El número necesario a tratar ( NNT ) o número necesario a tratar para un resultado beneficioso adicional ( NNTB ) es una medida epidemiológica utilizada para comunicar la eficacia de una intervención sanitaria, normalmente un tratamiento con medicación . El NNT es el número medio de pacientes que necesitan tratamiento para prevenir un resultado negativo adicional (p. ej., el número de pacientes que necesitan tratamiento para que uno de ellos se beneficie en comparación con un control en un ensayo clínico). Se define como la inversa de la reducción del riesgo absoluto y se calcula como , donde es la incidencia en el grupo de control (no expuesto) y es la incidencia en el grupo tratado (expuesto). [1] [2] Este cálculo supone implícitamente la monotonía, es decir, ningún individuo puede resultar perjudicado por el tratamiento. El enfoque moderno, basado en condicionales contrafácticos , relaja este supuesto y produce límites en el NNT.
Un tipo de tamaño del efecto , el NNT, fue descrito en 1988 por Laupacis, Sackett y Roberts de la Universidad McMaster . [3] Si bien en teoría el NNT ideal es 1, donde todos mejoran con el tratamiento y nadie mejora con el control, en la práctica el NNT siempre se redondea al número redondo más cercano [4] y, por lo tanto, incluso un NNT de 1,1 se convierte en un NNT de 2 [5] . Un NNT más alto indica que el tratamiento es menos efectivo. [6]
El NNT es similar al número necesario para causar daño (NND), donde el NNT suele hacer referencia a una intervención terapéutica y el NNH a un efecto perjudicial o factor de riesgo. También se utiliza una medida combinada, el número necesario para tratar para obtener un resultado beneficioso o perjudicial adicional (NNTB/H).
El NNT es una medida importante en farmacoeconomía . Si un resultado clínico es lo suficientemente devastador ( por ejemplo , muerte , ataque cardíaco ), los medicamentos con un NNT alto aún pueden estar indicados en situaciones particulares. Si el resultado es menor, las aseguradoras de salud pueden negarse a reembolsar medicamentos con un NNT alto. El NNT es importante a considerar cuando se comparan los posibles efectos secundarios de un medicamento con sus beneficios. Para medicamentos con un NNT alto, incluso una pequeña incidencia de efectos adversos puede superar los beneficios. Aunque el NNT es una medida importante en un ensayo clínico, rara vez se incluye en artículos de revistas médicas que informan los resultados de ensayos clínicos. [7] Hay varios problemas importantes con el NNT, que involucran sesgo y falta de intervalos de confianza confiables, así como dificultades para excluir la posibilidad de que no haya diferencias entre dos tratamientos o grupos. [8]
El NNT puede variar sustancialmente con el tiempo, [9] [10] y, por lo tanto, transmitir información diferente en función del momento específico de su cálculo. Snapinn y Jiang [11] mostraron ejemplos en los que la información transmitida por el NNT puede ser incompleta o incluso contradictoria en comparación con las estadísticas tradicionales de interés en el análisis de supervivencia. Bender y Blettner [12] Austin [13] y Vancak et al. [14] realizaron una investigación exhaustiva sobre el ajuste del NNT para las variables explicativas y la adaptación a los resultados dependientes del tiempo.
Existen varios factores que pueden afectar el significado del NNT según la situación. El tratamiento puede ser un medicamento en forma de píldora o inyección, un procedimiento quirúrgico o muchas otras posibilidades. Los siguientes ejemplos demuestran cómo se determina el NNT y qué significa. En este ejemplo, es importante entender que cada participante tiene la afección que se está tratando, por lo que solo hay pacientes "enfermos" que recibieron el tratamiento o no. Este es un tipo de estudio que normalmente se llevaría a cabo solo si tanto el control como el tratamiento probado conllevaran riesgos significativos de daño grave, o si el tratamiento fuera poco ético para un participante sano (por ejemplo, medicamentos de quimioterapia o un nuevo método de apendicectomía: extirpación quirúrgica del apéndice). La mayoría de los ensayos de medicamentos prueban tanto el control como el tratamiento en participantes sanos y "enfermos". O, si el propósito del tratamiento es prevenir una afección que es bastante común (un anticoagulante para prevenir un ataque cardíaco, por ejemplo), se puede utilizar un estudio prospectivo. Un estudio que comienza con todos los participantes sanos se denomina estudio prospectivo, y se diferencia de un estudio retrospectivo, en el que algunos participantes ya padecen la enfermedad en cuestión. Los estudios prospectivos producen evidencia de mucha mayor calidad, pero son mucho más difíciles y requieren más tiempo para su realización. [ cita requerida ]
En la siguiente tabla:
El estudio patrocinado por el fabricante ASCOT-LLA abordó el beneficio de la atorvastatina 10 mg (un fármaco reductor del colesterol ) en pacientes con hipertensión (presión arterial alta) pero sin enfermedad cardiovascular previa ( prevención primaria ). El ensayo duró 3,3 años y durante este período el riesgo relativo de un "evento primario" (ataque cardíaco) se redujo en un 36% (reducción del riesgo relativo, RRR). Sin embargo, la reducción del riesgo absoluto (ARR) fue mucho menor, porque el grupo de estudio no tuvo una tasa muy alta de eventos cardiovasculares durante el período de estudio: 2,67% en el grupo de control, en comparación con 1,65% en el grupo de tratamiento. [15] Por lo tanto, tomar atorvastatina durante 3,3 años conduciría a una ARR de solo 1,02% (2,67% menos 1,65%). El número necesario a tratar para prevenir un evento cardiovascular sería entonces 98,04 durante 3,3 años. [16]
Los cálculos anteriores para el NNT son válidos en condiciones de monotonía, en las que el tratamiento no puede tener un efecto negativo en ningún individuo. Sin embargo, en el caso en que el tratamiento pueda beneficiar a algunos individuos y perjudicar a otros, el NNT definido anteriormente no puede estimarse únicamente a partir de un ensayo controlado aleatorio (ECA). La inversa de la reducción del riesgo absoluto solo proporciona un límite superior, es decir, .
El enfoque moderno define el NNT literalmente como el número de pacientes que se necesita tratar (en promedio) antes de salvar a uno. Sin embargo, dado que "salvar" es una noción contrafáctica (un paciente debe recuperarse si se trata y no recuperarse si no se trata), se debe invocar la lógica de los contrafácticos para estimar esta cantidad a partir de estudios experimentales u observacionales. [17] La probabilidad de "salvar" se captura mediante la Probabilidad de Necesidad y Suficiencia (PNS), donde . [18] Una vez que se estima la PNS, el NNT se da como . Sin embargo, debido a la naturaleza contrafáctica de la PNS, solo se pueden calcular límites a partir de un RCT, en lugar de una estimación precisa. Tian y Pearl han derivado límites estrictos en PNS, basados en múltiples fuentes de datos, y Pearl mostró que una combinación de datos observacionales y experimentales a veces puede hacer que los límites colapsen a una estimación puntual. [19] [20] Mueller y Pearl brindan una interpretación conceptual para este fenómeno e ilustran su impacto tanto en las decisiones individuales como de los responsables de las políticas. [21]
{{cite journal}}: CS1 maint: multiple names: authors list (link){{cite journal}}: CS1 maint: multiple names: authors list (link){{cite journal}}: CS1 maint: multiple names: authors list (link)