Proteína de mamíferos encontrada en humanos
La cadena alfa-3(VI) del colágeno es una proteína que en los humanos está codificada por el gen COL6A3 . [5] [6] [7] Esta proteína es una cadena alfa del colágeno tipo VI que ayuda en la formación de microfibrillas. [8] Como parte del colágeno tipo VI, esta proteína ha sido implicada en la miopatía de Bethlem, la distrofia muscular congénita de Ullrich (UCMD) y otras enfermedades relacionadas con los músculos y el tejido conectivo. [7] [9] [10]
Estructura
Este gen codifica la cadena alfa 3, una de las tres cadenas alfa del colágeno tipo VI, un colágeno de filamentos granulados que se encuentra en la mayoría de los tejidos conectivos. La cadena alfa 3 del colágeno tipo VI es mucho más grande que las cadenas alfa 1 y 2. Esta diferencia de tamaño se debe en gran medida a un aumento en el número de subdominios, similares a los dominios del factor de von Willebrand tipo A, que se encuentran en el dominio globular amino terminal de todas las cadenas alfa. Además de la transcripción de longitud completa, se han identificado cuatro variantes de transcripción que codifican proteínas con dominios globulares N-terminales de diferentes tamaños. [7]
Función
Se ha demostrado que la cadena alfa 3 tipo VI se une a las proteínas de la matriz extracelular, una interacción que explica la importancia de este colágeno en la organización de los componentes de la matriz. [7] La formación de microfibrillas se ha rastreado hasta las interacciones entre su subdominio N-terminal N5 y su dominio C-terminal C5 en monómeros de colágeno tipo VI adyacentes. [8]
Importancia clínica
Las mutaciones en los genes del colágeno tipo VI están asociadas con la miopatía de Bethlem y la distrofia muscular congénita de Ullrich (UCMD). [7] [9] Por lo general, tanto los pacientes con miopatía de Bethlem como con UCMD autosómica recesiva son heterocigotos para mutaciones en las tres cadenas alfa del colágeno tipo VI, pero solo los primeros presentan síntomas. De las tres cadenas alfa, las mutaciones de COL6A3 contribuyen a solo el 18% de los casos de miopatía de Bethlem y UCMD. [9] Un estudio sobre mutaciones de UCMD realizado por Zhang et al. encontró solo una mutación no patógena en COL6A3. [10] No obstante, la eliminación del mutante COL6A3 en células de fibroblastos de pacientes utilizando ARNi ha mejorado con éxito la deposición celular de colágeno tipo VI en UCMD autosómica dominante y puede convertirse en un tratamiento prometedor para ella. [9]
Aunque los altos niveles de expresión de COL6A3 se han correlacionado con la obesidad y la diabetes en ratones, esta relación no se observó en humanos. [11]
Otros trastornos que afectan los músculos y el tejido conectivo incluyen debilidad, laxitud y contracturas en las articulaciones y piel anormal. [9]
Referencias
- ^ abc GRCh38: Lanzamiento de Ensembl 89: ENSG00000163359 – Ensembl , mayo de 2017
- ^ abc GRCm38: Lanzamiento de Ensembl 89: ENSMUSG00000048126 – Ensembl , mayo de 2017
- ^ "Referencia de PubMed humana:". Centro Nacional de Información Biotecnológica, Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU .
- ^ "Referencia de PubMed sobre ratón". Centro Nacional de Información Biotecnológica, Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU .
- ^ Zanussi S, Doliana R, Segat D, Bonaldo P, Colombatti A (noviembre de 1992). "El gen del colágeno humano tipo VI. Variantes de ARNm y proteína de la cadena alfa 3 generadas por empalme alternativo de un exón adicional del extremo 5". The Journal of Biological Chemistry . 267 (33): 24082–9. doi : 10.1016/S0021-9258(18)35949-0 . PMID 1339440.
- ^ Demir E, Sabatelli P, Allamand V, Ferreiro A, Moghadaszadeh B, Makrelouf M, Topaloglu H, Echenne B, Merlini L, Guicheney P (junio de 2002). "Las mutaciones en COL6A3 provocan fenotipos graves y leves de distrofia muscular congénita de Ullrich". Revista Estadounidense de Genética Humana . 70 (6): 1446–58. doi :10.1086/340608. PMC 419991 . PMID 11992252.
- ^ abcde "Entrez Gene: colágeno COL6A3, tipo VI, alfa 3".
