Los datos del mundo real ( RWD , por sus siglas en inglés) en medicina son datos derivados de una serie de fuentes que están asociadas con los resultados en una población heterogénea de pacientes en entornos del mundo real, incluidos, entre otros, los registros médicos electrónicos , las reclamaciones de seguros médicos y las encuestas de pacientes. Si bien no existe una definición universal de datos del mundo real, los investigadores generalmente entienden que los RWD son distintos de los datos provenientes de ensayos clínicos aleatorizados . [1]
Los datos del mundo real se refieren a datos de observación , a diferencia de los datos recopilados en un entorno experimental, como un ensayo controlado aleatorio (ECA). Se derivan de registros médicos electrónicos (EHR), actividades de reclamos y facturación, registros de productos y enfermedades, etc. Una revisión sistemática de la literatura sugiere que las dimensiones y los métodos de calidad de los datos con RWD no son consistentes en la literatura y, como resultado, las evaluaciones de calidad son un desafío debido a la naturaleza compleja y heterogénea de estos datos. [2]
Las fuentes de datos de pacientes rara vez son interoperables , ya que cada sistema de historia clínica electrónica (EHR) mantenido por el hospital está, por diseño, protegido para la privacidad del paciente . Los proveedores de atención médica responsables de ingresar datos de pacientes en su EHR pueden aceptar agrupar esos datos con otros, una vez que se hayan desidentificado de acuerdo con las regulaciones de privacidad como HIPAA o GDPR . El resultado es una población más grande y heterogénea para la investigación, donde las tendencias y las asociaciones estadísticas pueden ser más evidentes. Los resultados del análisis de datos de pacientes agregados pueden informar el diseño de protocolos de estudios clínicos o hacer avanzar la investigación posterior a la aprobación . [3]
Cuando se trabaja con RWD, el objetivo suele ser generar evidencia. El término evidencia del mundo real (RWE) está muy relacionado con RWD. RWE es definido por la FDA como "evidencia clínica sobre el uso y los posibles beneficios o riesgos de un producto médico derivado del análisis de RWD". [4] Un ejemplo de un estudio que utiliza RWE es " Características clínicas y resultados de la enfermedad por coronavirus 2019 entre personas que tienen VIH en los Estados Unidos: un estudio multicéntrico de una gran red mundial de investigación en salud (TriNetX)". En este estudio, se compararon los resultados de Covid-19 entre personas con VIH y controles VIH negativos de una base de datos de registros médicos anónimos. La plataforma TriNetX permitió a los investigadores considerar a los sujetos VIH y VIH negativos en la incidencia de hospitalizaciones, admisiones en UCI, ventilación y enfermedad grave, para comprender el impacto que tiene la infección por Covid-19 en las personas con VIH. [5]
En diciembre de 2018, la FDA publicó un marco para el programa de evidencia del mundo real. [4]
En 2018, la EMA publicó un documento de debate sobre el uso de registros de enfermedades de pacientes con fines regulatorios (consideraciones metodológicas y operativas). [6] En 2022, el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención del Reino Unido publicó su Marco RWE [7] que establece cómo los RWE podrían informar la evaluación de la tecnología sanitaria.