Una medida de resultado , punto final , medida de efecto o medida de efecto es una medida dentro de la práctica médica o la investigación (principalmente ensayos clínicos ) que se utiliza para evaluar el efecto, tanto positivo como negativo, de una intervención o tratamiento. [1] [2] Las medidas a menudo se pueden cuantificar utilizando tamaños del efecto . [3] Las medidas de resultados pueden ser informadas por el paciente o recopiladas a través de pruebas de laboratorio como análisis de sangre , muestras de orina , etc. o mediante un examen médico . [1] Las medidas de resultados deben ser relevantes para el objetivo de la intervención (ya sea una sola persona o una población objetivo). [2]
Dependiendo del diseño de un ensayo, las medidas de resultado pueden ser resultados primarios , en cuyo caso el ensayo está diseñado para encontrar un tamaño de estudio adecuado (a través de una aleatorización adecuada y un cálculo de potencia ). [1] Los resultados secundarios o terciarios son medidas de resultado que se agregan después de que se finaliza el diseño del estudio, por ejemplo, cuando ya se han recopilado los datos. Un estudio puede tener múltiples medidas de resultado primarias. [1]
Las medidas de resultados se pueden dividir en puntos finales clínicos y puntos finales sustitutos, donde los primeros están directamente relacionados con el objetivo de la intervención y los segundos están indirectamente relacionados. [1]
Las medidas de resultado utilizadas en los ensayos deben tener en cuenta la relevancia para el objetivo del estudio. En los ensayos clínicos, las medidas de importancia directa para un individuo pueden ser la supervivencia , la calidad de vida , la morbilidad , el sufrimiento , el deterioro funcional o los cambios en los síntomas . [2]
Las medidas de resultado se pueden dividir en criterios de valoración clínicos que son directamente relevantes para el objetivo y criterios de valoración indirectos (también llamados "medidas indirectas"), que están relacionados indirectamente. [1] La muerte por enfermedad cardiovascular es un ejemplo de criterio de valoración clínico, mientras que las mediciones de la presión arterial , que normalmente no se asocian con ningún síntoma, son un criterio de valoración indirecto. Otros ejemplos de criterios de valoración indirectos son las lipoproteínas sanguíneas y la densidad ósea . [2]
Las medidas compuestas o combinadas son comunes en la investigación clínica. [1] [2] La razón es que la combinación de diferentes medidas de resultados proporciona un mayor poder estadístico. Por ejemplo, la medida compuesta " Muertos o heridos graves " se utiliza a menudo en estudios de seguridad vial . Si bien las muertes son más fáciles de contar y son un resultado de importancia indiscutible, también son mucho menos que el número de heridos graves; muchos de los "heridos graves" no habrán experimentado un evento importante en la vida. Sin embargo, las medidas compuestas deben usarse con cuidado, en particular cuando se incluyen puntos finales sustitutos. [2] Un efecto estadísticamente significativo de una medida compuesta a menudo puede explicarse únicamente por los efectos de un punto final sustituto o una variable que es menos relevante. También es posible que las medidas compuestas puedan enmascarar los efectos negativos del tratamiento de resultados verdaderamente importantes, como la muerte o los eventos cardiovasculares. [2]