- ^ ab Lamandé SR, Mörgelin M, Adams NE, Selan C, Allen JM (junio de 2006). "El dominio C5 de la cadena alfa3(VI) del colágeno VI es fundamental para la formación de microfibrillas extracelulares y está presente en la matriz extracelular de células cultivadas". The Journal of Biological Chemistry . 281 (24): 16607–14. doi : 10.1074/jbc.M510192200 . PMID 16613849.
- ^ abcde Bushby KM, Collins J, Hicks D (2014). "Miopatías del colágeno tipo VI". Avances en enfermedades hereditarias del tejido conectivo blando . Avances en medicina y biología experimental. Vol. 802. págs. 185–99. doi :10.1007/978-94-007-7893-1_12. ISBN 978-94-007-7892-4. Número de identificación personal 24443028.
- ^ ab Zhang YZ, Zhao DH, Yang HP, Liu AJ, Chang XZ, Hong DJ, Bonnemann C, Yuan Y, Wu XR, Xiong H (mayo de 2014). "Nuevas mutaciones del colágeno VI identificadas en pacientes chinos con distrofia muscular congénita de Ullrich". Revista mundial de pediatría . 10 (2): 126–32. doi :10.1007/s12519-014-0481-1. PMID 24801232. S2CID 38175712.
- ^ McCulloch LJ, Rawling TJ, Sjöholm K, Franck N, Dankel SN, Price EJ, Knight B, Liversedge NH, Mellgren G, Nystrom F, Carlsson LM, Kos K (enero de 2015). "COL6A3 está regulado por la leptina en el tejido adiposo humano y se reduce en la obesidad". Endocrinología . 156 (1): 134–46. doi : 10.1210/en.2014-1042 . hdl : 10871/26502 . PMID 25337653.
Lectura adicional
- Lampe AK, Bushby KM (septiembre de 2005). "Trastornos musculares relacionados con el colágeno VI". Journal of Medical Genetics . 42 (9): 673–85. doi :10.1136/jmg.2002.002311. PMC 1736127 . PMID 16141002.
- Chu ML, Zhang RZ, Pan TC, Stokes D, Conway D, Kuo HJ, Glanville R, Mayer U, Mann K, Deutzmann R (febrero de 1990). "Estructura en mosaico de los dominios globulares en la cadena alfa 3 del colágeno humano tipo VI: similitud con el factor de von Willebrand, la fibronectina, la actina, las proteínas salivales y los inhibidores de la proteasa de tipo aprotinina". The EMBO Journal . 9 (2): 385–93. doi :10.1002/j.1460-2075.1990.tb08122.x. PMC 551678 . PMID 1689238.
- Chu ML, Conway D, Pan TC, Baldwin C, Mann K, Deutzmann R, Timpl R (diciembre de 1988). "Secuencia de aminoácidos del dominio triple helicoidal del colágeno humano tipo VI". The Journal of Biological Chemistry . 263 (35): 18601–6. doi : 10.1016/S0021-9258(18)37327-7 . PMID 3198591.
- Weil D, Mattei MG, Passage E, N'Guyen VC, Pribula-Conway D, Mann K, Deutzmann R, Timpl R, Chu ML (marzo de 1988). "Clonación y localización cromosómica de genes humanos que codifican las tres cadenas de colágeno tipo VI". American Journal of Human Genetics . 42 (3): 435–45. PMC 1715162 . PMID 3348212.
- Chu ML, Mann K, Deutzmann R, Pribula-Conway D, Hsu-Chen CC, Bernard MP, Timpl R (octubre de 1987). "Caracterización de tres cadenas constituyentes del colágeno tipo VI mediante secuencias de péptidos y clones de ADNc". Revista Europea de Bioquímica . 168 (2): 309–17. doi :10.1111/j.1432-1033.1987.tb13422.x. PMID 3665927.
- Arnoux B, Mérigeau K, Saludjian P, Norris F, Norris K, Bjørn S, Olsen O, Petersen L, Ducruix A (marzo de 1995). "La estructura 1.6 A del dominio de tipo Kunitz de la cadena alfa 3 del colágeno humano de tipo VI". Journal of Molecular Biology . 246 (5): 609–17. doi :10.1016/S0022-2836(05)80110-X. PMID 7533217.
- Pfaff M, Aumailley M, Specks U, Knolle J, Zerwes HG, Timpl R (mayo de 1993). "Dependencia de la integrina y Arg-Gly-Asp de la adhesión celular a la triple hélice nativa y desplegada del colágeno tipo VI". Experimental Cell Research . 206 (1): 167–76. doi :10.1006/excr.1993.1134. PMID 8387021.
