Un estimando es una cantidad que se va a estimar en un análisis estadístico . [1] El término se utiliza para distinguir el objetivo de la inferencia del método utilizado para obtener una aproximación de este objetivo (es decir, el estimador ) y el valor específico obtenido a partir de un método y un conjunto de datos determinados (es decir, la estimación ). [2] Por ejemplo, una variable aleatoria distribuida normalmente tiene dos parámetros definitorios, su media y su varianza . Un estimador de varianza:
,
produce una estimación de 7 para un conjunto de datos ; entonces se denomina estimador de , y se denomina estimando.
En relación con un estimador , un estimando es el resultado de diferentes tratamientos [ aclaración necesaria ] de interés. Se puede considerar formalmente como cualquier cantidad que se va a estimar en cualquier tipo de experimento. [3] [ aclaración necesaria ]
Un estimando está estrechamente vinculado al propósito u objetivo de un análisis. Describe lo que se debe estimar en función de la pregunta de interés. [4] Esto contrasta con un estimador , que define la regla específica según la cual se debe estimar el estimando. Si bien el estimando a menudo estará libre de supuestos específicos, por ejemplo, con respecto a los datos faltantes , dicho supuesto normalmente tendrá que hacerse al definir el estimador específico. Por esta razón, es lógico realizar análisis de sensibilidad utilizando diferentes estimadores para el mismo estimando, a fin de probar la solidez de la inferencia ante diferentes supuestos. [5]
Según Ian Lundberg, Rebecca Johnson y Brandon M. Stewart, los estudios cuantitativos con frecuencia no logran definir su estimación. [1] Esto es problemático porque no es posible que el lector sepa si los procedimientos estadísticos en un estudio son apropiados a menos que conozca el estimado. [1]
Si la pregunta que nos interesa es si la implementación de una intervención, como una campaña de vacunación en una población definida de un país, reduciría el número de muertes en esa población en ese país, entonces nuestro estimador será alguna medida de reducción del riesgo (por ejemplo, podría ser un cociente de riesgo o un cociente de riesgo a lo largo de un año) que describiría el efecto de iniciar una campaña de vacunación. Es posible que tengamos datos de un ensayo clínico disponibles para estimar el estimador. Al juzgar el efecto a nivel de población, tendremos que tener en cuenta que algunas personas pueden negarse a ser vacunadas, por lo que excluir del análisis a aquellos participantes del ensayo clínico que se nieguen a ser vacunados puede ser inadecuado. Además, es posible que no conozcamos el estado de supervivencia de todos los que fueron vacunados, por lo que habrá que hacer suposiciones a este respecto para definir un estimador.
Un estimador posible para obtener una estimación específica podría ser un cociente de riesgo basado en un análisis de supervivencia que suponga una distribución de supervivencia particular realizada en todos los sujetos a los que se ofreció la intervención, tratando a aquellos que se perdieron durante el seguimiento como censurados por la derecha bajo censura aleatoria. Podría ser que la población del ensayo difiera de la población en la que se llevaría a cabo la campaña de vacunación, en cuyo caso esto también podría tener que tomarse en cuenta. Un estimador alternativo utilizado en un análisis de sensibilidad podría suponer que las personas, cuyo estado vital no fue seguido hasta el final del ensayo, pueden tener una mayor probabilidad de haber muerto en una cierta cantidad.
Al establecer ensayos clínicos, a menudo los médicos quieren centrarse en medir los efectos de sus tratamientos en una población de individuos. Estos entornos clínicos antes mencionados se construyen con escenarios ideales, muy alejados de cualquier evento intercurrente. Sin embargo, como a menudo este no será el caso en la realidad, es necesario tener en cuenta la variabilidad durante la planificación y ejecución de estos ensayos. [6] Al construir objetivos fundamentales en torno a la idea del marco de estimación en medicina clínica, permite a los médicos alinear el objetivo del estudio clínico con el diseño del estudio, el punto final y el análisis para mejorar la planificación del estudio y la interpretación del análisis. . [7] Esencialmente, significa que la estimación proporciona una forma de indicar explícitamente cómo se abordarán estos eventos intercurrentes para lograr el objetivo del tratamiento en cuestión.
El 22 de octubre de 2014, el Consejo Internacional para la Armonización de los Requisitos Técnicos de los Productos Farmacéuticos de Uso Humano (ICH) elaboró un documento conceptual final titulado Elección de estimaciones apropiadas y definición de análisis de sensibilidad en ensayos clínicos como adenda a su guía E9. [8] El 16 de octubre de 2017, el ICH anunció que había publicado el borrador de la adenda sobre la definición de estimaciones apropiadas para un ensayo clínico/análisis de sensibilidad para consulta. [9] [10] La adenda final a la guía E9 del ICH se publicó el 20 de noviembre de 2019. [11]
Al proporcionar un marco estructurado para traducir los objetivos de un ensayo clínico a un diseño, una realización y un análisis de ensayo adecuados, la ICH pretende mejorar las discusiones entre las compañías farmacéuticas y las autoridades reguladoras sobre los programas de desarrollo de medicamentos . El objetivo final es asegurarse de que los ensayos clínicos proporcionen información claramente definida sobre los efectos de los medicamentos estudiados. [10]
