Para el 2004, su línea de producción estaba enfocada en infecciones virales, desórdenes inflamatorios, autoinmunes y cáncer.
[6] En 2012, ivacaftor (nombre comercial Kalyeco) fue diseñado como un fármaco huérfano al identificar que la fibrosis quística afecta poco menos de 200,000 personas en los Estados Unidos.
En Estados Unidos, 30 000 personas tienen fibrosis quística y alrededor del 4 % tiene el gen mutante G551D.
[9] Así mismo, Vertex está estudiando Ivacaftor en combinación con otra droga (lumacaftor[10]) para la mutación más común de la fibrosis quística, conocido como F508del, y espera los primeros resultados en el 2012.
Vertex trabajó por 13 años con la Fundación de Fibrosis Quística (FCF por sus siglas en inglés) para poder desarrollar dicho fármaco.
[11] En la Unión Europea, la compañía ofreció el fármaco gratuito por un tiempo limitado a ciertos pacientes para analizar los resultados y decidir si se continuaría dando el medicamento.
[17] Veintinueve físicos y científicos que trabajaron con personas con fibrosis quística (FC), escribieron a Jeff Leiden, director ejecutivo de Vertex Pharmaceuticals, para implorar precios más bajos.