Medicamento farmacéutico
La elosulfasa alfa , comercializada bajo la marca Vimizim , es un medicamento que se utiliza para el tratamiento del síndrome de Morquio , que es causado por una deficiencia de la enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa . La elosulfasa alfa es una versión sintética de esta enzima.
La elosulfasa alfa fue desarrollada por BioMarin Pharmaceutical Inc. y aprobada para su uso en los EE. UU. por la Administración de Alimentos y Medicamentos en 2014. [3]
La elosulfasa alfa se utiliza en la terapia de reemplazo enzimático ; un estudio de 2014 confirmó que era eficaz en pacientes jóvenes con síndrome de Morquio tipo A. [4] El tratamiento con este medicamento fue más eficaz en los síntomas respiratorios, las actividades de la vida diaria y el crecimiento, como se confirmó en un artículo de 2015. [5]
El costo de la elosulfasa alfa en algunos países es de 2.080.000 a 6.240.000 dólares al año, lo que ha dificultado que algunos sistemas de salud puedan costearla. [6]
En junio de 2019, un tribunal belga dictó una orden preliminar que obligaba a BioMarin a seguir suministrando Vimizim de forma gratuita a una niña que sufría el síndrome de Morquio. BioMarin dejó de proporcionar el medicamento de forma gratuita a principios de año después de que las negociaciones con las autoridades sanitarias belgas sobre el reembolso del producto fracasaran repetidamente. Esto provocó que los padres iniciaran procedimientos legales para obligar a la empresa a seguir proporcionando el medicamento de forma gratuita. Se ordenó a BioMarin que siguiera haciéndolo hasta que se dictara una sentencia definitiva o hasta que el medicamento estuviera disponible en el mercado belga a un precio razonable. [7]
Referencias
- ^ "Lista de todos los medicamentos con advertencias de recuadro negro obtenida por la FDA (use los enlaces Descargar resultados completos y Ver consulta)". nctr-crs.fda.gov . FDA . Consultado el 22 de octubre de 2023 .
- ^ "Medicamentos de prescripción: registro de nuevas entidades químicas en Australia, 2014". Administración de Productos Terapéuticos (TGA) . 21 de junio de 2022. Consultado el 10 de abril de 2023 .
- ^ "La FDA aprueba Vimizim para tratar un trastorno enzimático congénito poco común". Administración de Alimentos y Medicamentos . 14 de febrero de 2014. Archivado desde el original el 27 de enero de 2017. Consultado el 16 de diciembre de 2019 .
- ^ Hendriksz CJ, Burton B, Fleming TR, Harmatz P, Hughes D, Jones SA, et al. (noviembre de 2014). "Eficacia y seguridad de la terapia de reemplazo enzimático con BMN 110 (elosulfasa alfa) para el síndrome de Morquio A (mucopolisacaridosis IVA): un estudio de fase 3 aleatorizado y controlado con placebo". Journal of Inherited Metabolic Disease . 37 (6): 979–90. doi :10.1007/s10545-014-9715-6. PMC 4206772 . PMID 24810369.
- ^ Hendriksz CJ, Giugliani R, Harmatz P, Mengel E, Guffon N, Valayannopoulos V, et al. (febrero de 2015). "Impacto multidominio de elosufasa alfa en el síndrome de Morquio A en el ensayo fundamental de fase III". Genética molecular y metabolismo . 114 (2): 178–85. doi : 10.1016/j.ymgme.2014.08.012 . PMID 25284089.
- ^ "Proporcionando un medicamento de $400,000 para salvar vidas a niños australianos con enfermedades raras. El Gobierno australiano proporcionará un tratamiento que salvará vidas a pacientes australianos que tienen una condición médica rara conocida como síndrome de Morquio A, sin costo alguno. El Honorable Greg Hunt MP. Ministro de Salud. 15 de junio de 2017". Archivado desde el original el 14 de abril de 2018 . Consultado el 13 de septiembre de 2018 .
- ^ "BioMarin moet verder levensreddend middel Leveren aan patiënte" [BioMarin debe seguir proporcionando medicamentos que salven vidas al paciente]. www.tijd.be (en holandés). De Tijd . 26 de junio de 2019. Archivado desde el original el 27 de junio de 2019 . Consultado el 26 de junio de 2019 .
