inc.). Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos.
  6. ^ "Promoción de la salud mediante la innovación: nuevas aprobaciones de terapias farmacológicas en 2022". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 10 de enero de 2023. Consultado el 22 de enero de 2023 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  7. ^ Aprobaciones de nuevos tratamientos farmacológicos 2022 (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (informe). Enero de 2024. Archivado desde el original el 14 de enero de 2024 . Consultado el 14 de enero de 2024 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  8. ^ ab "Mitapivat (Código C157039)". NCI Thesaurus . 31 de enero de 2022. Archivado desde el original el 20 de febrero de 2022 . Consultado el 19 de febrero de 2022 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  9. ^ "Activador alostérico PK-R AG-348". Diccionario de fármacos del NCI . Instituto Nacional del Cáncer. Archivado desde el original el 10 de agosto de 2019. Consultado el 19 de febrero de 2022 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  10. ^ ab «Pyrukynd: pendiente de decisión de la CE». Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 15 de septiembre de 2022. Archivado desde el original el 19 de septiembre de 2022. Consultado el 18 de septiembre de 2022 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
  11. ^ "Información del producto Pyrukynd". Registro de medicamentos de la Unión . Consultado el 3 de marzo de 2023 .
  12. ^ Organización Mundial de la Salud (2017). «Denominaciones comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI): DCI recomendada: lista 78». Información sobre medicamentos de la OMS . 31 (3): 539. hdl : 10665/330961 .

Lectura adicional

Enlaces externos