Un fármaco experimental es un producto medicinal (un fármaco o vacuna ) que aún no ha recibido la aprobación de las autoridades reguladoras gubernamentales para uso rutinario en medicina humana o veterinaria . Un medicamento puede estar aprobado para su uso en una enfermedad o afección, pero seguir considerándose experimental para otras enfermedades o afecciones.
En Estados Unidos, el organismo responsable de la aprobación es la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA), que debe otorgar a la sustancia el estatus de Nuevo fármaco en investigación (IND) antes de que pueda probarse en ensayos clínicos en humanos . El estatus IND requiere que el patrocinador del medicamento presente una solicitud IND que incluya datos de pruebas de laboratorio y en animales para determinar su seguridad y eficacia . [1] Un medicamento elaborado a partir de un organismo vivo o sus productos se somete al mismo proceso de aprobación, pero se denomina solicitud de licencia de productos biológicos (BLA). Los medicamentos biológicos incluyen anticuerpos , interleucinas y vacunas . En 2018, se promulgaron leyes federales de "derecho a probar" en los Estados Unidos, que permiten a las personas que cumplen con los criterios probar medicamentos experimentales que aún no se consideran seguros. [2]
La FDA tiene la autoridad para emitir EUA para productos médicos, incluidos medicamentos y vacunas, durante emergencias de salud pública. Este mecanismo se utilizó de manera destacada durante la pandemia de COVID-19 , lo que permitió el rápido despliegue de vacunas y terapias para abordar la crisis. El proceso de EUA incluye la determinación de una emergencia de salud pública, la revisión de la evidencia científica disponible y la consideración de los posibles beneficios y riesgos del producto. [3]
En Canadá, se debe presentar una Solicitud de ensayo clínico (CTA) ante la Subdivisión de Alimentos y Productos Sanitarios (HPFB) de Health Canada antes de comenzar un ensayo clínico. Si los resultados del ensayo clínico muestran que el efecto terapéutico del medicamento supera los efectos secundarios negativos, entonces el patrocinador puede presentar una presentación de nuevo medicamento . [4]
Los ensayos clínicos en la Unión Europea (UE) están regulados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). A partir de 2019, todas las solicitudes de ensayos clínicos deberán utilizar un portal y una base de datos centralizados de la UE. Todos los resultados de los ensayos clínicos estarán disponibles para el público con un resumen escrito en un lenguaje sencillo. [5]
Este artículo incorpora material de dominio público del Diccionario de términos sobre el cáncer. Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU .