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La Solicitud de Nuevo Fármaco ( NDA ) de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) es el vehículo en los Estados Unidos a través del cual los patrocinadores de medicamentos proponen formalmente que la FDA apruebe un nuevo producto farmacéutico para su venta y comercialización. [1] [2] Alrededor del 30% o menos de los fármacos candidatos iniciales pasan por todo el proceso de varios años de desarrollo de fármacos , concluyendo con una NDA aprobada, si tiene éxito. [1]
Los objetivos de la NDA son proporcionar suficiente información para permitir que los revisores de la FDA establezcan el historial completo del fármaco candidato. [3] Entre los datos necesarios para la solicitud se encuentran: [2]
Las excepciones a este proceso incluyen iniciativas impulsadas por los votantes para la marihuana medicinal [4] en ciertos estados.
Para probar legalmente el fármaco en sujetos humanos en los Estados Unidos, el fabricante primero debe obtener una designación de fármaco nuevo en investigación (IND) de la FDA. [5] Esta solicitud se basa en datos no clínicos, generalmente de una combinación de estudios de seguridad de laboratorio in vivo e in vitro, que muestran que el fármaco es lo suficientemente seguro para probarlo en humanos. [5] A menudo, los medicamentos "nuevos" que se presentan para aprobación incluyen nuevas entidades moleculares [6] o medicamentos antiguos que han sido modificados químicamente para provocar efectos farmacológicos diferenciales o efectos secundarios reducidos .
Desde la Enmienda Kefauver-Harris de 1962 , los nuevos medicamentos deben demostrar por ley tanto su seguridad como su eficacia mediante pruebas sustanciales para su aprobación. La enmienda define las pruebas sustanciales como "pruebas consistentes en investigaciones adecuadas y bien controladas, incluidas las investigaciones clínicas , realizadas por expertos calificados por su formación y experiencia científicas para evaluar la eficacia del medicamento en cuestión, sobre cuya base dichos expertos puedan concluir de manera justa y responsable que el medicamento tendrá el efecto que pretende o se representa que tiene en las condiciones de uso prescritas, recomendadas o sugeridas en el etiquetado o en el etiquetado propuesto". [7] [8] Esta norma se encuentra en el corazón del programa regulatorio de medicamentos. Los datos para la presentación deben incluir los de uno o más ensayos clínicos rigurosos. [5]
Debido a que en el estatuto se utiliza el plural "investigaciones adecuadas y bien controladas", la FDA ha interpretado que el requisito de pruebas sustanciales exige al menos dos ensayos clínicos adecuados y bien controlados, cada uno de ellos convincente por sí solo. Sin embargo, en 1997, el Congreso aprobó una enmienda que otorgaba expresamente a la FDA la autoridad para considerar otros tipos de pruebas confirmatorias junto con una investigación clínica adecuada y bien controlada para su aprobación. [9]
Los ensayos se realizan normalmente en tres fases: [5]
Los requisitos legales de seguridad y eficacia se han interpretado como la exigencia de evidencia científica de que los beneficios de un medicamento superan los riesgos y que existen instrucciones adecuadas para su uso, ya que muchos medicamentos tienen efectos secundarios adversos .
Los resultados del programa de pruebas se codifican en un documento público aprobado por la FDA que se denomina etiqueta del producto, prospecto o información completa de prescripción. [10] La información de prescripción está ampliamente disponible en la web a través de la FDA, [11] los fabricantes de medicamentos y con frecuencia se inserta en los paquetes de medicamentos. El objetivo principal de una etiqueta de medicamento es proporcionar a los proveedores de atención médica y a los consumidores información e instrucciones adecuadas para el uso seguro del medicamento.
Se supone que la documentación requerida en una NDA debe contar "la historia completa del medicamento, incluyendo lo que sucedió durante las pruebas clínicas, cuáles son los ingredientes del medicamento, los resultados de los estudios en animales, cómo se comporta el medicamento en el cuerpo y cómo se fabrica, procesa y envasa". [2] Una vez que se obtiene la aprobación de una NDA, el nuevo medicamento puede comercializarse legalmente a partir de ese día en los Estados Unidos.
Una vez presentada la solicitud, la FDA tiene 60 días para realizar una revisión preliminar, que evalúa si la NDA está "suficientemente completa para permitir una revisión sustancial". Si la FDA considera que la NDA no está lo suficientemente completa, rechaza la solicitud enviando al solicitante una carta de rechazo a la presentación , que explica en qué casos la solicitud no cumplió con los requisitos. [12] Cuando la solicitud no puede ser aprobada por razones sustanciales, la FDA emite una carta de respuesta completa .
Suponiendo que la FDA considere aceptable la NDA, se publicará una carta con 74 días de antelación . [13] Una revisión estándar implica una decisión de la FDA en un plazo de aproximadamente 10 meses, mientras que una revisión prioritaria debería completarse en un plazo de 6 meses. [14]
Los productos biológicos , como las vacunas y muchas proteínas recombinantes que se utilizan en tratamientos médicos, suelen ser aprobados por la FDA a través de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA), en lugar de una NDA. Se considera que la fabricación de productos biológicos difiere fundamentalmente de la de productos químicos menos complejos, y requiere un proceso de aprobación algo diferente.
Los medicamentos genéricos que ya han sido aprobados a través de una NDA presentada por otro fabricante se aprueban a través de una Solicitud Abreviada de Nuevo Medicamento (ANDA), que no requiere todos los ensayos clínicos normalmente requeridos para un nuevo medicamento en una NDA. [15] La mayoría de los medicamentos biológicos, incluida la mayoría de las proteínas recombinantes, se consideran no elegibles para una ANDA según la legislación actual de los EE. UU. [16] Sin embargo, un puñado de medicamentos biológicos, incluida la insulina biosintética , la hormona del crecimiento , el glucagón , la calcitonina y la hialuronidasa, están protegidos por la gobernanza de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos, porque estos productos ya estaban aprobados cuando la legislación para regular los medicamentos biotecnológicos se aprobó más tarde como parte de la Ley de Servicios de Salud Pública.
Los medicamentos destinados a ser utilizados en animales se envían a un centro diferente dentro de la FDA, el Centro de Medicina Veterinaria (CVM), en una Solicitud de Nuevo Medicamento para Animales (NADA). También se evalúan específicamente para su uso en animales destinados al consumo humano y su posible efecto en los alimentos de los animales tratados con el medicamento.