Una chaperona farmacológica o farmacoperona es un fármaco que actúa como una chaperona proteica , es decir, contiene pequeñas moléculas que entran en las células y sirven como andamiaje molecular para hacer que las proteínas mutantes que de otro modo estarían mal plegadas se plieguen y dirijan correctamente dentro de la célula. [1]
La mutación de proteínas suele provocar un plegamiento molecular incorrecto, lo que da lugar a una mala dirección de las proteínas dentro de la célula. En consecuencia, las moléculas mutantes pueden conservar una función adecuada pero acabar en partes de la célula donde la función es inadecuada o incluso perjudicial para la función celular. Las proteínas mal plegadas suelen ser reconocidas por el sistema de control de calidad de la célula y retenidas (y a menudo destruidas o recicladas) en el retículo endoplasmático . [1]
Las farmacoperonas corrigen el plegamiento de las proteínas mal plegadas, lo que les permite pasar por el sistema de control de calidad de la célula y encaminarse correctamente. Dado que las mutaciones suelen causar enfermedades al provocar un plegamiento y encaminamiento incorrectos, las farmacoperonas son agentes potencialmente terapéuticos, ya que pueden corregir este defecto. [1]
Las enfermedades que pueden ser susceptibles a dichos tratamientos incluyen la diabetes , las cataratas hereditarias y la fibrosis quística . [1]