Un resultado electrónico informado por el paciente ( ePRO ) es un resultado informado por el paciente que se recopila mediante métodos electrónicos. Los métodos ePRO se utilizan con mayor frecuencia en ensayos clínicos, pero también se utilizan en otros ámbitos de la atención sanitaria. En función del proceso regulatorio, la mayoría de los cuestionarios ePRO pasan por el proceso de validación lingüística . Cuando los datos se capturan para un ensayo clínico, se consideran una forma de datos de origen electrónico.
Los dos métodos principales que se utilizan actualmente para ePRO son las computadoras (incluidos los teléfonos inteligentes ) y los sistemas telefónicos.
Las computadoras suelen ser dispositivos con pantalla táctil, desde dispositivos portátiles, dispositivos portátiles y teléfonos inteligentes hasta iPads y otras tabletas. Los dispositivos más pequeños se utilizan a menudo como diarios electrónicos, diseñados para informar los síntomas a diario. Los dispositivos más grandes generalmente se utilizan en un entorno clínico. Las computadoras generalmente ejecutan aplicaciones ePRO dedicadas; el uso de la web para ePRO aún no está generalizado. Normalmente se presenta en pantalla una sola pregunta a la vez, con un conjunto de posibles opciones de respuesta. El usuario toca la respuesta adecuada con un dedo o un lápiz y luego pasa a las siguientes preguntas.
Los teléfonos normalmente utilizan un sistema interactivo de respuesta de voz ( IVR ). El usuario llama a una línea telefónica exclusiva y escucha un guión hablado que detalla la pregunta y las posibles respuestas. A cada opción de respuesta se le asigna un número y el usuario presiona la tecla numérica correspondiente en el teclado del teléfono para registrar la elección. Los sistemas IVR se utilizan más a menudo para diarios, donde el paciente llama, por ejemplo, desde casa, pero se pueden utilizar en un entorno clínico.
También hay una serie de dispositivos personalizados diseñados específicamente para su uso como dispositivos de recopilación de datos ePRO.
Los diarios se utilizan cuando es deseable obtener evaluaciones frecuentes durante un período de tiempo, por ejemplo, cuando una afección fluctúa en gravedad. En tales casos, es poco probable que el recuerdo de la gravedad durante un período de tiempo sea exacto. Las investigaciones han demostrado un sesgo sustancial en este tipo de recuerdo resumido, con calificaciones indebidamente influenciadas por cómo se siente el paciente en el momento de realizar la calificación y por la gravedad máxima en lugar de la gravedad promedio durante el intervalo de evaluación. [1] Los diarios pueden superar este problema registrando la gravedad de forma momentánea ("¿Qué tan intenso es su dolor en este momento?") o recordando durante períodos cortos ("¿Qué tan intenso ha sido su dolor hoy?"). Sin embargo, cuando los datos del diario se recopilan en papel, no se sabe cuándo se hacen realmente las calificaciones y hay evidencia de que el cumplimiento puede ser bastante deficiente. En un estudio, a los pacientes se les entregó un diario de papel instrumentado que registraba de forma encubierta cuando se abría. El estudio mostró casos frecuentes de "relleno", completando un lote de entradas a veces, a menudo días, después de su fecha de vencimiento, e incluso en algunos casos de "relleno hacia adelante", completando entradas antes de su fecha de vencimiento. [2]
Los diarios electrónicos marcan automáticamente la hora de todas las entradas y se pueden configurar para permitir la entrada sólo dentro de períodos de tiempo específicos. Esto mejora el cumplimiento y garantiza que se pueda documentar el verdadero cumplimiento. Documentar el cumplimiento es importante si los datos de ePRO se van a utilizar para respaldar aplicaciones regulatorias. [3] Las aplicaciones ePRO suelen alcanzar tasas de cumplimiento superiores al 80%, a menudo superiores al 90%. [4] [5] Los diarios electrónicos también tienen la ventaja de que sólo permiten realizar entradas válidas dentro del rango. Dispositivos como las PDA permiten recordar a los pacientes cuándo vencen las inscripciones. Los sistemas generalmente transfieren datos rápidamente a un servidor central, lo que permite brindar comentarios personalizados a los pacientes. Esto también puede mejorar el cumplimiento. Los diarios electrónicos también eliminan la necesidad de editar e ingresar datos manualmente, procesos que consumen mucho tiempo y son propensos a errores.
El otro entorno principal de ePRO es la clínica, donde los pacientes completan cuestionarios cuando acuden a sus visitas programadas. En esta situación supervisada, el cumplimiento es un problema menor. Los cuestionarios utilizados en el ePRO basado en sitios suelen ser más largos y complejos que los utilizados en los diarios, y evalúan la calidad de vida y las actividades de la vida diaria, por ejemplo, con cierto detalle. Más a menudo incluyen lógica de ramificación ("si la respuesta es SÍ, continúe con la siguiente pregunta; si es NO, pase a la pregunta 34"). Esta lógica de bifurcación puede ser manejada automáticamente por la aplicación ePRO y, a menudo, ni siquiera es necesario que el paciente sepa que se está produciendo una bifurcación. Esto facilita su uso por parte del paciente.
