El inotersén , que se vende bajo la marca Tegsedi , es un medicamento oligonucleótido antisentido 2'-O-(2-metoxietil) (2'-MOE) que se utiliza para el tratamiento del daño nervioso en adultos con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina . [6] [7] La secuencia es TCTTG GTTACATGAA ATCCC, donde C es C metilada, y la primera y tercera sección (bases 1-5 y 16-20, separadas de la sección central por espacios) están modificadas por MOE. [8]
Los efectos secundarios más comunes son reacciones en el lugar de la inyección (enrojecimiento, hinchazón, sangrado, dolor, sarpullido y picazón en el lugar de la inyección), náuseas, dolor de cabeza, cansancio, recuento bajo de plaquetas y fiebre. [6]
El inotersén puede causar efectos secundarios graves, como recuentos bajos de plaquetas e inflamación renal. [6] Debido a estos efectos secundarios graves, el inotersén está disponible en los Estados Unidos solo a través de un programa restringido llamado Programa de Evaluación y Mitigación de Riesgos de Tegsedi (REMS). [6]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [9]
El inotersén fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en julio de 2018. [5]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el inotersén en octubre de 2018. [6] La solicitud de inotersén recibió la designación de medicamento huérfano . [10]
La FDA aprobó el inotersén basándose en la evidencia de un ensayo clínico (ensayo 1/NCT01737398) que incluyó a 172 participantes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina. [6] El ensayo se llevó a cabo en 24 sitios en Australia, Europa, Sudamérica y los Estados Unidos. [6] Los beneficios y efectos secundarios del inotersén se evaluaron en un ensayo clínico que incluyó a participantes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina. [6] Los participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir inotersén o placebo mediante inyección subcutánea administrada una vez por semana durante 65 semanas. [6] Durante la primera semana de tratamiento, los participantes recibieron tres dosis del tratamiento, seguidas de inyecciones subcutáneas una vez por semana durante 64 semanas. [6] Ni los participantes ni los proveedores de atención médica sabían qué tratamiento se les estaba administrando hasta que se completó el ensayo. [6]
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