- Jöbsis GJ, Keizers H, Vreijling JP, de Visser M, Speer MC, Wolterman RA, Baas F, Bolhuis PA (septiembre de 1996). "Mutaciones del colágeno tipo VI en la miopatía de Bethlem, una miopatía autosómica dominante con contracturas". Nature Genetics . 14 (1): 113–5. doi :10.1038/ng0996-113. PMID 8782832. S2CID 26173341.
- Zweckstetter M, Czisch M, Mayer U, Chu ML, Zinth W, Timpl R, Holak TA (febrero de 1996). "Estructura y conformaciones múltiples del dominio de tipo Kunitz de la cadena alfa3(VI) del colágeno humano tipo VI en solución". Structure . 4 (2): 195–209. doi : 10.1016/S0969-2126(96)00022-6 . hdl : 11858/00-001M-0000-002B-A339-E . PMID 8805527.
- Myint E, Brown DJ, Ljubimov AV, Kyaw M, Kenney MC (septiembre de 1996). "Escisión de la cadena alfa 3 del colágeno tipo VI de la córnea humana por la metaloproteinasa-2 de la matriz". Córnea . 15 (5): 490–6. doi :10.1097/00003226-199609000-00009. PMID 8862926.
- Sorensen MD, Bjorn S, Norris K, Olsen O, Petersen L, James TL, Led JJ (agosto de 1997). "Estructura de la solución y dinámica de la estructura principal del dominio Kunitz C-terminal de la cadena alfa3 humana del colágeno tipo VI". Bioquímica . 36 (34): 10439–50. doi :10.1021/bi9705570. PMID 9265624.
- Lamandé SR, Sigalas E, Pan TC, Chu ML, Dziadek M, Timpl R, Bateman JF (marzo de 1998). "El papel de la cadena alfa3(VI) en el ensamblaje del colágeno VI. La expresión de una cadena alfa3(VI) que carece de los módulos N-terminales N10-N7 restaura el ensamblaje, la secreción y la deposición de la matriz del colágeno VI en una línea celular deficiente en alfa3(VI)". The Journal of Biological Chemistry . 273 (13): 7423–30. doi : 10.1074/jbc.273.13.7423 . PMID 9516440.
- Klewer SE, Krob SL, Kolker SJ, Kitten GT (marzo de 1998). "Expresión de colágeno tipo VI en el corazón de ratón en desarrollo". Developmental Dynamics . 211 (3): 248–55. doi :10.1002/(SICI)1097-0177(199803)211:3<248::AID-AJA6>3.0.CO;2-H. PMID 9520112. S2CID 13299579.
- Pan TC, Zhang RZ, Pericak-Vance MA, Tandan R, Fries T, Stajich JM, Viles K, Vance JM, Chu ML, Speer MC (mayo de 1998). "Mutación sin sentido en un dominio de tipo A del factor von Willebrand del gen del colágeno alfa 3(VI) (COL6A3) en una familia con miopatía de Bethlem". Human Molecular Genetics . 7 (5): 807–12. doi : 10.1093/hmg/7.5.807 . PMID 9536084.
- Aigner T, Hambach L, Söder S, Schlötzer-Schrehardt U, Pöschl E (enero de 2002). "El dominio C5 de Col6A3 se separa de las fibrillas de Col6 inmediatamente después de la secreción". Biochemical and Biophysical Research Communications . 290 (2): 743–8. doi :10.1006/bbrc.2001.6227. PMID 11785962.
- Mercuri E, Yuva Y, Brown SC, Brockington M, Kinali M, Jungbluth H, Feng L, Sewry CA, Muntoni F (mayo de 2002). "Participación del colágeno VI en el síndrome de Ullrich: un estudio clínico, genético e inmunohistoquímico". Neurología . 58 (9): 1354–9. doi :10.1212/wnl.58.9.1354. PMID 12011280. S2CID 36063361.
- Arnoux B, Ducruix A, Prangé T (julio de 2002). "Comportamiento anisotrópico del dominio tipo Kunitz C-terminal de la cadena alfa3 del colágeno humano tipo VI a resolución atómica (0,9 A)". Acta Crystallographica Sección D. 58 ( Parte 7): 1252–4. doi :10.1107/S0907444902007333. PMID 12077460.
Enlaces externos
- Entrada de GeneReviews/NCBI/NIH/UW sobre la descripción general de la distrofia muscular congénita