Amicus Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica estadounidense que cotiza en bolsa y tiene su sede en Filadelfia (Pensilvania). [3] La empresa salió a bolsa en 2007 con el símbolo comercial FOLD en el NASDAQ . [4] Esto siguió a una oferta pública inicial planificada en 2006 y a una retirada posterior, que habría establecido el símbolo comercial como AMTX [5] [6] Antes de su oferta pública inicial, Amicus recibió financiación de diversas empresas de capital de riesgo, entre ellas Radius Ventures , Canaan Partners y New Enterprise Associates . [7]
El enfoque terapéutico de Amicus se centra en enfermedades raras y huérfanas , en particular trastornos denominados colectivamente trastornos de almacenamiento lisosomal . [8] : 2 La empresa se ha centrado en chaperonas farmacológicas y terapia de reemplazo enzimático . [8] : 2, 18 [9] : 95
En 2008, la empresa se expandió desde su único sitio en Nueva Jersey a un segundo sitio de investigación en San Diego . [10]
A finales de 2009, la empresa enfrentó un importante revés financiero con la rescisión de un acuerdo de colaboración plurianual con Shire para su compuesto principal, migalastat , y otros dos productos. [11] : 24 Amicus recortó el 20% de su fuerza laboral. [11] : 24
Al año siguiente, la empresa firmó un acuerdo de licencia exclusiva con GlaxoSmithKline para migalastat; GSK pagó 60 millones de dólares en pagos iniciales y de capital, al tiempo que prometió hasta 170 millones de dólares para ayudar a desarrollar sus productos, [12] GSK rescindió el acuerdo en 2013. [12]
En noviembre de 2013, Amicus adquirió a su competidor Callidus Biopharma para su tratamiento de terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe . [8] : 3, 12
En septiembre de 2015, la empresa adquirió Scioderm por 229 millones de dólares en efectivo y acciones, con un potencial de 618 millones de dólares más en biodólares . Scioderm tenía un fármaco en ensayos de fase III para la epidermólisis ampollosa ; además, si el fármaco era aprobado, la FDA le daría a su propietario un vale de revisión prioritaria , que a su vez puede venderse a otra empresa. [13] Ese fármaco fracasó en su ensayo de fase III en 2017 y Amicus lo abandonó. Había pagado alrededor de la mitad de los hitos a los accionistas de Scioderm antes de cerrar el programa. [14]
También en septiembre de 2015, Amicus anunció que presentaría una nueva solicitud de fármaco (NDA) para la aprobación acelerada de migalastat a la FDA a fines de 2015. [15] Un comité de la FDA recomendó la aprobación en abril de 2016, pero la FDA rechazó la solicitud en noviembre por no tener datos suficientes en noviembre de 2016. [16] El fármaco fue aprobado en la Unión Europea en mayo de 2016. [17]
En 2016, Amicus adquirió MiaMed, que estaba trabajando en medicamentos para tratar la deficiencia de CDKL5 ; Amicus pagó 1,8 millones de dólares en efectivo y alrededor de 4,7 millones de dólares en acciones, con 83 millones de dólares en biodólares. [18]
Después de que Scott Gottlieb se convirtiera en comisionado de la FDA en 2017, el director ejecutivo de Amicus comenzó a presionarlo directamente para que la FDA aceptara la NDA y en febrero de 2018 la FDA la aceptó y prometió una respuesta para agosto de 2018. [19]
En septiembre de 2018, Amicus anunció que había adquirido Celenex, que contaba con diez terapias genéticas en etapa inicial. Amicus pagó 100 millones de dólares por adelantado y podría pagar 352 millones de dólares adicionales si se alcanzan los hitos de desarrollo. [20]
En lo que va de mes, se han retirado cinco IPO, entre ellas... Amicus Therapeutics.