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Asociación de ELA

La Asociación ALS es una organización estadounidense sin fines de lucro que financia la investigación global sobre la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), brinda servicios y programas de atención a personas afectadas por ELA a través de su red nacional de centros de atención clínica y trabaja con defensores de la ELA en todo el país para políticas estatales y federales que ayuden a las personas que viven con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig . [2]

Investigación

La Asociación ALS tiene asociaciones con Sean M. Healey & AMG Center for ALS en el Massachusetts General Hospital , [3] ALS Finding a Cure y la Muscular Dystrophy Association . [4] Además, la organización es un socio de investigación para Answer ALS (iniciado por Steve Gleason ), Target ALS (fundado por Dan Doctoroff ), [5] y ALS ONE. La organización también proporciona financiación para el ALS Research Forum, un proyecto de Prize4Life , que desde entonces se ha fusionado con la Asociación ALS. [ cita requerida ]

Debido a la concientización y financiación del Ice Bucket Challenge , la Asociación comprometió casi $90 millones en fondos de investigación entre 2014 y 2018, un aumento del 187% en su financiación anual de investigación. [6] [7] Esto incluyó $81,2 millones en 275 becas de investigación en los EE. UU. y $8,5 millones a nivel internacional. [7] La ​​investigación condujo al descubrimiento de cinco nuevos genes relacionados con la ELA: [6] [8] [7]

Según Hemali Phatnani, director del Centro de Genómica de Enfermedades Neurodegenerativas del Centro del Genoma de Nueva York , los fondos recaudados en el Desafío llevaron a la creación de uno de los mayores recursos de datos de secuenciación del genoma completo de ELA , que se ha compartido con socios de todo el mundo. [15]

En septiembre de 2020, el New England Journal of Medicine informó que una nueva combinación de fármacos, AMX0035 , era segura y eficaz para frenar la progresión de la ELA de una manera clínicamente significativa. [16] La Asociación de ELA había proporcionado apoyo financiero temprano para la investigación de AMX0035 con donaciones del Ice Bucket Challenge. [17] Después de que se publicaron los resultados del ensayo clínico, la Asociación de ELA lanzó una petición pidiendo a Amylyx Pharmaceuticals y a la Administración de Alimentos y Medicamentos que trabajaran juntos para que el fármaco estuviera disponible para las personas con ELA lo antes posible. [18]

Políticas públicas

Después de cuatro años de esfuerzos por parte de miles de personas afectadas por ELA [19] para cultivar un apoyo bipartidista significativo, la Ley de Acceso para Discapacitados con ELA de 2019 se convirtió en ley en diciembre de 2020. Este proyecto de ley elimina el período de espera arbitrario de cinco meses que se requería anteriormente antes de que las personas que viven con ELA pudieran acceder a sus beneficios del Seguro de Incapacidad del Seguro Social . [20]

El reto del cubo de hielo

En el verano de 2014, el Ice Bucket Challenge recaudó 220 millones de dólares tras volverse viral en las redes sociales. [6] [8] [15] La Asociación ALS recibió 115 millones de dólares de esa cantidad. Para participar, se desafió a las personas a verterse un balde de agua helada sobre sí mismas y/o donar dinero para la investigación y el tratamiento de la ELA. Personas como el expresidente George W. Bush , Bill Gates , Taylor Swift , Benedict Cumberbatch , LeBron James y Martha Stewart se arrojaron agua helada sobre la cabeza para recaudar dinero para luchar contra la ELA. [6] [7] [8] En total, alrededor de 17 millones de personas subieron videos de ellas mismas haciendo el desafío, y los videos fueron vistos más de 10 mil millones de veces. [6]

Gracias a este desafío, se recaudaron 115 millones de dólares y la Asociación aumentó el número de pacientes atendidos en un 28 %. [8] La mayoría de las donaciones se utilizaron para la investigación, pero hubo otros usos. Por ejemplo, las secciones locales compraron equipos (sillas de ruedas eléctricas, andadores, bancos de ducha, etc.) para pacientes con ELA y pudieron proporcionarlos a todos los que estaban en sus respectivas listas de espera. [21] [22]

La red clínica de la Asociación también se expandió en un 50% como resultado de la financiación del Desafío. [7] Un estudio de RTI International informó 29 nuevos Centros de Tratamiento de Excelencia Certificados para ELA, 20 nuevos Centros de Tratamiento Reconocidos y 7 nuevas clínicas afiliadas. [23] También según RTI, los Institutos Nacionales de Salud (NIH) han invertido casi $416 millones en investigadores financiados por la Asociación de ELA desde el Desafío. [15]

Tras el Ice Bucket Challenge de 2014, la Asociación de ELA intentó registrar el término "ice bucket challenge". Tras la reacción negativa, la asociación retiró la solicitud de marca. [24] A principios de 2018, un grupo de pacientes llamado coalición "Terminally Persistent" criticó a la Asociación de ELA por no gastar más los 115 millones de dólares obtenidos con el Ice Bucket Challenge en investigación. Además, el grupo se quejó de que la organización no estaba proporcionando financiación a BrainStorm Cell Therapeutics, una empresa farmacéutica que investiga tratamientos para la ELA y lleva a cabo ensayos clínicos de fase III ; la Asociación de ELA no financia ensayos clínicos de fase III. [25]

Concientización y recaudación de fondos

El evento anual de recaudación de fondos de la asociación es la "Caminata para vencer a la ELA". Este evento se lleva a cabo cada otoño y primavera en ciudades de todo Estados Unidos. Desde su creación en el año 2000, este evento ha recaudado más de 265 millones de dólares. [26]

