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Caplacizumab

Caplacizumab ( DCI ; nombre comercial Cablivi ) es un anticuerpo de dominio único bivalente (VHH) diseñado para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) y la trombosis . [4] [5] [6] [7]

Este fármaco fue desarrollado por Ablynx NV . [8] El 30 de agosto de 2018, fue aprobado en la Unión Europea para el "tratamiento de adultos que experimentan un episodio de púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTA), junto con intercambio de plasma e inmunosupresión". [9]

Es una inmunoglobulina humanizada anti- factor von Willebrand . [10] Actúa bloqueando la agregación plaquetaria para reducir la lesión orgánica debida a la isquemia. [10] Se han publicado los resultados del ensayo de fase II TITAN. [10]

Los efectos adversos comunes incluyen reacciones en el lugar de la inyección , notificadas en el 3-6% de los pacientes en los ensayos HERCULES y TITAN. [11]

En febrero de 2019, caplacizumab-yhdp (Cablivi, Ablynx NV) fue aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTA). El fármaco se utiliza en combinación con intercambio de plasma y terapia inmunosupresora. [12] [13] La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [14]

Si bien se ha adoptado para su uso inicial en el tratamiento de la PTT en varias instituciones, se ha cuestionado su relación costo-eficacia. [15] Se ha informado del uso de caplacizumab sin plasmaféresis en pacientes seleccionados. [16] El estudio MAYARI fue diseñado para evaluar la eficacia de esta opción. [17]

Referencias

  1. ^ "Información del producto Cablivi". Health Canada . 25 de abril de 2012. Consultado el 29 de mayo de 2022 .
  2. ^ "Base resumida de la decisión (SBD) para Cablivi". Health Canada . 23 de octubre de 2014 . Consultado el 29 de mayo de 2022 .
  3. ^ "Cablivi 10 mg polvo y disolvente para solución inyectable - Resumen de las Características del Producto (RCP)". (emc) . 22 de junio de 2020 . Consultado el 22 de agosto de 2020 .
  4. ^ Declaración sobre un nombre no propietario adoptado por el Consejo de USAN - Caplacizumab, Asociación Médica Estadounidense .
  5. ^ Organización Mundial de la Salud (OMS) (2011). "Denominaciones comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI). DCI propuesta: Lista 106" (PDF) . Información sobre medicamentos de la OMS . 25 (4).
  6. ^ Gómez-Seguí I, Fernández-Zarzoso M, de la Rubia J (noviembre de 2020). "Una evaluación crítica de caplacizumab para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida". Expert Review of Hematology . 13 (11): 1153–1164. doi :10.1080/17474086.2020.1819230. PMID  32876503. S2CID  221468324.
  7. ^ Poullin P, Bornet C, Veyradier A, Coppo P (junio de 2019). "Caplacizumab para tratar la púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada". Drugs of Today . 55 (6). Barcelona, ​​España: 367–376. doi :10.1358/dot.2019.55.6.2989843. PMID  31250841. S2CID  195761938.
  8. ^ Número de ensayo clínico NCT02553317 para "Un ensayo con caplacizumab en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (HERCULES)" en ClinicalTrials.gov
  9. ^ "Cablivi EPAR". Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . Consultado el 7 de septiembre de 2020 .
  10. ^ abc Un fármaco inmunitario combate la trombosis microvascular. Febrero de 2016
  11. ^ Información profesional sobre medicamentos de la FDA
  12. ^ "La FDA aprueba la primera terapia para el tratamiento de pacientes adultos con un trastorno poco común de la coagulación sanguínea". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 6 de febrero de 2019. Archivado desde el original el 23 de noviembre de 2019. Consultado el 22 de noviembre de 2019 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  13. ^ "Instantáneas de ensayos de fármacos: Cablivi". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 11 de febrero de 2019. Archivado desde el original el 23 de noviembre de 2019. Consultado el 22 de noviembre de 2019 . Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
  14. ^ "Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2019". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos . 31 de diciembre de 2019 . Consultado el 15 de septiembre de 2020 .
  15. ^ Goshua G, Sinha P, Hendrickson JE, Tormey C, Bendapudi PK, Lee AI. Rentabilidad del caplacizumab en la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida. Blood. 18 de febrero de 2021;137(7):969-976. doi: 10.1182/blood.2020006052. PMID: 33280030; PMCID: PMC7918179.
  16. ^ Völker LA, Brinkkoetter PT, Knöbl PN, Krstic M, Kaufeld J, Menne J, Buxhofer-Ausch V, Miesbach W. Tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida sin recambio plasmático en pacientes seleccionados tratados con caplacizumab. J Thromb Haemost. 2020 Nov;18(11):3061-3066. doi: 10.1111/jth.15045. Publicación electrónica 6 de septiembre de 2020. PMID: 32757435; PMCID: PMC7692904.
  17. ^ NCT05468320. "Caplacizumab y terapia inmunosupresora sin plasmaféresis terapéutica de primera línea en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada (MAYARI)". Clinicaltrials.gov . NCI . Consultado el 4 de agosto de 2024 .{{cite web}}: CS1 maint: nombres numéricos: lista de autores ( enlace )