Gen codificador de proteínas en la especie Homo sapiens
La proteína quinasa miotonina (MT-PK), también conocida como proteína quinasa de distrofia miotónica (MDPK) o proteína quinasa de distrofia miotónica (DMPK), es una enzima que en los humanos está codificada por el gen DMPK . [5] [6] [7]
El producto del gen DMPK es una proteína quinasa Ser/Thr homóloga a las quinasas activadas por p21 de MRCK y a la familia de quinasas Rho. [8] Los datos obtenidos mediante el uso de anticuerpos que detectan isoformas específicas de DMPK indican que la isoforma más abundante de DMPK es una proteína de 80 kDa expresada casi exclusivamente en los músculos liso, esquelético y cardíaco. [9] Esta quinasa existe tanto como una forma asociada a la membrana como soluble en muestras de ventrículo izquierdo humano. Los diferentes extremos C de DMPK que surgen del empalme alternativo determinan su localización en el retículo endoplásmico, las mitocondrias o el citosol en células COS-1 transfectadas. [10] Entre los sustratos para DMPK propuestos por estudios in vitro se encuentran el fosfoleman, el receptor de dihidropiridina y la subunidad de orientación de la miosina fosfatasa. Sin embargo, aún queda por establecer una demostración in vivo de la fosforilación de estos sustratos por DMPK, y no está claro el vínculo entre estos sustratos y las manifestaciones clínicas de la distrofia miotónica (DM). [11] [12]
Función
La proteína quinasa miotonina es una serina-treonina quinasa que está estrechamente relacionada con otras quinasas que interactúan con miembros de la familia Rho de pequeñas GTPasas . Los sustratos para esta enzima incluyen miogenina , la subunidad beta de los canales de calcio de tipo L , y fosfoleman . [7] Aunque se desconoce la función específica de esta proteína, parece desempeñar un papel importante en las células musculares, cardíacas y cerebrales. Esta proteína puede estar involucrada en la comunicación dentro de las células. También parece regular la producción y función de estructuras importantes dentro de las células musculares al interactuar con otras proteínas. Por ejemplo, se ha demostrado que la proteína quinasa de distrofia miotónica desactiva (inhibe) parte de una proteína muscular llamada miosina fosfatasa. La miosina fosfatasa es una enzima que desempeña un papel en la tensión (contracción) y relajación muscular. [13]
Estructura
La proteína quinasa de Dystrophia myotonica (DMPK) es una quinasa de serina/treonina compuesta por un dominio de quinasa y un dominio de hélice superenrollada que participa en la multimerización. La estructura cristalina del dominio de quinasa de DMPK unido al inhibidor bisindolilmaleimida VIII (BIM-8) reveló una enzima dimérica asociada por un dominio de dimerización conservado. La afinidad de dimerización sugirió que el dominio de quinasa por sí solo es insuficiente para la dimerización in vivo y que los dominios de hélice superenrollada son necesarios para la formación estable de dímeros. El dominio de quinasa está en una conformación activa, con una hélice aC completamente ordenada y correctamente posicionada, y residuos catalíticos en una conformación competente para la catálisis. El motivo hidrofóbico conservado en la extensión C-terminal del dominio de quinasa está unido al lóbulo N-terminal del dominio de quinasa, a pesar de no estar fosforilado. [14]
Importancia clínica
La región 3' no traducida de este gen contiene entre 5 y 37 copias de una repetición del trinucleótido CTG. La expansión de este motivo inestable a 50-5000 copias causa distrofia miotónica tipo I, cuya gravedad aumenta con el aumento del número de copias del elemento repetido. La expansión de la repetición está asociada con la condensación de la estructura de la cromatina local que altera la expresión de los genes en esta región. A medida que se replica la repetición DMPK, el bucle en horquilla que se forma conduce a la expansión de la repetición (a) o a contracciones (b). [7]
La distrofia miotónica (DM) 1 es un trastorno neuromuscular autosómico dominante que afecta aproximadamente a 1 de cada 8000 personas. Los individuos afectados presentan una amplia gama de síntomas, entre ellos miotonía, debilidad y atrofia de los músculos esqueléticos, anomalías de la conducción cardíaca y cataratas. A pesar de la clonación del locus, el complejo fenotipo patológico de la DM ha resultado difícil de interpretar, y el papel exacto de la DMPK en la patogenia de la DM sigue sin estar claro. [15]
Interacciones
Se ha demostrado que la proteína quinasa de distrofia miotónica interactúa con HSPB2 [16] [17] y RAC1 . [18]
Regulación
La estrecha relación de la DMPK con las Rho-quinasas ha llevado a especular sobre si la actividad de la DMPK puede ser regulada in vivo por proteínas G pequeñas, particularmente de la familia Rho. Aunque la DMPK carece de sitios de unión obvios para la G conocida, los oligómeros de la DMPK-1 exhiben una baja actividad catalítica basal debido a la presencia del dominio autoinhibitorio C-terminal (AI). Una proteasa (P) dentro de la membrana escinde la DMPK-1, eliminando los dominios autoinhibitorios C-terminales y de asociación a la membrana y liberando la DMPK-2 citosólica basalmente activa. Este evento de procesamiento produciría una activación a largo plazo de la quinasa. La activación a corto plazo de la DMPK-1 y -2 puede estar mediada por la interacción transitoria con una GTPasa pequeña (G).
Se ha propuesto un modelo general que explica la oligomerización, el procesamiento y la regulación de la DMPK. En este modelo, la activación transitoria de la actividad de la quinasa se produciría en respuesta a los segundos mensajeros de la proteína G, mientras que la activación a largo plazo de la DMPK podría estar mediada por una proteasa asociada a la membrana que escinde la DMPK-1 para liberar la DMPK-2 citosólica en una forma activada de forma persistente. Se ha demostrado que la activación persistente de las quinasas de serina/treonina desempeña un papel en la determinación del destino celular, así como en la producción de memoria en el sistema nervioso. En este sentido, la DMPK puede ser similar a la PKA y la PKC, dos quinasas que pueden activarse de forma transitoria en respuesta a los segundos mensajeros o de forma persistente mediante la eliminación proteolítica de un dominio autoinhibitorio. Por tanto, este modelo sugiere que las dos formas endógenas de la DMPK pueden poseer diferentes actividades, localizaciones, reguladores y sustratos y realizar funciones fisiológicas distintas. [15] [19]
Referencias
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Enlaces externos
Entrada en GeneReviews/NCBI/NIH/UW sobre distrofia miotónica tipo 1