Se cree que protege a las células de la disfunción mitocondrial inducida por el estrés . La actividad de PINK1 hace que la proteína parkin se una a las mitocondrias despolarizadas para inducir la autofagia de esas mitocondrias. [7] [8] PINK1 es procesado por mitocondrias sanas y liberado para desencadenar la diferenciación neuronal. [9] Las mutaciones en este gen causan una forma de enfermedad de Parkinson autosómica recesiva de aparición temprana . [10]
Estructura
PINK1 se sintetiza como una proteína de 63000 Da que a menudo es escindida por PARL , entre los residuos 103-alanina y 104-fenilalanina, en un fragmento de 53000 Da. [11] PINK1 contiene una secuencia de localización mitocondrial N-terminal , una secuencia transmembrana putativa, un dominio de quinasa Ser/Thr y una secuencia reguladora C-terminal . Se ha descubierto que la proteína se localiza en la membrana externa de las mitocondrias, pero también se puede encontrar en todo el citosol. Los experimentos sugieren que el dominio de quinasa Ser/Thr mira hacia afuera, hacia el citosol, lo que indica un posible punto de interacción con parkin. [12]
Se ha resuelto la estructura de PINK1 y se muestra cómo la proteína se une y fosforila su sustrato ubiquitina. [13]
Función
PINK1 está íntimamente involucrado con el control de calidad mitocondrial al identificar mitocondrias dañadas y dirigirse a mitocondrias específicas para su degradación . Las mitocondrias sanas mantienen un potencial de membrana que puede usarse para importar PINK1 a la membrana interna, donde PARL lo escinde y lo elimina de la membrana externa. Las mitocondrias severamente dañadas carecen de potencial de membrana suficiente para importar PINK1, que luego se acumula en la membrana externa. PINK1 luego recluta parkin para dirigirse a las mitocondrias dañadas para su degradación a través de la autofagia . [14] Debido a la presencia de PINK1 en todo el citoplasma, se ha sugerido que PINK1 funciona como un "explorador" para buscar mitocondrias dañadas. [15]
PINK1 también puede controlar la calidad de las mitocondrias a través de la fisión mitocondrial . A través de la fisión mitocondrial, se crean varias mitocondrias hijas, a menudo con una distribución desigual en el potencial de membrana. Las mitocondrias con un potencial de membrana fuerte y saludable tenían más probabilidades de sufrir fusión que las mitocondrias con un potencial de membrana bajo. La interferencia con la vía de fisión mitocondrial condujo a un aumento de las proteínas oxidadas y una disminución de la respiración. [16] Sin PINK1, la parkina no puede localizarse de manera eficiente en las mitocondrias dañadas, mientras que una sobreexpresión de PINK1 hace que la parkina se localice incluso en mitocondrias sanas. [17] Además, las mutaciones tanto en Drp1, un factor de fisión mitocondrial, como en PINK1 fueron fatales en modelos de Drosophila . Sin embargo, una sobreexpresión de Drp1 podría rescatar a sujetos deficientes en PINK1 o parkina, lo que sugiere que la fisión mitocondrial iniciada por Drp1 recrea los mismos efectos de la vía PINK1/parkina. [18]
Además de la fisión mitocondrial, PINK1 ha estado implicada en la motilidad mitocondrial. La acumulación de PINK1 y el reclutamiento de parkin apuntan a una mitocondria para su degradación, y PINK1 puede servir para mejorar las tasas de degradación al detener la motilidad mitocondrial. La sobreexpresión de PINK1 produjo efectos similares al silenciamiento de Miro , una proteína estrechamente asociada con la migración mitocondrial. [19]
Otro mecanismo de control de calidad mitocondrial puede surgir a través de vesículas derivadas de mitocondrias. El estrés oxidativo en las mitocondrias puede producir compuestos potencialmente dañinos, incluyendo proteínas mal plegadas o especies reactivas de oxígeno. Se ha demostrado que PINK1 facilita la creación de vesículas derivadas de mitocondrias que pueden separar especies reactivas de oxígeno y transportarlas hacia los lisosomas para su degradación. [20]
Relevancia de la enfermedad
La enfermedad de Parkinson se caracteriza a menudo por la degeneración de las neuronas dopaminérgicas y se asocia con la acumulación de proteínas plegadas incorrectamente y cuerpos de Lewy . Se ha demostrado que las mutaciones en la proteína PINK1 conducen a una acumulación de dichas proteínas plegadas incorrectamente en las mitocondrias de células de moscas y humanas. [21] Específicamente, se han encontrado mutaciones en el dominio de la serina/treonina quinasa en varios pacientes de Parkinson donde PINK1 no protege contra la disfunción mitocondrial inducida por estrés y la apoptosis . [22]
Manipulación farmacológica
Hasta la fecha, ha habido pocos informes de pequeñas moléculas que activan PINK1 y su promesa como posibles tratamientos para la enfermedad de Parkinson. El primer informe apareció en 2013 cuando Kevan Shokat y su equipo de la UCSF identificaron una nucleobase llamada kinetina como activador de PINK1. [23] Posteriormente, otros demostraron que el derivado nucleósido de la kinetina, es decir, el ribósido de kinetina, exhibió una activación significativa de PINK1 en las células. [24] Además, los profármacos monofosfato del ribósido de kinetina, ProTides, también mostraron activación de PINK1. [25] En diciembre de 2017, se identificó a la niclosamida, un fármaco antihelmíntico, como un potente activador de PINK1 en células y neuronas. [26]
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Enlaces externos
Entrada en GeneReviews/NCBI/NIH/UW sobre el tipo PINK1 de enfermedad de Parkinson de inicio temprano