Opicinumab ( BIIB033 ) es un anticuerpo monoclonal completamente humano diseñado para el tratamiento de la esclerosis múltiple , la neuritis óptica aguda (NOA) y otras enfermedades desmielinizantes asociadas . [1] Es un fármaco biológico diseñado para funcionar como antagonista de la proteína LINGO-1 , conocido como "Anti-Lingo-1". [2]
Se han llevado a cabo algunos ensayos clínicos de fase II, pero los resultados preliminares indican que no se cumplieron los criterios de valoración principales del estudio y que el opicinumab muestra relaciones dosis-respuesta inesperadas. La empresa tenía previsto realizar más estudios, ya que se seguía considerando que el opicinumab mostraba potencial de eficacia clínica en el tratamiento de la EM. [1]
Opicinumab está diseñado para prevenir el avance de la desmielinización asociada con trastornos neurodegenerativos , específicamente la EM. Se cree que funciona al permitir que las células jóvenes, cuya maduración normalmente sería impedida por la proteína LINGO-1, maduren hasta convertirse en oligodendrocitos funcionales . Los oligodendrocitos sostienen los axones nerviosos y sirven para mantener la vaina de mielina que permite la conducción efectiva de los potenciales axónicos . [2] LINGO-1 solo se encuentra en el sistema nervioso central (SNC) y se cree que es al menos un agente causal parcial de la EM, un trastorno autoinmune . Se cree que al permitir que los oligodendrocitos maduren, se puede prevenir un mayor avance de la discapacidad causada por la EM, y potencialmente se puede lograr la reversión de la desmielinización asociada con la EM. [1] [2]
Actualmente se están llevando a cabo ensayos clínicos de fase I y fase II para opicinumab. Los ensayos de fase I completados evaluaron la seguridad y eficacia en personas sanas y en pacientes con EM, así como también investigaron los parámetros farmacocinéticos del fármaco. [3] [4] [5]
Biogen tiene en marcha un ensayo de fase 1 que investiga la seguridad del ocipinumab producido mediante dos procesos de fabricación diferentes en individuos sanos. Está previsto que ese ensayo concluya en noviembre de 2016. [6]
El ensayo de fase II finalizado, denominado RENEW por Biogen, estudió la posible eficacia clínica de opicinumab en el tratamiento de la no oncología óptica, más específicamente en la reparación del daño causado al nervio óptico. [1] [7] El estudio alcanzó con éxito su objetivo principal y mostró una recuperación parcial del 34 por ciento de la latencia del nervio óptico, una medida del tiempo de conducción desde la retina hasta la corteza visual. [8] En el objetivo secundario de RENEW, no hubo cambios estadísticamente significativos ni en la función visual ni en el grosor de la retina. [1]
El segundo ensayo clínico de fase II completado para opicinumab, llamado SYNERGY por Biogen, concluyó en marzo de 2016 pero no logró alcanzar su criterio de valoración principal, que era una medida integrada de varios marcadores de progresión y discapacidad de la EM: deambulación, funcionalidad de las extremidades, cognición y otros indicadores típicos de la EM. [1] [9] Los resultados del estudio también mostraron relaciones dosis-respuesta altamente inesperadas en la población de pacientes con EM que probablemente requerirán más ensayos clínicos para investigar satisfactoriamente. [10]
Biogen, Inc. presentó su primera solicitud de patente ante la OMPI ( Organización Mundial de la Propiedad Intelectual ) en 2008, en la que se describió el potencial de apuntar a LINGO-1 en pacientes con EM. [11]
En enero de 2016, Biogen presentó una segunda solicitud de patente ante la OMPI que describía y protegía específicamente BIIB003 (opicinumab). [12] Al presentar la solicitud ante la OMPI, la organización supervisora del Tratado de Cooperación en materia de Patentes (PCT), Biogen obtiene un año adicional de exclusividad de propiedad intelectual (PI) después de presentar su solicitud de patente internacional ante la OMPI para solicitar patentes en todos los estados miembros deseados del PCT. [13] [14] Por lo tanto, Biogen tiene hasta enero de 2017 para presentar solicitudes de patente para opicinumab en varios países de su elección, después de lo cual su PI ya no estará protegida por el PCT.