Un ensayo confirmatorio es un ensayo adecuadamente controlado en el que se formulan hipótesis de antemano y se evalúan según un protocolo . Este tipo de ensayo puede implementarse cuando es necesario proporcionar evidencia adicional o firme de eficacia o seguridad.
El mecanismo del ensayo pone en práctica una hipótesis clave de interés que se pone a prueba rigurosamente al final del ensayo confirmatorio y que sigue directamente el objetivo primario predefinido del ensayo. En un ensayo confirmatorio es importante el proceso de estimar con la debida precisión los efectos potenciales atribuibles al tratamiento, la cantidad de efectos y relacionar estos efectos con su importancia clínica.
Según la Conferencia Internacional sobre Armonización de Requisitos Técnicos para el Registro de Productos Farmacéuticos para Uso Humano : "Los ensayos confirmatorios tienen por objeto proporcionar pruebas firmes en apoyo de las afirmaciones y, por lo tanto, el cumplimiento de los protocolos y los procedimientos operativos estándar es particularmente importante; los cambios inevitables deben explicarse y documentarse, y sus efectos deben examinarse". [1]
Esquema básico del proceso de un ensayo confirmatorio