Referencias

  1. ^ "Formulario 990 de ALSA" (PDF) . Consultado el 11 de octubre de 2019 .
  2. ^ "Cinco cosas importantes que hace la Asociación de ELA". 16 de enero de 2018.
  3. ^ "La Asociación de ELA invierte 3 millones de dólares en un ensayo de plataforma para acelerar el desarrollo de tratamientos". ALS News Today . 20 de enero de 2020. Archivado desde el original el 6 de febrero de 2020 . Consultado el 6 de febrero de 2020 .
  4. ^ "La Asociación de ELA, ALS Finding A Cure y la MDA cofinancian una subvención para un ensayo clínico destinado a estudiar la restauración de la función del sistema inmunitario para tratar la ELA". MDA . 9 de agosto de 2019.
  5. ^ "Nuestros socios". Objetivo ELA. Archivado desde el original el 17 de febrero de 2018. Consultado el 16 de febrero de 2018 .
  6. ^ abcde "5 años después, el hombre con ELA que popularizó el Ice Bucket Challenge sigue inspirando". Hoy . 19 de julio de 2019 . Consultado el 6 de noviembre de 2019 .
  7. ^ abcde Strub, Chris. "El Ice Bucket Challenge aumentó la financiación anual de la ALS Association en un 187 %: informe". Forbes . Consultado el 6 de noviembre de 2019 .
  8. ^ abcd "Dinero en efectivo: qué hacer cuando llega dinero inesperado". The Chronicle of Philanthropy . 2019-07-17 . Consultado el 2019-11-12 .
  9. ^ ab "ELA Ice Bucket Challenge impulsa el descubrimiento de un nuevo gen". Medical News Today . 28 de julio de 2016 . Consultado el 12 de noviembre de 2019 .
  10. ^ Nicolas, Aude (21 de marzo de 2018). "Análisis de todo el genoma identifican a KIF5A como un nuevo gen de ELA". Neuron . 97 (6): 1268–1283. doi :10.1016/j.neuron.2018.02.027. hdl :10138/301252. PMC 5867896 . PMID  29566793. 
  11. ^ ab "El gen KIF5A está asociado con el desarrollo de la ELA". Drug Target Review . Consultado el 10 de diciembre de 2019 .
  12. ^ van Rheenen, Wouter; Shatunov, Aleksey; Dekker, Annelot M.; McLaughlin, Russell L.; Diekstra, Frank P.; Pulit, Sara L.; van der Spek, Rick AA; Võsa, Urmo; de Jong, Simone; Robinson, Mateo R.; Yang, Jian (septiembre de 2016). "Los análisis de asociación de todo el genoma identifican nuevas variantes de riesgo y la arquitectura genética de la esclerosis lateral amiotrófica". Genética de la Naturaleza . 48 (9): 1043–1048. doi :10.1038/ng.3622. ISSN  1546-1718. PMC 5556360 . PMID  27455348. 
  13. ^ abc Smith, Bradley N.; Ticozzi, Nicola; Fallini, Claudia; Gkazi, Athina Soragia; Topp, Simon; Kenna, Kevin P.; Scotter, Emma L .; Kost, Jason; Keagle, Pamela; Miller, Jack W.; Calini, Daniela (2014-10-22). "El análisis de variantes raras en todo el exoma identifica mutaciones de TUBA4A asociadas con ELA familiar". Neuron . 84 (2): 324–331. doi :10.1016/j.neuron.2014.09.027. ISSN  1097-4199. PMC 4521390 . PMID  25374358. 
  14. ^ Oakes, James A.; Davies, Maria C.; Collins, Mark O. (2 de febrero de 2017). "TBK1: un nuevo actor en la ELA que vincula la autofagia y la neuroinflamación". Molecular Brain . 10 (1): 5. doi : 10.1186/s13041-017-0287-x . ISSN  1756-6606. PMC 5288885 . PMID  28148298. 
  15. ^ abc "El Ice Bucket Challenge ayudó mucho en la investigación sobre la ELA, según un estudio". ALS News Today . 2019-06-10. Archivado desde el original el 2019-08-25 . Consultado el 2019-12-12 .
  16. ^ Paganoni, Sabrina; MacKlin, Eric A.; Hendrix, Suzanne; Berry, James D.; Elliott, Michael A.; Maiser, Samuel; Karam, Chafic; Caress, James B.; Owegi, Margaret A.; Quick, Adam; Wymer, James; Goutman, Stephen A.; Heitzman, Daragh; Heiman-Patterson, Terry; Jackson, Carlayne E.; Quinn, Colin; Rothstein, Jeffrey D.; Kasarskis, Edward J.; Katz, Jonathan; Jenkins, Liberty; Ladha, Shafeeq; Miller, Timothy M.; Scelsa, Stephen N.; Vu, Tuan H.; Fournier, Christina N.; Glass, Jonathan D.; Johnson, Kristin M.; Swenson, Andrea; Goyal, Namita A.; et al. (2020). "Ensayo de fenilbutirato de sodio-taurursodiol para la esclerosis lateral amiotrófica". Revista de Medicina de Nueva Inglaterra . 383 (10): 919–930. doi : 10.1056/NEJMoa1916945 . PMC 9134321 . PMID  32877582. 
  17. ^ Belluck, Pam (2 de septiembre de 2020). "Dos estudiantes universitarios idearon un tratamiento para la ELA. Los resultados ya están aquí". The New York Times .
  18. ^ "La combinación de fármacos retarda la progresión de la ELA y podría marcar una 'nueva era' en el tratamiento". NPR.org .
  19. ^ "El Congreso aprueba la Ley de Acceso al Seguro de Discapacidad por ELA, poniendo fin al período de espera de cinco meses para los beneficios de los pacientes".
  20. ^ "El presidente firma la ley S. 578". SSA.gov . 28 de diciembre de 2020.
  21. ^ "El Ice Bucket Challenge y la promesa —y los peligros— de la caridad viral". Vox . 20 de julio de 2019.
  22. ^ "El desafío del balde de agua helada: ¿A dónde fue el dinero?". NBC News . 31 de agosto de 2019.
  23. ^ RTI International (mayo de 2019). Evaluación de los programas de subvenciones de la Asociación de ELA (PDF) (Informe).
  24. ^ Ohlheiser, Abby (30 de agosto de 2014). "Association ALS retira solicitudes controvertidas para registrar como marca el 'reto del balde de agua helada'".
  25. ^ Court, Emma. "Un grupo de pacientes con ELA no está satisfecho con la forma en que se están gastando los 115 millones de dólares recaudados con el Ice Bucket Challenge". MarketWatch . Consultado el 16 de febrero de 2018 .
  26. ^ "5 cosas importantes que hace la Asociación de ELA". ALS News Today . 16 de enero de 2018. Archivado desde el original el 3 de febrero de 2020 . Consultado el 3 de febrero de 2020 .

Enlaces externos