Al igual que con los diarios electrónicos, la prevención de entradas fuera de rango o inconsistentes y la eliminación de la edición y entrada de datos manuales son características importantes del ePRO basado en el sitio. Los datos faltantes dentro de un cuestionario se pueden reducir o eliminar, y esto es importante ya que los datos faltantes se han identificado como un problema de calidad crucial en los datos del cuestionario. [6]
Desde los primeros años de ePRO ha habido preocupación sobre si todos los pacientes podrían hacer frente a la tecnología informática. Esto es importante, ya que si un número significativo de pacientes se niega a participar en ensayos clínicos debido a que no les gustan las computadoras, habrá sesgo en la población del estudio. Uno de los primeros estudios de ePRO utilizó una minicomputadora LINC-2 para recopilar datos de pacientes. La mayoría de los pacientes prefirieron la recopilación de datos por ordenador a la recogida de datos en papel. [7] Se han informado hallazgos similares en muchos estudios posteriores. [8] [9]
Se podría esperar que los pacientes de edad avanzada y aquellos que no están familiarizados con las computadoras tengan más problemas. Pero estos grupos también muestran una alta aceptación del ePRO y, nuevamente, a menudo lo prefieren al papel. [10] [11] [12] Por lo tanto, no parece haber una gran barrera para reclutar muestras de pacientes representativas en los estudios de ePRO.
En principio, establecer la validez de un instrumento ePRO no es diferente de lo que se hace con otros métodos, como el papel. Sin embargo, la mayoría de los instrumentos que se utilizan actualmente han sido validados en papel y debemos preguntarnos (1) si los datos en papel se pueden utilizar para establecer la validez de la versión electrónica, y (2) si los datos de las versiones en papel y electrónica se pueden utilizar para establecer la validez de la versión electrónica. utilizarse indistintamente.
La Sociedad Internacional de Farmacoeconomía e Investigación de Resultados (ISPOR) ha publicado directrices para establecer una equivalencia entre modos de administración. [13] Su enfoque es jerárquico y depende del grado de cambio realizado durante el proceso de migración del formato papel al electrónico. Se sugieren tres niveles. En el nivel más bajo, donde se ha realizado el menor cambio, es suficiente realizar entrevistas cognitivas a los pacientes para comprobar que interpretan el ePRO y el papel de la misma manera. Este nivel incluye tanto cambios triviales (tocar en lugar de rodear una opción de respuesta) como cambios respaldados por hallazgos empíricos en la literatura. En el segundo nivel se deberían realizar estudios de equivalencia que comparen las puntuaciones obtenidas en las dos modalidades. En el tercer nivel, donde se han producido la mayor parte de los cambios, el instrumento ePRO debe tratarse como un instrumento nuevo y llevarse a cabo una validación psicométrica completa.
Existe una gran cantidad de evidencia que respalda la equivalencia general de los métodos en papel y ePRO. Gwaltney y colegas [14] publicaron un metanálisis en el que incluyeron 46 estudios que evaluaron 278 escalas. Llegaron a la conclusión de que había una buena concordancia entre el artículo y el ePRO, y que no había evidencia de sesgo sistemático. Esta conclusión general, por supuesto, no garantiza que cualquier migración específica conduzca a la equivalencia, y cada caso debe ser revisado y documentado.
No siempre es necesario validar una medida ePRO con una versión en papel preexistente. En algunos casos, un instrumento puede desarrollarse y validarse desde el principio en formato electrónico. Quizás lo más común es que se desarrollen en paralelo nuevos instrumentos para uso en papel y electrónico, como es el caso de la iniciativa PROMIS (Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente). [15]
Se deben mantener estándares de validez en toda la población lingüística de destino. Para garantizar que los estándares de desarrollo sean consistentes en las versiones traducidas de un instrumento ePRO, el instrumento traducido se somete a un proceso conocido como validación lingüística en el que la traducción preliminar se adapta para reflejar las diferencias culturales y lingüísticas entre diversas poblaciones objetivo. Este proceso también tiene en cuenta cualquier error de formato que pueda ocurrir en idiomas que utilizan fuentes no latinas.
Varias aprobaciones regulatorias exitosas han utilizado datos de ePRO en los últimos años, incluido el ketorolaco para el dolor ocular , la eszopiclona para el insomnio , el milnaciprán para la fibromialgia , el estradiol / levonorgestrel para los síntomas posmenopáusicos y el ruxolitinib para la mielofibrosis . [16] En el caso de estradiol/levonorgestrel, en el folleto de información para el paciente se presentan datos detallados de ePRO sobre sangrado/manchado de un ensayo clínico de un año de duración. [17]
Además del uso en ensayos clínicos, los métodos ePRO se pueden utilizar para ayudar a los pacientes que reciben atención habitual. Un ejemplo de esto es la recopilación de datos de síntomas de pacientes sometidos a quimioterapia, utilizando diarios portátiles. Esto permite al personal de la clínica monitorear a los pacientes ambulatorios e identificar la aparición de reacciones adversas que puedan requerir intervención. [18]