Síndrome de Wiskott-Aldrich

Parece que las anormalidades existentes en los linfocitos y las plaquetas de estos pacientes tienen relación con la proteína WASP.Existe una forma menos grave de este síndrome llamada trombocitopenia hereditaria ligada al X.En aquellos casos en que se conozca con antelación, es aconsejable realizar cesárea debido al riesgo de hemorragia craneal durante el parto.El número de plaquetas puede mejorar con gammaglobulinas, corticoides, o extirpación quirúrgica del bazo.En 2010 no existe ningún tratamiento eficaz que permita curar la leucodistrofia metacromática, aunque existen diferentes procedimientos terapéuticos que se encuentran en fase de investigación, como la terapia génica o la terapia de reemplazo enzimático.